Alors que la médecine de précision et l’immunothérapie donnent déjà des premiers résultats très prometteurs dans les cancers des adultes, et que près de 1000 molécules sont en développement par l’industrie pharmaceutique, il est primordial de ne pas oublier les enfants et les adolescents pour lesquels le cancer reste la première cause de décès par maladie. Si le Règlement européen a changé le paysage du développement des médicaments en pédiatrie, il n’a pas encore eu les effets attendus dans les cancers pédiatriques. L’opportunité de pouvoir modifier ce règlement et son implémentation en 2017 mobilise aujourd’hui les différents acteurs (chercheurs et pédiatres, parents, industriels, réglementaires) qui, ensemble, au sein d’une plateforme européenne Accelerate et par une alliance des associations de parents Unite2Cure, ont analysé les obstacles et limites de la réglementation afin d’élaborer et formaliser des propositions de changement : supprimer les exemptions de développement qui sont scientifiquement et médicalement injustifiées ; mettre en place un système de priorisation pour choisir les molécules potentiellement les plus efficaces ; réduire les retards à l’initiation des développements pédiatriques ; casser le dogme de la barrière des 18 ans ; installer un système efficace et adapté de récompenses et de sanctions. Plusieurs actions majeures sont ainsi menées en France et en Europe pour mobiliser les parlementaires et les états-membres afin d’accélérer le développement de traitements plus efficaces et innovants en oncologie hématologie pédiatrique. L’objectif est d’obtenir l’amélioration du règlement pédiatrique et de favoriser l’investissement des industriels dans la recherche et le développement d’innovations thérapeutiques pour les enfants et les adolescents atteints de cancer. Il est important d’agir maintenant pour se donner les moyens de les guérir plus et mieux.

 

parue dans la Revue d’hématologie oncologie pédiatrique – Auteurs : Pr Gilles Vassal et Patricia Blanc

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