Le dernier Paediatric Strategy Forum, organisé par ACCELERATE en collaboration avec l’Agence européenne des médicaments (EMA) et avec la participation de la FDA, a mis en lumière les limites actuelles du développement des inhibiteurs de CDK (cyclin-dependent kinases) en oncologie pédiatrique. Patricia Blanc, fondatrice de l’association Imagine for Margo, a contribué à la publication des conclusions de ce Forum dans un article scientifique de référence paru dans l’European Journal of Cancer.
Des essais cliniques multiples… mais peu de résultats cliniques probants
Le forum a permis de faire un point critique sur les nombreuses études menées ces dernières années avec des inhibiteurs de CDK4/6 (palbociclib, ribociclib, abemaciclib) chez les enfants atteints de cancers tels que le neuroblastome, les gliomes ou les sarcomes. Bien que ces molécules soient largement utilisées chez l’adulte (notamment dans le cancer du sein), les résultats obtenus en pédiatrie restent très modestes, avec des effets principalement cytostatiques (ralentissement de la croissance tumorale) mais très peu de régressions tumorales observées.
La voix forte des patients : « Il est temps de changer de paradigme »
Patricia Blanc et les représentants d’associations de patients ont souligné le manque de coordination entre essais, le risque de redondance des études, et l’insuffisance des résultats obtenus au regard du nombre d’enfants inclus.
« Exposer des enfants à des traitements peu efficaces et répétés sans gain réel de connaissance est une perte de chance », a rappelé Patricia Blanc lors du Forum. « Il faut prioriser, collaborer, et surtout, tirer les bonnes leçons pour ne pas répéter les mêmes erreurs. »
Quelle suite pour les inhibiteurs de CDK en oncologie pédiatrique ?
Les experts appellent désormais à :
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Réévaluer la pertinence des inhibiteurs CDK4/6 en monothérapie ;
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Favoriser les traitements combinés fondés sur des preuves précliniques solides ;
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Prioriser les inhibiteurs transcriptionnels de CDK (notamment CDK9, 12 et 13), plus prometteurs dans certaines tumeurs pédiatriques comme le neuroblastome MYCN-amplifié ou l’ostéosarcome ;
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Améliorer la coordination entre les industriels, les chercheurs et les régulateurs, en développant des stratégies globales plutôt que produit par produit.
Une contribution majeure pour faire bouger les lignes
En s’impliquant activement dans ce forum et dans cette publication, Patricia Blanc poursuit le combat d’Imagine for Margo pour accélérer l’accès à des traitements innovants et pertinents pour les enfants atteints de cancer.
Cette publication représente un appel clair à la rationalisation des essais pédiatriques, à la priorisation fondée sur la science, et à une collaboration accrue entre tous les acteurs du secteur.