Le rétinoblastome chez l’enfant
Le rétinoblastome est une tumeur maligne qui se développe dans la rétine, la couche de tissu sensible à la lumière à l’arrière de l’œil. Cette tumeur se forme à partir de cellules immatures de la rétine appelées « cellules rétiniennes en développement ». Le rétinoblastome est un cancer qui touche principalement les enfants en bas âge, généralement avant l’âge de 5 ans (95% des cas). Selon les estimations, environ 50 à 60 nouveaux cas sont recensés chaque année en France (environ 2% des cancers pédiatriques).
Le traitement du rétinoblastome dépend de la taille, de la localisation et de la propagation de la tumeur. Les options de traitement peuvent inclure la chirurgie, la radiothérapie, la chimiothérapie ou une combinaison de ces méthodes. Le pronostic pour les enfants atteints de rétinoblastome dépend également de l’étendue de la maladie et de la rapidité avec laquelle elle est diagnostiquée et traitée.
A propos du projet de recherche
Grâce à la recherche, le pronostic vital du rétinoblastome est désormais excellent dans les pays les plus favorisés (survie de plus de 98%) mais cette maladie peut sévèrement compromettre la vision de l’enfant. Les traitements actuels de rétinoblastome consistent en l’administration de chimiothérapie et la réalisation de traitements ophtalmologiques (laser, cryothérapie, …). Dans certains cas avancés, une chirurgie d’ablation de l’oeil reste cependant nécessaire. L’envahissement par la tumeur du vitré (la partie centrale de l’oeil) reste problématique et nécessite plusieurs injections de chimiothérapie directement dans l’œil (injections intravitréennes).
La molécule la plus utilisée actuellement est le melphalan. Si ce traitement est efficace, il reste néanmoins toxique pour l’oeil et peut sévèrement compromettre la vision de l’enfant après le traitement, voir même la conservation de l’oeil. Des travaux réalisés récemment dans les laboratoires de l’Institut Curie ont démontré que l’injection intravitréenne de carboplatine (une molécule de chimiothérapie déjà utilisée par voie veineuse pour le traitement du rétinoblastome) s’avérait tout aussi efficace que le melphalan et significativement moins toxique.
L’équipe du Dr. Malaise souhaite donc réaliser une étude clinique de phase précoce (phase I) permettant d’évaluer chez l’enfant atteint de rétinoblastome la toxicité et la sécurité d’injections intravitréennes de carboplatine. Les traitements actuels par injection intravitréenne de melphalan peuvent être toxiques sur les structures à l’intérieur de l’oeil. Cette toxicité peut compromettre la vision de l’enfant mais peut également nécessiter un arrêt prématuré des traitements anti-tumoraux et justifier la réalisation d’une chirurgie d’ablation de l’oeil. Le rétinoblastome atteignant les deux yeux dans près de la moitié des cas, limiter la toxicité oculaire des traitements et maintenir la meilleure acuité visuelle possible reste un enjeu primordial chez un enfant de bas âge (développement visuel, scolarité, autonomie, …).
Ce programme de recherche clinique est unique : l’Institut Curie est le seul centre en France autorisé à la prise en charge du rétinoblastome et donc le seul apte à réaliser des études cliniques sur cette maladie. Par ailleurs, il n’existe pas de données fiables concernant l’utilisation d’injections intravitréennes de carboplatine pour cette tumeur.
Dans un premier temps, l’équipe déterminera la dose maximale de carboplatine pouvant être administrée par injection intravitréenne, de façon sécurisée et non toxique, chez des enfants atteints de rétinoblastome. Puis, cette dose sera utilisée ultérieurement dans une étude clinique de phase II afin de valider également l’efficacité du carboplatine par rapport au traitement actuel de référence.
Résumé du projet
- Promoteur : Institut Curie
- Investigateur principal : Dr Denis Malaise
- Durée du programme : Septembre 2022 – Septembre 2025
- Nombre de patients : 22
- Pays concernés : France
- Financement Imagine for Margo : 50 000 €
Cet essai a été co-financé par le Rallye du Cœur de Paris 2022 et a été sélectionné par la SFCE dans le cadre de son appel à projets de 2021.
