Suite au succès du premier appel à projets Fight Kids Cancer que nous avions lancé début 2020 avec la Fondation belge KickCancer et la Fondation luxembourgeoise Kriibskrank Kanner, en collaboration avec la European Science Foundation, nous avons lancé un 2e appel à projets fin 2020.
Début 2021, 28 projets de chercheurs européens nous ont été soumis et, avec l’aide du Comité Scientifique de Fight Kids Cancer, cinq d’entre eux ont été sélectionnés selon trois critères – impact patients, excellence scientifique et innovation – et bénéficieront de financements d’Imagine for Margo, ainsi que de KickCancer, de Kriibskrank Kanner et de la Fédération italienne FIAGOP.
Ainsi, ce sont plus de 3 Millions d’euros que nos quatre organisations ont collecté pour ces programmes et qui vont permettre d’accélérer la recherche.
100% des fonds collectés à l’occasion de notre course Enfants sans Cancer, du 26 septembre 2021, sont affectés à Fight Kids Cancer, et notamment à ces 5 programmes.
REGO-INTER-EWING
Cet essai clinique précoce de phase 1 a pour objectif d’étudier l’efficacité d’un nouveau médicament – le regorafenib – en combinaison avec la chimiothérapie traditionnelle, pour les enfants atteints d’un sarcome d’Ewing multimétastatique dès le diagnostic, afin d’améliorer leur survie.
Améliorer le pronostic des patients atteints d’un sarcome d’Ewing multimétastatique est un défi majeur. La durée de vie médiane des patients est de 13 mois, et la moitié des rechutes survient pendant le traitement.
Les premières données cliniques suggèrent que les stratégies utilisant des inhibiteurs de la tyrosine kinase (TKI) aux activités anti-angiogéniques sont parmi les plus efficaces et peuvent être bénéfiques dans le traitement des patients atteints d’un sarcome d’Ewing. Sur la base de ses données d’efficacité et de son profil de sécurité, le regorafenib, qui sera proposé aux patients inclus dans cet essai clinique, a été sélectionné par l’Euro Ewing Consortium comme le TKI le plus prometteur.
Promoteur : Gustave Roussy (France)
Investigateur principal : Dr Pablo Berlanga
Pays concernés : France, Royaume-Uni, Italie, Espagne, Pays-Bas
Début du recrutement : janvier 2022
Nombre de patients : 24
GLO-BNHL
Ce programme va permettre de créer une plateforme mondiale unique d’essais cliniques précoces sur les lymphomes pédiatriques non hodgkiniens à cellules B (LNHB) récidivant et réfractaires.
L’objectif est d’identifier rapidement les nouveaux traitements les plus prometteurs pour les enfants atteints de ce cancer au mauvais pronostic, afin de les rendre accessible au plus grand nombre.
Les données et les documents générés répondront aux exigences de soumission aux autorités réglementaires pour soutenir les demandes d’autorisation de mise sur le marché, ce qui garantira que les médicaments qui ont été rigoureusement évalués dans le cadre d’un essai clinique pourront être largement disponibles pour les enfants, les adolescents et les jeunes adultes atteints d’un lymphome non hodgkinien récidivant et réfractaire.
Bénéfice à plus long terme : possibilité de bénéficier à l’ensemble de la population pédiatrique atteinte de lymphome non hodgkinien de type B si un nouvel agent efficace peut être introduit dans le traitement de première ligne, réduisant ainsi le fardeau actuel élevé de la toxicité du traitement de première ligne.
Bénéfice mondial : renforcer la collaboration internationale dans le domaine du B-NHL pédiatrique et servir de modèle pour d’autres maladies en démontrant la faisabilité de l’essai de plusieurs nouveaux agents dans une population rare dans un contexte mondial en utilisant une hiérarchisation efficace des mécanismes d’action des nouveaux agents. Étant donné le très grand nombre de traitements potentiels, et le faible nombre de patients (90 par an en Europe et aux États-Unis), seule une approche rationalisée, telle que cette plateforme mondiale, est en mesure de garantir que les traitements les plus prometteurs seront rapidement évalués, évitant ainsi de multiples essais « impossibles à mener à bien ». Ce sera la preuve de concept que cette approche est à la fois réalisable et a un impact élevé.
