Les cancers pédiatriques sont à la fois des maladies rares et un enjeu majeur de santé publique car il s’agit de la première cause de décès par maladie entre 1 an et 18 ans dans les pays industrialisés, et parce qu’un nombre croissant d’adultes vivent avec les conséquences de la maladie ou des traitements reçus parfois très jeunes (toxicités d’organe telles que des complications cardiovasculaires, cancers secondaires, stérilité/ hypofertilité, par exemple). En dehors des essais dits de désescalade (ayant pour but de diminuer les effets iatrogènes à efficacité constante), le développement de nouveaux médicaments constitue une piste de recherche essentielle pour améliorer la santé des patients, encore nombreux, qui restent démunis de traitement efficace connu ou des patients atteints de maladie de bon pronostic qui, avec les traitements actuels, sont à risque de souffrir ultérieurement de séquelles impactant leur qualité ou leur espérance de vie.

Dans un contexte qui doit être favorable à la recherche de nouveaux médicaments et, tenant compte de l’incertitude du bénéfice d’un nouveau traitement, des garde-fous éthiques doivent s’imposer.

 

Article paru dans La Revue du Praticien en janvier 2016 – Vol.65. Co-auteurs : Jean-Claude DUPONT, Patricia BLANC, François DOZ.

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