Une avancée historique dans la lutte contre le cancer
Des scientifiques viennent de franchir une étape décisive : pour la première fois, des cellules immunitaires anticancer ont été produites directement dans le corps d’un patient, sans extraction ni manipulation préalable en laboratoire. Cette prouesse, relayée notamment par Doctissimo, concerne ce qu’on appelle les cellules CAR-T in vivo — une nouvelle génération de l’immunothérapie qui pourrait transformer en profondeur la prise en charge de nombreux cancers, dont les cancers pédiatriques.
Qu’est-ce que la thérapie par cellules CAR-T ?
Depuis 2018, la thérapie CAR-T est approuvée en Europe pour traiter certains cancers du sang chez l’enfant et le jeune adulte, notamment la leucémie aiguë lymphoblastique et certains lymphomes. Son principe : prélever les lymphocytes T du patient (des globules blancs clés du système immunitaire), les modifier génétiquement en laboratoire pour leur apprendre à reconnaître et détruire les cellules cancéreuses, puis les réinjecter au patient. Ce traitement a déjà permis des rémissions là où les chimiothérapies avaient échoué.
Mais ce processus présente des limites importantes :
- Une fabrication longue (4 à 6 semaines) pendant laquelle l’enfant malade peut se détériorer
- Un coût très élevé, souvent de l’ordre du million d’euros
- Une logistique complexe, avec envoi dans des laboratoires spécialisés en Europe
- Une accessibilité limitée pour de nombreuses familles dans le monde
La révolution des CAR-T in vivo : le corps comme laboratoire
La nouvelle approche présentée dans cette recherche contourne toutes ces contraintes. Au lieu de prélever et modifier les cellules à l’extérieur du corps, des chercheurs ont mis au point des systèmes de délivrance ciblés — notamment des nanoparticules lipidiques (similaires à celles utilisées dans les vaccins ARN contre la Covid-19) ou des vecteurs viraux — capables d’introduire les instructions génétiques directement dans les lymphocytes T à l’intérieur de l’organisme.
Concrètement, une simple injection suffit pour reprogrammer les cellules immunitaires du patient, qui deviennent alors capables d’identifier et d’attaquer les cellules tumorales. Selon des études publiées notamment dans les revues Nature et Science en 2025, cette approche a déjà montré une preuve de concept chez des modèles animaux et dans de premiers essais cliniques de phase 1.
Pourquoi c’est particulièrement important pour les cancers pédiatriques ?
Les enfants atteints de cancer font face à des défis spécifiques : leur organisme en pleine croissance réagit différemment aux traitements, les délais peuvent être critiques, et les familles sont soumises à des épreuves psychologiques et logistiques immenses. Toute avancée permettant de raccourcir les délais de traitement, de réduire les coûts et d’élargir l’accès à des thérapies innovantes représente un espoir concret pour des milliers d’enfants et de parents.
Les CAR-T in vivo pourraient, à terme, transformer une thérapie actuellement réservée à quelques centres hospitaliers en un traitement beaucoup plus largement accessible.
Où en est la recherche ?
Des premiers essais cliniques sur l’humain sont en cours. La société Kelonia Therapeutics a notamment présenté fin 2025, lors du congrès de l’American Society of Hematology, des données encourageantes sur des patients traités avec une thérapie CAR-T in vivo contre le myélome. En France, le consortium UNITC, auquel participe l’Institut Carnot OPALE — spécialisé en cancers pédiatriques — travaille activement à structurer un écosystème de recherche national sur ces thérapies.
La route vers une application clinique large est encore longue, mais les fondations scientifiques sont désormais solides.
Quelles sont les avancées pour les cancers pédiatriques ?
Les thérapies cellulaires (CAR-T) sont en plein essor en oncologie, avec des résultats parfois spectaculaires, y compris pour des cancers très avancés. Pourtant, les enfants y ont encore peu accès. En 2024, 1 369 patients adultes ont bénéficié de ces traitements en France, contre seulement 25 enfants (source : PMSI SCO).
Pour faire de ces thérapies une réalité en oncologie pédiatrique, Imagine for Margo a financé 7 programmes majeurs visant à les optimiser, notamment pour les tumeurs cérébrales de l’enfant.
Parmi eux, figurent 2 essais cliniques d’envergure utilisant des cellules CAR-T pour soigner les neuroblastomes et leucémies en rechute.
Chez Imagine for Margo, notre mission est de financer la recherche et les innovations dans les cancers pédiatriques pour guérir plus et mieux. Notre rôle est d’informer les familles et le grand public des avancées les plus prometteuses et de les soutenir. Chaque découverte comme celle-ci est un pas de plus vers un monde avec des enfants sans cancer.
📖 Source de l’actualité : Doctissimo