CIBLER LES PROTÉINES POUR BLOQUER LE DÉVELOPPEMENT DES TUMEURS ET LEUCÉMIES DES ENFANTS EN RECHUTE
Cet essai a été co-financé par la course Enfants sans Cancer 2016.
A Phase II study evaluating the activity of Pegylated recombinant human Arginase (BCT-100) in Relapsed/refractory Cancers of childhood.
A propos des leucémies
La leucémie chez l’enfant est similaire à celle chez les adultes, mais elle peut, toutefois, présenter certaines particularités. La leucémie aigüe est un type de cancer qui se caractérise par la dissémination de cellules cancéreuses provenant des cellules souches de la moelle osseuse. Elles se multiplient de façon anarchique, envahissent la moelle osseuse et passent dans la circulation sanguine et peuvent ainsi envahir tout le corps. Cette prolifération nuit à la production de toutes les cellules du sang (globules blancs et rouges, plaquettes). Cette maladie est, en 2023, le cancer le plus fréquent chez les enfants avec environ 30 % des cas de cancer pédiatrique.
Les deux principaux types chez l’enfant sont la leucémie lymphoblastique aiguë (80% des cas) et la leucémie myéloïde aiguë. Les causes exactes de la leucémie chez l’enfant ne sont pas toujours clairement définies, mais on pense qu’elles peuvent être liées à des facteurs génétiques, environnementaux ou à une combinaison de certains événements qui se produisent au niveau des cellules souches de la moelle osseuse.
En savoir plus sur les leucémies : lien
A propos du projet PARC
PARC est un essai de phase II qui porte sur les leucémies et d’autres tumeurs solides des enfants en rechute. Il s’agit de tester l’efficacité d’un nouveau traitement pour bloquer la croissance des tumeurs et leucémies en ciblant les protéines. Le BCT-100 est une arginase qui métabolise un acide aminé, l’arginine, et en prive les cellules malignes. Cet essai permet d’aborder chez l’enfant le champ nouveau et innovant de l’inhibition du métabolisme tumoral.
Les chercheurs ont dans un premier temps évaluer la dose optimale de BCT-100 à utiliser chez les enfants et quelques adultes (49 patients) et évaluer ensuite son efficacité dans les leucémies, neuroblastomes, sarcomes et les gliomes de haut grade (la mesure de l’efficacité est mesurée au bout de 8 semaines de traitement). Dans l’ensemble, ce traitement a été très bien toléré par les patients, cependant aucune efficacité a été détectée pour l’ensemble des patients et leur différent type de cancers.
Ce projet a été financé grâce aux dons récoltés lors de la course Enfants sans Cancer 2016.
Résumé de l’essai
Promoteur : University of Birgmingham
Investigateur principal : Dr Francis Mussai
Durée du programme : 2018 – 2022 (2 ans de recrutement, 2 ans de suivi)
Recrutement phase II (en cours) : 49 patients ont été recrutés
Pays concernés : Royaume-Uni, Australie, Pays-Bas
Financement Imagine for Margo : 130 000€
Le Professeur Gilles Vassal, directeur de la recherche clinique à Gustave Roussy, et le Docteur Gudrun Schleiermacher, pédiatre oncologie à l’Institut Curie, nous parlent du programme PARC (août 2016) :
