Oncologie et maladies rares : accélérer l’accès aux innovations pour les patients
Le décrochage de la France en santé n’est plus une hypothèse, il est déjà à l’œuvre. Alors que les innovations thérapeutiques progressent rapidement à l’échelle mondiale, la France peine à les transformer en bénéfices concrets pour les patients. C’est dans ce contexte qu’est lancée GenR, une coalition sociétale apolitique, réunissant à parfaite parité industriels de la santé et associations de patients et d’aidants avec une ambition claire : remettre la recherche et l’innovation en santé au cœur du débat public et des priorités nationales, à l’horizon de l’élection présidentielle de 2027.
Décalage entre progrès scientifique et accès aux médicaments : un collège de fondateurs inédit interpelle le débat public
La singularité de GenR repose sur son collège de fondateurs, conçu dès l’origine comme une co-initiative à égalité stricte entre acteurs industriels et organisations de patients et d’aidants / Fondation.
Tous partagent une réalité devenue difficilement acceptable : alors même que les innovations thérapeutiques, notamment de rupture en oncologie et dans les maladies rares, se multiplient, elles restent trop souvent inaccessibles aux patients en France. Ce décalage entre progrès scientifique et accès aux médicaments pour les patients n’est plus acceptable.
Les organisations fondatrices – La fondation A.R.C.A.D., l’ARSLA, l’association Laurette Fugain, Biogen, CERHOM, Chiesi, Imagine for Margo, IRIS, Patients en Réseau, Pfizer et Servier – représentent des millions de patients[1][2] et de proches, des communautés de chercheurs et de soignants, ainsi que des entreprises engagées dans l’innovation thérapeutique. Ensemble, elles ont choisi de se rassembler pour porter collectivement un message fort et interpeller le débat public.
Un constat partagé : le décrochage a un coût humain
Les travaux menés par les fondateurs de GenR convergent vers un diagnostic clair : la France perd du terrain en matière de recherche clinique, d’innovation et d’accès aux traitements, avec des conséquences directes pour les patients.
En dix ans, la France est passée du statut de leader européen à la troisième place en recherche clinique. L’effort national de recherche demeure limité à 2,18 % du PIB, loin derrière plusieurs voisins (Commission européenne, 2024) et très en deçà des objectifs européens de 3%. De plus, pour les patients, les délais d’autorisation de mise sur le marché sont très longs : près de 570 jours en moyenne sont nécessaires pour qu’un médicament autorisé au niveau européen accède au marché français, contre 128 jours en Allemagne. Derrière ces délais, ce sont des temps de vie perdus, en particulier pour les patients atteints de cancers et de maladies rares où les innovations sont nombreuses.
Une ambition : faire de la recherche et de l’innovation en santé un enjeu de choix publics
GenR se donne pour objectif de dépasser les silos entre recherche, clinique, industrie, associations et décideurs publics afin de réaliser un état de lieux partagés et de coconstruire des recommandations opérationnelles d’intérêt général.
Les maladies rares et l’oncologie constituent des champs prioritaires de mobilisation, en tant que domaines où les innovations sont nombreuses. GenR pose une question centrale : comment favoriser un accès plus rapide et plus équitable aux innovations, tout en renforçant l’attractivité, la souveraineté sanitaire et la capacité d’innovation de la France et de l’Europe.
Un cap clair : questionner les choix publics à horizon 2027
GenR mènera un programme structuré de consultations d’experts, d’auditions institutionnelles et de travaux collectifs, avec pour objectif la publication d’un rapport public et d’une liste resserrée de recommandations concrètes à destination des décideurs et des candidats à l’élection présidentielle.
La réussite de GenR sera jugée à l’aune de son impact réel sur les décisions publiques et sur l’accès des patients aux innovations.
Une gouvernance garante de l’exigence et de l’indépendance
GenR est présidée par le Pr. Philippe Berta, ancien député, ancien président du groupe d’études « maladies rares » à l’Assemblée nationale et professeur émérite de biologie moléculaire.
La coalition bénéficie du patronage scientifique du Pr. Jules Hoffmann, prix Nobel de physiologie ou médecine, membre de l’Académie française. Elle s’appuie sur un conseil scientifique indépendant de 27 membres, garantissant la rigueur scientifique des travaux et la crédibilité des recommandations.
Le secrétariat général est assuré par DGA Group, cabinet international de conseil en affaires publiques et stratégie, chargé de la structuration et du pilotage opérationnel des travaux.
