La leucémie de l’enfant
La leucémie chez l’enfant est similaire à celle chez les adultes, mais elle peut, toutefois, présenter certaines particularités. La leucémie aigüe est un type de cancer qui se caractérise par la dissémination de cellules cancéreuses provenant des cellules souches de la moelle osseuse. Elles se multiplient de façon anarchique, envahissent la moelle osseuse, passent dans la circulation sanguine et peuvent ainsi envahir tout le corps. Cette prolifération nuit à la production de toutes les cellules du sang (globules blancs et rouges, plaquettes).
Cette maladie est, en 2023, le cancer le plus fréquent chez les enfants (environ 30 % des cas de cancer pédiatrique).
Les deux principaux types chez l’enfant sont la leucémie lymphoblastique aiguë (80% des cas) et la leucémie myéloïde aiguë. Les causes exactes de la leucémie chez l’enfant ne sont pas toujours clairement définies, mais on pense qu’elles peuvent être liées à des facteurs génétiques, environnementaux ou à une combinaison de certains événements qui se produisent au niveau des cellules souches de la moelle osseuse.
A propos du projet de recherche
La leucémie aiguë promyélocytaire (LAP) est un sous-type de leucémie aiguë myéloïde (LAM) ayant des caractéristiques cliniques, morphologiques et cytogénétiques propres. Elles sont désignées comme « leucémie aiguë M3 », associées à des altérations génétiques spécifiques et des anomalies de la coagulation. Elles se caractérisent par l’accumulation de cellules myéloïdes bloquées au stade promyélocytaire dans la moelle osseuse et le sang. L’âge médian au moment du diagnostic est semblable à celui des autres sous-types de LAM (9-10 ans), sachant que de très rares cas de LAP sont diagnostiqués au cours des deux premières années de la vie.
Alors que jusqu’à la fin des années 1980, la chimiothérapie à l’aide d’anthracyclines et de cytarabine était la seule option thérapeutique pour les patients atteints de LAP, l’introduction de l’acide transrétinoïque (ATRA) pour le traitement des adultes et des enfants a entraîné une augmentation des taux de rémission et une réduction de la morbidité et de la mortalité. Malgré les améliorations spectaculaires obtenues dans le traitement de première ligne de la LAP avec ATRA et les traitements à base d’anthracyclines, des rechutes surviennent encore chez environ 20 % des patients et ces schémas thérapeutiques sont associés à des toxicités importantes et à des effets tardifs notamment cardiaques. Lors d’un récent essai clinique randomisé mené chez des adultes atteints de cette maladie, il a été démontré qu’une combinaison de trioxyde d’arsenic (ATO) et d’ATRA donnait de meilleurs taux de survie avec une toxicité nettement inférieure, comparativement au traitement standard. Ces données indiquent que les patients ayant une LAP de risque standard peuvent être guéris sans chimiothérapie (avec ATO/ATRA seulement).
Les stratégies de traitement actuelles de la LAP de l’enfant visent à réduire l’incidence des rechutes et de la toxicité induite par la chimiothérapie. L’introduction de l’ATRA a été cruciale à la fois pour l’efficacité antileucémique et pour la réduction du taux de mortalité précoce. En outre, les résultats obtenus avec la combinaison de l’ATRA et de l’ATO chez les adultes et les cas rapportés dans la littérature pédiatriques ont conduit à mettre en place cette étude européenne.
Le but de cette étude est de démontrer une efficacité et une innocuité équivalentes de ce traitement sans chimiothérapie par rapport aux protocoles standards combinant ATRA et chimiothérapie. L’essai sera ouvert à tous les patients ayant reçu un diagnostic de leucémie aiguë promyélocytaire et âgés de moins de 18 ans. Il s’agira d’une étude internationale, comprenant les groupes pédiatriques européens les plus importants, parmi lesquels la France. La durée du recrutement de l’étude sera de 36 mois avec un suivi minimum par patient de 2 ans.
Suivi du projet :
- Démarrage en Septembre 2020
- 01/08/2022, 19 patients à risque standard et 12 patients à haut-risque avaient été inclus en Italie (14) et en France (5).
Résumé du projet
- Promoteur : CHU Bordeaux
- Investigateur principal : Dr Stéphane Ducassou
- Durée du programme : Septembre 2020 – Septembre 2024
- Nombre de patients : 35 patients dans 27 centres de la SFCE
- Pays concernés : Partie française d’un essai coordonné par l’Associazione Italiana di Ematologia ed Oncologia Pediatrica (A.I.E.O.P)
- Financement Imagine for Margo : 109 500 €.
Cet essai a été co-financé par le Rallye du Cœur de Paris 2020 et a été sélectionné dans le cadre de l’Appel à projets Fight Kids Cancer en 2020.
