En amont de la Journée Internationale contre le cancer des enfants (15 février 2023), se tenait la 10e édition du colloque FAST, « l’heure des choix », organisée par l’association Imagine for Margo en présence du Ministre de la Santé et de la Prévention François Braun. Pendant une journée placée sous le thème de l’innovation et de la collaboration, politiques, scientifiques, économistes, experts médicaux, familles de patients, ont échangé afin d’accélérer le combat contre le cancer des enfants.
La 10e édition du colloque FAST a été ouverte par le Ministre de la Santé et de la Prévention, François Braun. Pendant son intervention, le Ministre a mis en avant l’importance qu’il accordait au combat contre le cancer des enfants : « Transformer la prise en charge des cancers de l’enfant demande des ruptures dans les années à venir. C’est ce choix que nous faisons au ministère de la Santé et de la Prévention. Le choix de miser sur l’investissement dans la recherche et l’innovation dans une dynamique coordonnée et résolument européenne pour inventer dès aujourd’hui les solutions qui permettront demain de vivre dans un monde avec des enfants sans cancer. »
Pour cette édition spéciale, l’association Imagine for Margo qui mobilise et sensibilise l’ensemble des français au combat contre le cancer des enfants a tenu, dans un premier temps, à revenir sur le chemin qui a été parcouru afin d’abattre ce fléau qui touche, encore chaque année, 2.500 enfants et adolescents en France. Comme l’a rappellé Patricia Blanc, Présidente fondatrice d’Imagine for Margo, lors du colloque : « Si le chemin reste encore long, aujourd’hui, nous avons bien avancé. Il y a 10 ans, lorsque nous avons perdu notre fille d’un cancer, nous n’avions aucune solution. Dans le contexte actuel d’innovation et de traitements personnalisés, l’espoir est là. Pour le concrétiser, il faut maintenant faire des choix pour changer d’échelle et mettre en place un nouvel écosystème permettant d’aller vers un monde avec des enfants sans cancer. »
En effet, ainsi que l’a rappelé le Pr Gilles Vassal, Gustave Roussy, président du réseau européen ITCC, et membre du Comité d’Orientation Stratégique d’Imagine for Margo, fort des récentes avancées scientifiques, notamment dans le domaine de l’immunothérapie, des thérapies ciblées, de la chirurgie de précision, de nouvelles solutions sont à notre disposition afin d’envisager des traitements moins agressifs : « En 10 ans, le développement des médicaments pour les enfants et adolescents qui sont en échec thérapeutique a profondément changé. Des programmes majeurs ont été développés pour guérir plus et mieux les cancers pédiatriques, et ce, grâce à un travail collectif. Nous devons continuer de tous nous mobiliser pour accélérer la recherche. »
En parallèle, la coopération entre les différents acteurs européens, scientifiques, institutionnels et associatifs, a permis de changer la donne et de mettre l’innovation au service des enfants. Le Pr Agnès Buzyn, conseiller maître en service extraordinaire à la Cour des Comptes et membre du Comité d’Orientation Stratégique d’Imagine for Margo, insiste : « pour les cancers des enfants, le transfert d’une recherche de médicaments innovants à l’accès en routine aux traitements actifs nécessite désormais une stratégie impliquant associations, chercheurs, régulateurs, industriels et une volonté politique. »
Une approche en trois temps pour des enfants sans cancer
La 10e édition du colloque FAST 2023 a défini une approche en trois temps s’appuyant ainsi sur la charte d’engagement « Briser le mur de l’impasse thérapeutique » signée en 2022 par les acteurs clés de la santé.
Partir des besoins…
3 besoins majeurs ont été rappelés par les intervenants de la matinée :
- Développer la recherche afin de mieux comprendre les causes des cancers pédiatriques
- Agréger les données au niveau européen et/ou international pour créer des cohortes significatives
- Développer des traitements plus efficaces et moins invasifs permettant aux enfants et aux adolescents de guérir plus et de diminuer les effets secondaires liés à ces derniers.
Ainsi que le rappelle le Dr Pablo Berlanga (Gustave Roussy), grâce à la médecine génomique, les choix de recherche doivent correspondre véritablement au particularisme des cancers de l’enfant et ne soient pas seulement en fonction des développements réalisés chez l’adulte.
…pour définir les bonnes solutions…
Ainsi que l’ont rappelé les Professeurs André Baruchel (Hôpital Robert Debré, Paris), Véronique Minard (Gustave Roussy) et Sabine Sarnacki (Hôpital Necker, Paris), les progrès réalisés dans les domaines de l’immunothérapie, de la médecine de précision et de la chirurgie sont porteurs d’espoirs. L’essor de l’immunothérapie ouvre en effet à la perspective de taux de guérisons élevés, sur la durée, dans les leucémies et les lymphomes mais aussi dans certaines tumeurs solides. Grâce au séquençage moléculaire, on peut désormais identifier des cibles tumorales qui, une fois atteintes, donnent de très bons résultats sur la survie des enfants, à l’instar, par exemple de certaines thérapies ciblées (ex : NTRK inhibiteurs…). Néanmoins il reste encore beaucoup à faire pour donner accès à de nouvelles voies thérapeutiques dans de nombreux cancers de l’enfant, en particulier dans les situations de rechutes. C’est un des objectifs qui fit consensus entre la Haute Autorité de Santé, l’Agence de l’Innovation en Santé, les start-ups, les biotechs et les parlementaires. L’objectif : simplifier et rendre attractif l’accès aux médicaments chez les enfants atteints de cancer.