Le Président de GenR, Philippe Berta déclare : « La question n’est plus de savoir si la France a les compétences scientifiques pour rester dans la course, mais si elle est capable de transformer ses avancées en bénéfices concrets pour les patients. Avec GenR, industriels, patients et chercheurs ont choisi de se rassembler, à égalité, pour remettre la recherche et l’innovation en santé au cœur des choix collectifs. Nous avons, collectivement, une obligation de résultat. »
À propos des organisations fondatrices
A.R.C.A.D : La Fondation A.R.CA.D , reconnue d’utilité publique, soutient la recherche en oncologie digestive et agit pour améliorer les parcours patients, l’information et le dépistage dans les cancers digestifs. Elle est un acteur de référence dans ces cancers qui touchent plus de 100 000 nouveaux patients par an et dont environ 40% en décèdent encore.
ARSLA : Créée en 1985, reconnue d’utilité publique, l’ARSLA est la première association française dédiée à la lutte contre la maladie de Charcot. Elle accompagne plus de 2 000 personnes par an, prête 1 500 aides techniques, et finance chaque année une douzaine de projets de recherche.
Association Laurette Fugain : L’association Laurette Fugain lutte contre les cancers du sang-leucémies depuis 2002. C’est en hommage à Laurette et pour tous ceux qui sont aujourd’hui atteints par cette maladie que Stéphanie Fugain a créé cette association, pour faire prendre conscience à tous, et notamment aux jeunes, que donner son sang, ses plaquettes, son plasma, sa moelle osseuse peut sauver des vies, pour faire de ce geste un acte citoyen et naturel.
Biogen : Biogen est une entreprise de biotechnologie, pionnière dans l’innovation scientifique, qui développe et met à disposition des nouveaux médicaments qui transforment la vie des patients et créent de la valeur pour nos parties prenantes. Nous nous appuyons sur une compréhension approfondie de la biologie humaine et nous mobilisons différentes approches pour développer des traitements là où il n’y a pas de solutions ou des thérapies présentant des bénéfices supérieurs pour les patients. Notre approche consiste à prendre des risques audacieux et mesurés pour garantir un retour sur investissement au service d’une croissance durable.
CERHOM : CERHOM (Fin du canCER et début de l’HOMme) est une association née sous l’impulsion du Professeur FIZAZI Oncologue, chef de service de l’Institut Gustave Roussy de Villejuif. CERHOM est une association de patients engagée dans l’accompagnement, la sensibilisation et la défense de l’accès aux innovations thérapeutiques pour des pathologies rares et complexes.
CHIESI : CHIESI est un groupe familial biopharmaceutique italien proposant des solutions thérapeutiques innovantes aux patients dans ses trois domaines d’expertise : AIR (produits et solutions pour les maladies respiratoires), RARE (traitements pour les maladies rares et ultra-rares), CARE (néonatologie, produits et services en transplantation) et prévention (micronutrition). Regroupant plus de 7.500 collaborateurs dans le monde, CHIESI est présent en France sur l’ensemble de la chaîne de valeur ajoutée – R&D, production, distribution et mise à disposition auprès des professionnels de santé et des patients – avec un chiffre d’affaires atteignant près de 230M€ en 2024. Certifié B-Corp, CHIESI s’engage dans l’amélioration de la qualité de vie des patients, de manière responsable et durable envers la Société et l’environnement. Depuis avril 2021, CHIESI France est le premier laboratoire pharmaceutique Société à Mission.
Imagine for Margo : L’association Imagine for Margo – Children without Cancer a été créée en 2011 par les parents de Margo, décédée d’une tumeur au cerveau à l’âge de 14 ans. Pendant sa maladie, ils ont découvert que la recherche en cancérologie était essentiellement axée sur les cancers des adultes, les cancers pédiatriques étant considérés par les industriels comme des maladies rares. Pendant cette période, Margo avait initié une collecte en ligne pour aider la recherche sur sa maladie. Après son décès, ses parents ont voulu poursuivre son initiative.
Depuis 2011, Imagine for Margo mobilise et collecte des dons afin d’accélérer la recherche contre le cancer des enfants. L’association finance des programmes européens qui permettent de mieux comprendre les cancers pédiatriques et de développer des traitements spécifiques, innovants et plus efficaces pour les enfants atteints de cancer, en partenariat avec les meilleurs centres de recherche en cancérologie en France et en Europe.
