Quatre enfants « longs survivants » (plus de six ans après leur diagnostic), une cartographie biologique inédite de la maladie, de nouveaux essais déjà lancés : l’essai BIOMEDE, soutenu par Imagine for Margo à hauteur de 2,5 millions d’euros depuis 2014, marque un tournant historique dans la lutte contre les cancers pédiatriques les plus redoutés.
L’association Imagine for Margo – Children without Cancer salue la publication, ce 24 avril 2026 dans la revue Nature Medicine, des résultats de l’essai clinique BIOMEDE, promu et coordonné par Gustave Roussy. Ce travail collectif, mené par les équipes du Dr Jacques Grill et de la Pr Marie-Anne Debily, constitue à ce jour la plus vaste étude internationale jamais réalisée sur le gliome infiltrant du tronc cérébral (GITC), une tumeur cérébrale pédiatrique au pronostic longtemps considéré comme désespéré.
Pour Imagine for Margo, partenaire historique du programme et co-auteur de cet article, cette publication est bien davantage qu’une étape scientifique : c’est l’aboutissement de plus de dix années d’engagement sans relâche portées par une communauté de donateurs, d’entreprises mécènes, de coureurs, de bénévoles et de familles qui ont refusé de baisser les bras face à une maladie longtemps déclarée incurable.
| 2,5 M€
Affectés par Imagine for Margo depuis 2014 |
Le plus grand essai clinique international dans le Gliome Infiltrant du Tronc Cérébral | 16 pays
Engagés dans le programme international |
Une mobilisation associative importante pour une révolution scientifique
Il y a dix ans, le gliome infiltrant du tronc cérébral était synonyme d’impasse thérapeutique : aucun traitement curatif, aucun essai clinique d’ampleur, aucun espoir tangible pour les familles. La survie médiane n’excédait pas un an et n’avait pas évolué depuis cinquante ans.
Dès 2014, Imagine for Margo a fait le choix d’investir massivement dans BIOMEDE. L’association a financé la structuration de l’étude, la formation des neurochirurgiens à la biopsie du tronc cérébral — geste de très haute précision rendu possible par les progrès de l’imagerie — et le séquençage génomique des tumeurs. Sans ce soutien, la médecine de précision pédiatrique appliquée au GITC n’aurait pas pu voir le jour à cette échelle.
Au total, Imagine for Margo a mobilisé 2,5 millions d’euros pour BIOMEDE, dont 890 214 € en 2025 pour accompagner l’expansion du programme : envoi et analyse centralisée des échantillons biologiques, plateforme sécurisée de partage de données entre les centres participants, acheminement des traitements innovants vers les seize pays engagés.
Quatre enfants « longs survivants » six ans après le diagnostic : une première historique
Les résultats publiés dans Nature Medicine documentent pour la première fois quatre cas de patients dits « longs survivants », diagnostiqués il y a plus de six ans et toujours en vie. Dans une maladie où la survie médiane se compte en mois, ces enfants ne constituent pas de simples exceptions : ils offrent aux chercheurs un angle d’observation inédit sur les leviers biologiques permettant à l’organisme de contenir durablement la tumeur.
L’étude approfondie de leurs tumeurs et d’une douzaine d’autres cas ayant franchi le cap des deux ans met en évidence un environnement immunitaire tumoral atypique, signe d’une réactivité locale des défenses plus marquée. Elle établit par ailleurs le poids décisif de la mutation du gène TP53, de mauvais pronostic, désormais intégrée comme marqueur clé pour stratifier les patients dans les essais à venir. Sur le plan thérapeutique, l’évérolimus s’impose comme le nouveau standard de référence, grâce à un profil de tolérance nettement supérieur aux autres traitements évalués.
Un engagement qui ne s’arrête pas : BIOMEDE 2.0, BIOMEDE IA et ELICIT
Forte de ces résultats, l’association poursuit son soutien aux prochaines étapes du programme afin de pouvoir guérir un jour les enfants qui n’ont pas encore de solution thérapeutique. BIOMEDE 2.0, unique étude internationale conçue pour comparer les traitements contre les tumeurs malignes du tronc cérébral et de la ligne médiane, recrute aujourd’hui 368 patients dans dix pays européens afin d’évaluer l’évérolimus face à l’ONC201 (dordaviprone), première molécule d’une nouvelle classe d’anticancéreux. En parallèle, BIOMEDE IA mobilise l’intelligence artificielle pour tirer parti du corpus de données biologiques le plus vaste jamais rassemblé pour cette pathologie.
Imagine for Margo accompagne également l’ouverture d’une nouvelle voie thérapeutique : l’immunothérapie. C’est l’ambition de l’essai ELICIT, financé en 2025 dans le cadre de Fight Kids Cancer, qui explorera l’apport des cellules CAR-T en association avec les traitements validés par BIOMEDE. Son ouverture est prévue pour 2027.
ENFANTS SANS CANCER 2026 : COURIR POUR FINANCER LA RECHERCHE
Une part significative du soutien apporté à BIOMEDE provient des courses Enfants sans Cancer, organisées par Imagine for Margo.
Chaque dossard, chaque kilomètre parcouru, chaque don associé contribue directement à financer la recherche pédiatrique.
Deux rendez-vous majeurs sont déjà fixés en 2026 :
- Mardi 2 juin 2026 — Enfants sans Cancer City, Paris La Défense
- Dimanche 27 septembre 2026 — Enfants sans Cancer, Domaine national de Saint-Cloud et édition connectée partout en France et à l’international
CONTACTS PRESSE
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