De plus, sur la partie législative, il est essentiel de travailler sur les notions de « bénéfice / risque » du médicament, afin de faciliter l’accès à l’innovation. Pour Patrick Errard, Vice-Président de la Commission Innovation du Medef et membre du Comité d’orientation stratégique d’Imagine for Margo, « Par une approche de mutualisation du risque, il nous faut réinventer le modèle collaboratif entre la recherche publique et les industriels, et accélérer, dès les phases 2, le développement des molécules en oncopédiatrie. La réforme de l’autorisation d’accès précoce aux médicaments a ouvert la voie vers le pari positif ». Il est aussi primordial de poursuivre les efforts quant au raccourcissement des délais d’autorisations nécessaires à la mise sur le marché des médicaments. Même si, comme le rappelle Dominique Le Guludec, présidente de la Haute Autorité de Santé « Depuis 3 ans, nous avons considérablement travaillé à réduire les délais d’accès aux médicaments. De nouvelles règles sont en train d’être établies pour répondre aux innovations et besoins des patients afin de faciliter cela ».
… et trouver les financements
Le développement des médicaments doit être à la fois moins couteux et plus rapide. Pierre Demolis, Président du Groupe de travail oncologie de l’EMA explique notamment que le système actuel de compétitivité entre les industriels pour déposer leur plan d’action pour le développement d’un médicament est aujourd’hui obsolète et qu’il faut maintenant passer à un système qui récompense la collaboration pour de meilleurs résultats.
En effet, les maladies rares, n’ont pas toujours un modèle économique attractif. La dernière table ronde a mis en évidence l’impérieuse nécessité à changer d’échelle : nous devons construire un nouvel écosystème collaboratif, permettant l’innovation thérapeutique, en s’appuyant sur la RSE des entreprises, les sociétés à impact, les start-up, les biotechs, les financeurs privés ou publics (BPI) ainsi que l’Agence de l’Innovation en Santé dans le cadre du plan France 2030.
Cette construction en trois temps sera déclinée et mise en application par le Comité d’Orientation Stratégique d’Imagine for Margo en lien avec les signataires de la charte « Briser le mur de l’impasse thérapeutique » et tous les autres acteurs qui voudront se joindre à cette nouvelle dynamique qui a eu pour point de départ la 10e édition du colloque FAST.
Revivez le colloque FAST 2023 en visionnant le replay :
Et découvrez les images de cette édition exceptionnelle ici.
Merci au Ministre de la Santé et de la Prévention, François Braun, pour son soutien, à Thierry Guerrier pour l’animation, aux intervenants, Pr Gilles Vassal, Gustave Roussy, président du réseau européen ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer), membre du Comité d’Orientation Stratégique d’Imagine for Margo, Pr André Baruchel, chef du service immuno-hématologie pédiatrie, Robert Debré, Pr Véronique Minard, responsable du programme Immunothérapie au sein du Département de Cancérologie de l’Enfant et de l’Adolescent de Gustave Roussy, Dr Pablo Berlanga, oncologue pédiatre, Gustave Roussy, Dr Gudrun Schleiermacher, oncologue pédiatre, Institut Curie, Pr Sabine Sarnacki, cheffe de service chirurgie pédiatrique, Hôpital Necker, Pr Jean-Yves Blay, président d’UNICANCER, directeur général du Centre Léon Bérard, Agnès Buzyn, conseiller maitre en service extraordinaire à la Cour des Comptes, membre du Comité d’Orientation Stratégique d’Imagine for Margo, Dominique Le Guludec, Présidente de la Haute Autorité de Santé, Pierre Demolis, président du groupe de travail oncologie de l’EMA, Catherine Deroche, sénatrice de Maine-et-Loire, présidente de la commission des affaires sociales, Patrick Errard, vice-président de la Commission Innovation du MEDEF, membre du Comité d’Orientation Stratégique d’Imagine for Margo, Delphine Heenen, présidente fondatrice, fondation Kick Cancer, Belgique, Anne Goeres, directrice générale, fondation Kriibskrank Kanner, Luxembourg, Christine Chomienne, vice-Présidente du Cancer Mission Board, Natalie Hoog-Labouret, Responsable pédiatrie, INCa, Eric Baseilhac, directeur des affaires économiques et internationales du LEEM, Lise Alter, directrice générale de l’Agence de l’Innovation en Santé, Nathalie Gimenes, présidente de Be-CONCERNED, Julie Rachline, fondatrice et CEO LallianSe, Michel Lauzzana, député du Lot-et-Garonne, membre de la commission des finances et du Groupe d’études cancer, pour la qualité des échanges tout au long de cette journée, et merci aux équipes de la maison Châteauform’ George V pour l’accueil.