Depuis sa création, Imagine for Margo a collecté plus de 28 millions d’euros pour financer 91 programmes de recherche de pointe et 127 traitements innovants, permettant à plus de 9.200 enfants de bénéficier de traitements personnalisés en Europe. En parallèle, l’association mène de nombreuses actions de bien-être au sein des services d’oncologie pédiatrique et soutient plus de 700 familles.
IRIS : L’Association I.R.I.S représente en France les patients atteints de Déficits Immunitaires Primitifs : les D.I.P. Ces différentes pathologies concernent environ 5 000 personnes en France dont près de la moitié est traitée régulièrement à vie, par immunoglobulines (Ig) et pour lesquelles il n’existe pas d’autres produits de substitution. Les médicaments dérivés du sang (MDS), dont font partie les Ig, sont fabriqués à partir du don de sang.
Patients en Réseau : L’association Patients en réseau a pour but de soutenir les patients et les proches à travers Mon Réseau Cancer, en facilitant leur quotidien face à l’épreuve de la maladie. Elle participe à des actions de démocratie en santé, de promotion de la prévention, du dépistage et de la recherche clinique. Elle s’engage pour la défense de l’accès à l’innovation et de la prise en compte de l’expertise patient dans les décisions de santé.
Pfizer : Chez Pfizer, nous nous appuyons sur la science et toutes nos ressources mondiales pour offrir aux patients des thérapies qui prolongent et améliorent considérablement leur vie. Nous recherchons la qualité, la sécurité et l’excellence dans la découverte, le développement et la production de nos médicaments et vaccins. Chaque jour, dans les pays développés comme dans les pays émergents, les collaborateurs de Pfizer sont engagés pour faire progresser le bien-être, la prévention et les traitements contre les maladies les plus graves de notre époque. En tant qu’entreprise biopharmaceutique innovante parmi les leaders mondiaux, nous collaborons avec les professionnels de santé, les gouvernements et les populations locales pour soutenir et élargir l’accès à des solutions de santé fiables et abordables partout dans le monde. Depuis plus de 175 ans, nous nous efforçons de faire la différence pour tous ceux qui comptent sur nous.
Servier : Fondé pour servir la santé, Servier est un groupe pharmaceutique international gouverné par une Fondation, qui aspire à avoir un impact sociétal significatif pour les patients et pour un monde durable. Son modèle unique de gouvernance lui permet de servir pleinement sa vocation avec une vision à long terme : être engagé pour le progrès thérapeutique au bénéfice des patients. Les 21 900 collaborateurs qui composent le Groupe sont engagés autour de cette vocation commune, source d’inspiration au quotidien. Leader mondial en cardiologie, Servier a pour ambition de devenir un acteur focalisé et innovant en oncologie en ciblant des cancers difficiles à traiter. C’est pourquoi le Groupe consacre près de 70 % de son budget de R&D au développement de thérapies ciblées et innovantes en oncologie. Les neurosciences et les maladies immunoinflammatoires constituent un futur relais de croissance. Dans ces domaines, Servier se focalise sur un nombre restreint de pathologies spécifiques dans lesquelles une caractérisation précise des patients permet de proposer une réponse thérapeutique ciblée, grâce à la médecine de précision. Pour favoriser l’accès à des soins de qualité pour tous, et à moindre coût, le Groupe propose également une offre de médicaments génériques couvrant la majorité des pathologies, en s’appuyant sur des marques fortes en France, en Europe de l’Est et au Brésil. Dans tous ces domaines, le Groupe intègre la voix du patient à chaque étape du cycle de vie du médicament. Servier, dont le siège social est basé en France, s’appuie sur une solide implantation géographique avec des médicaments distribués dans près de 140 pays et a réalisé, en 2024, un chiffre d’affaires de 5,9 milliards d’euros.
À propos du secrétariat général
DGA Group : DGA Group est un cabinet de conseil international qui accompagne ses clients dans la protection et le développement de leurs activités, dans un environnement économique, politique et réglementaire de plus en plus complexe.
Fort de l’expertise d’Albright Stonebridge Group, référence en stratégie internationale et en diplomatie commerciale, et s’appuyant sur des équipes expérimentées en affaires publiques, relations institutionnelles et communication stratégique, DGA Group aide les entreprises et organisations à anticiper, comprendre et influencer les enjeux de politiques publiques, de réputation et de performance économique.
[1] 3,8 millions de patients en France avec un diagnostic de cancer – Source Fondation ARC (Mai 2025)
[2] 3 à 4 millions de patients souffrant de maladies rares – Source ministère de la Santé (février 2025)
