Objectif : L’oncologie représente un secteur important dans le domaine du développement de médicaments orphelins en Europe. L’objectif était d’évaluer si les enfants et les adolescents atteints de cancer bénéficiaient du règlement sur les médicaments orphelins.

Méthode : Données sur les désignations de médicaments orphelins (ODD) et les médicaments orphelins enregistrés du 8 Août 2000 au 10 septembre 2016 qui ont été collectés auprès du registre communautaire des médicaments produits à usage humain. Historique de l’évaluation, informations sur le produit et existence des plans d’investigation en pédiatrie ont été cherchés et récupérés auprès de l’Agence européenne de médecine – site Internet.

Résultats : Au cours des 16 dernières années, 272 des 657 ODD en oncologie (41%) concernaient une affection maligne se produisant à la fois chez les adultes et les enfants. Les cinq plus courants étaient la leucémie myéloïde aiguë, gliome de haut grade, leucémie lymphoblastique aiguë, maladie du greffon contre l’hôte et sarcomes des tissus mous. 74% des 31 autorisations de mise sur le marché (AMM) pour une indication chez l’adulte et l’enfant (26 médicaments) ne contenait pas d’information sur l’utilisation pédiatrique dans leur résumé des caractéristiques du produit (SmPC) lors de la première MA. De plus, 68% n’ont toujours pas d’informations pédiatriques dans leur RCP le plus récemment mis à jour, à une médiane de 7 ans après. Seulement 15 ODD (2%) concernaient une malignité survenant spécifiquement chez les enfants et seulement deux médicaments ont reçu un MA : Unituxin pour le neuroblastome à haut risque et Votubia pour l’astrocytome à cellules géantes sous-épendymaire. 

Conclusion : Le règlement sur les médicaments orphelins n’a pas réussi à promouvoir le développement de thérapies pour les tumeurs malignes survenant chez les enfants. Les principaux retards et dérogations sont survenus lors de l’application du Règlement sur les médicaments pédiatriques. L’environnement réglementaire européen doit être amélioré pour accélérer l’innovation pour les enfants et les adolescents atteints de cancer.

Paru dans EJC – août 2017

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