L’union fait la force ! Aujourd’hui, il est temps de trouver un nouveau modèle de financement de l’innovation thérapeutique pour les enfants et adolescents atteints de cancer. Dans une tribune parue dans Le Quotidien du Médecin et Economie Matin, notre Présidente, Patricia Blanc, plaide en faveur d’une grande action collective, d’une association entre solidarité et innovation pour aller encore plus loin.
L’union, le meilleur rempart contre les cancers de l’enfant
Chaque année, 2500 enfants sont diagnostiqués d’un cancer en France. Au-delà de la douleur et après le choc de l’annonce, les familles et leur enfant se lancent dans ce que l’on pourrait appeler le combat d’une vie. Il est crucial que cette bataille ne soit pas perdue d’avance, surtout pour les 500 enfants dont les seuls espoirs reposent sur les avancées de la recherche. C’est pourquoi nous appelons à une action collective, à l’union de la solidarité et de l’innovation pour contrecarrer les pronostics. Aujourd’hui, l’union de toutes les forces constitue le meilleur rempart contre les cancers pédiatriques, impliquant les industriels, les pouvoirs publics, les centres de recherche d’excellence, les associations, et bien sûr, le grand public. Ensemble, abolissons les barrières inutiles dans le développement des médicaments et formons un front uni contre la maladie.
10 années de victoires qui doivent servir d’exemples
Les dix dernières années de recherche et de progrès ont démontré que l’espoir est bien présent, et même, grandissant. Grâce à la mobilisation des associations, à leurs actions et à la générosité de leurs donateurs, des ressources accrues ont été allouées à la recherche. En une décennie, le séquençage des facteurs moléculaires liés aux cancers pédiatriques à haut risque et en rechute a pu être généralisé. Cette avancée a affiné notre compréhension des tumeurs infantiles, franchissant ainsi une étape cruciale vers une médecine de précision ciblant spécifiquement les faiblesses des tumeurs. Cependant, 70% des cibles thérapeutiques révélées par ces études génétiques demeurent sans traitement efficace pour les neutraliser, perdant ainsi une véritable chance de guérir les cancers pédiatriques les plus graves. Notre priorité doit donc être de répondre à ce besoin urgent, d’autant plus que les premiers résultats de la médecine de précision suscitent des forts espoirs. Des recherches récentes ont montré l’efficacité remarquable du larotrectinib, un médicament sous forme de sirop, ciblant une anomalie génétique fréquemment présente dans le fibrosarcome infantile et qui attaque les cellules tumorales avec une efficacité inédite.
De plus, le déploiement de cette médecine de précision répondrait à un autre besoin : 2/3 des enfants traités souffrent d’importants effets secondaires et de séquelles. Il est de notre devoir de faire en sorte que le cancer soit également un lointain souvenir pour les enfants guéris, afin qu’ils puissent grandir sans les douleurs, troubles cognitifs, émotionnels, problèmes cardiaques ou surdité provoqués par les traitements. Nous sommes convaincus que le déploiement de la médecine moléculaire de précision et d’autres thérapies innovantes permettra aux enfants de souffrir moins de ces séquelles.
Notre force réside dans l’union
Les enjeux sont clairs. Nous devons continuer à innover, progresser et financer les programmes de recherche les plus prometteurs, mais nous devons le faire ensemble. La capacité des médecins et des chercheurs à fédérer les compétences et les expertises est également cruciale, comme en témoigne le projet SACHA. Cette étude rassemble un grand nombre de pédiatres oncologues en France et à l’international, ainsi que des autorités comme l’ANSM ou la HAS, et des entreprises pharmaceutiques. Elle vise à regrouper les données de patients ayant reçu des médicaments innovants et expérimentaux, prescrits en dehors d’un essai clinique ou d’une autorisation de mise sur le marché. Contrairement à d’autres pathologies, les données de toxicité et d’efficacité de ces médicaments, généralement prescrits à titre compassionnel, n’étaient ni collectées ni analysées. Grâce à la participation de plus de 650 enfants et de leurs familles, cette initiative permet dorénavant de formuler plusieurs recommandations thérapeutiques pour tous les pédiatres oncologues et de sécuriser l’accès à ces traitements.
Cette vision collective de la recherche en oncologie pédiatrique, encouragée par les associations et désirée par les familles, est décisive dans cette course contre la montre où chaque seconde compte. Il est de notre devoir d’amplifier les synergies sur le socle solide et solidaire que nous avons réussi à bâtir. Membres de la grande communauté de la recherche, institutions publiques, entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques, associations et société civile, rassemblons-nous, brisons les barrières et travaillons ensemble pour répondre aux besoins des enfants.
Répondons collectivement au manque de traitements efficaces pour les cancers de l’enfant
Il est temps de faire du cancer une réelle priorité de santé également pour les enfants. Au cours des 15 dernières années, seulement 16 médicaments anti-cancéreux ont été autorisés en Europe pour les enfants contre plus de 150 pour les adultes. C’est nettement insuffisant, d’autant plus que la plupart de ces molécules sont prescrites pour des cancers aux pronostics favorables. Un effort substantiel est donc nécessaire pour répondre à ce besoin de thérapies ciblées, mis en lumière par chaque analyse génétique des tumeurs de chaque patient.
Nous sommes conscients que les perspectives de gains économiques sont limitées pour nombre d’entreprises pharmaceutiques, que les études cliniques menant à la validation de nouvelles thérapies sont longues et coûteuses, et que les réglementations ne sont pas suffisamment adaptées aux besoins des professionnels en matière de partage de données et de financement de l’innovation, malgré un contexte scientifique et technologique favorable.
Nous proposons donc de renforcer la proximité entre les acteurs pour favoriser les échanges et la collaboration, accélérer les processus de découverte et de développement de nouvelles thérapies. Nous appelons à la mise en place d’actions mutualisées et encourageons la libre circulation des idées, des connaissances, des compétences et des ressources. Établissons ensemble une feuille de route permettant un développement efficace de nouveaux médicaments, insufflons les changements réglementaires nécessaires au partage des données et à l’incitation à la création de nouvelles entreprises dédiées, implémentons de nouveaux modes de financement de l’innovation et tirons profit de tout ce que la recherche produit pour le bien commun.
Faisons de la recherche en oncologie pédiatrique un exemple d’action collective en santé, pour que demain soit un monde avec des enfants sans cancer.
Patricia Blanc
Présidente Fondatrice d’Imagine for Margo – Children without Cancer
