ÉVALUATION D’UN NOUVEAU TRAITEMENT POUR LES LEUCÉMIES LYMPHOBLASTIQUES AIGUĒS, CANCER PÉDIATRIQUE LE PLUS FRÉQUENT
Cet essai a été co-financé par la course Enfants sans Cancer City 2018.
A propos des leucémies de l’enfant
La leucémie chez l’enfant est similaire à celle chez les adultes, mais elle peut, toutefois, présenter certaines particularités. La leucémie aigüe est un type de cancer qui se caractérise par la dissémination de cellules cancéreuses provenant des cellules souches de la moelle osseuse. Elles se multiplient de façon anarchique, envahissent la moelle osseuse et passent dans la circulation sanguine et peuvent ainsi envahir tout le corps. Cette prolifération nuit à la production de toutes les cellules du sang (globules blancs et rouges, plaquettes). Cette maladie est, en 2023, le cancer le plus fréquent chez les enfants avec environ 30 % des cas de cancer pédiatrique.
Les deux principaux types chez l’enfant sont la leucémie lymphoblastique aiguë (80% des cas) et la leucémie myéloïde aiguë. Les causes exactes de la leucémie chez l’enfant ne sont pas toujours clairement définies, mais on pense qu’elles peuvent être liées à des facteurs génétiques, environnementaux ou à une combinaison de certains événements qui se produisent au niveau des cellules souches de la moelle osseuse.
En savoir plus sur les leucémies : lien
A propos du projet SELUDEX
SELUDEX est un essai thérapeutique international de phase I/II qui porte sur les leucémies lymphoblastiques aiguës en situation de rechute ou d’échec thérapeutique. C’est le cancer pédiatrique le plus fréquent qui touche plus d’un enfant par jour en France. L’essai propose une combinaison du Selumetinib, un nouvel inhibiteur de MEK (thérapie ciblée) avec la dexamethasone pour le traitement des leucémies présentant une mutation de RAS.
Cet essai a la particularité de regrouper enfants et adultes et a été récemment publié.
Même si cet essai n’a pas réussi à inclure tous les patients, celui-ci a permis d’apporter de premières indications solides sur l’intérêt de cette combinaison thérapeutique. En revanche, au cours de cet essai, la thérapie à cellules T-CAR a été approuvée pour ces formes de leucémies en rechute ou réfractaires. Cependant, la combinaison thérapeutique développée dans cet essai pourrait être une solution intéressante le temps que les patients reçoivent leur cellules T-CAR.
Ce projet a été financé grâce aux dons récoltés lors de la course Enfants sans Cancer 2018.
Résumé de l’essai
Promoteur : University of Birgmingham
Investigateur principal : Dr Tobia Menne
Durée du programme : 2018 – 2022
Recrutement : 12 patients ont été recrutés
Pays concernés : Royaume-Uni, France, Danemark, Irlande, Pays-Bas, Italie
Financement Imagine for Margo : 90 000€
Autre co-financeur : Cancer Research UK
