BT4ChildLC est un programme de recherche visant à identifier des biomarqueurs prédictifs et de nouvelles thérapies pour lutter plus efficacement contre les cancers du foie de l’enfant et de l’adolescent.
A propos du Cancer du foie de l’enfant
Chez l’enfant, les tumeurs malignes prenant naissance dans le foie sont rares, soit 1% des cancers pédiatriques. Dans 90% des cas, ce sont soit des hépatoblastomes (CHB, 2/3) soit des hépatocarcinomes (CHC, 1/3). Ce cancer est suspecté chez l’enfant si on observe une augmentation du volume de l’abdomen et des douleurs ou des troubles digestifs. Le diagnostic est confirmé par des examens radiologiques (échographie, scanner ou IRM) et le traitement est essentiellement de la chirurgie associée à une chimiothérapie, avant et après l’opération.
Le pronostic des hépatoblastomes est meilleur que celui des hépatocarcinomes, et il est donc important de mieux connaître ces pathologies rares afin de pouvoir mieux les guérir. En effet, plus de 40 % des patients développent des effets tardifs graves du traitement tels que la surdité, l’insuffisance cardiaque et des tumeurs secondaires.
À l’inverse, la majorité des patients atteints de CHC (généralement résistants à la chimiothérapie) ont une survie médiocre à moins que la tumeur ne soit complètement enlevée, ce qui est le cas pour moins de 20 % des cas.
Globalement, environ un enfant sur cinq atteint de tumeurs hépatiques présente une forme agressive et ne survit pas à la maladie parce que le cancer ne répond pas aux traitements actuels ou rechute. Bien que les caractéristiques cliniques conférant un bon et un mauvais risque soient connues, aucun facteur biologique n’est utilisé dans la gestion de ces patients pour décider de l’intensité du traitement qu’ils reçoivent.
La principale raison qui empêche l’amélioration du traitement du cancer du foie pédiatrique est le manque d’études biologiques et pathologiques robustes utilisant un grand nombre d’échantillons biologiques diagnostiques de ces patients.
A propos de BT4ChildLC
En raison de la faible incidence du cancer du foie chez l’enfant, les progrès dans son traitement nécessitent des efforts de collaboration internationale. Un exemple clair de succès est PHITT (Paediatric Hepatic International Tumour Trial), la plus grande étude clinique menée chez les enfants dans le monde entier, lancée en 2017 en Europe. Grâce à PHITT, les chercheurs collectent systématiquement, pour la première fois en Europe, des échantillons diagnostiques de tissus tumoraux et de sang provenant d’un grand nombre de patients atteints de cancers hépatiques diagnostiqués dans plus de 150 hôpitaux de 12 pays (en décembre 2021, des échantillons ont été collectés auprès de plus de 200 patients). En parallèle, des études biologiques et pathologiques ambitieuses ont été développées en conjonction avec l’essai PHITT grâce aux fonds obtenus de la Commission européenne (projet H2020 ChiLTERN, 2016-2021). Ce projet vise à identifier de nouveaux marqueurs de mauvaise réponse aux traitements et de nouvelles thérapies pour ces patients.
Ainsi, le projet actuel exploite la plus grande collection européenne d’échantillons de patients pédiatriques atteints de cancer du foie inscrits au premier essai clinique international PHITT.
Ce projet aura pour objectif de :
- définir des facteurs biologiques (nouveau système de stratification) pouvant aider les cliniciens à offrir le traitement le plus approprié à chaque patient et, par conséquent, à réduire les effets secondaires nocifs et à augmenter leurs chances de survie
- d’améliorer la compréhension de la biologie des tumeurs hautement agressives et d’identifier des cibles clés pour de nouvelles thérapies en utilisant des études moléculaires avancées et des outils d’apprentissage automatique
- d’identifier de nouveaux médicaments pour les tumeurs agressives en traitant des modèles innovants dérivés de patients atteints de cancer du foie pédiatrique que nous avons déjà établis.
Avancement du projet :
Le projet a bien démarré et les analyses de biomarqueurs ont été faites sur près de 100 enfants. Les analyses génétiques et transcriptomiques sont en cours.
Résumé du projet BT4ChildLC
- Investigateurs coordinateurs : Pr. Armengol Carolina
- Durée du programme : janvier 2023-janvier 2025
- Pays concernés : Espagne, Italie, UK, Allemagne Hollande
- Financement Fight Kids Cancer : 500 000 €