Promoteur : Université de Birmigham, Royaume-Uni
Investigateur principal : Amos Burke
Co-investigateur France : Dr Véronique Minard, Gustave Roussy
Pays concernés : Royaume-Uni, France, Italie, Allemagne, Pays-Bas, Amérique du Nord, Australie, Nouvelle-Zélande
Durée : 7 ans
Nombre de patients : 30
En partenariat avec le consortium européen ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer), le European Intergroup for Childhood Non-Hodgkin Lymphoma (EICNHL) et le Children’s Oncology Group (COG) aux États-Unis.
COMBALK
L’objectif de ce programme est d’identifier de nouveaux traitements pour les enfants atteints d’un neuroblastome à haut risque et qui résistent au Lorlatinib.
Le Lorlatinib, un inhibiteur de l’ALK, commence à être utilisé en première ligne dans le traitement des neuroblastomes à haut risque dans les cas où les tumeurs présentent des altérations génétiques de l’ALK (12 à 15% des patients). Mais certains patients sont susceptibles de développer une résistance secondaire au traitement.
Ce programme vise à identifier les principes et les mécanismes moléculaires de résistance à l’inhibiteur d’ALK en appliquant des approches monocellulaires et fonctionnelles de pointe.
Les résultats seront validés dans le cadre d’essais précliniques prédictifs des réponses des patients aux médicaments afin d’anticiper, de toute urgence, la prochaine manière efficace d’affiner les essais cliniques actuels et futurs, notamment un essai clinique pour les patients résistants au Lorlatinib.
Promoteur : Institute of Cancer Research, UK
Investigateur principal : Louis Chesler
Co-investigateur France : Dr Gudrun Schleiermacher (Institut Curie)
Pays concernés : Royaume-Uni, France
Durée : 2 ans
CARBEMED
Le médulloblastome est un cancer du cerveau à haut risque chez l’enfant, avec un taux élevé de rechute, un taux élevé de décès après une rechute et une incidence élevée de handicaps à long terme, secondaires aux thérapies standard actuelles. Il existe donc un besoin urgent de trouver d’autres stratégies de traitement plus efficaces et présentant un potentiel d’effets secondaires plus limité.
Ce programme propose une nouvelle stratégie de traitement du médulloblastome qui associe un nouveau médicament et un traitement cellulaire appelé cellules CAR-T. Le médicament et la thérapie cellulaire sont tous deux ajustés pour s’attaquer à un mécanisme de résistance majeur du médulloblastome par lequel la tumeur se protège de la détection par le système immunitaire. Afin d’atteindre l’objectif d’une thérapie plus ciblée et plus efficace pour le médulloblastome, sans les effets secondaires des approches actuelles, cette approche combine une expertise en matière d’administration locale de cellules CAR-T thérapeutiques aux tumeurs cérébrales afin de faciliter une application rapide aux essais cliniques.
L’objectif est d’identifier un nouveau protocole thérapeutique pour développer un essai clinique qui combine l’administration locale de cellules CAR-T avec l’inhibition de la voie du TGF- b.
Investigateur principal : John Anderson
Pays concernés : Royaume-Uni
Centres : University of Newcastle, University College London Institute of Child Health, Institute of Cancer Research
Durée : 2 ans
BEACON-BIO
Malgré une thérapie multimodale intensive, les résultats des traitements actuels des neuroblastomes à haut risque restent médiocres : plus de la moitié des patients rechutent.
En cas de rechute, les patients sont soignés par chimiothérapie (BEACON) et récemment par chimio-immunothérapie (BEACON IMMUNO).
Mais les résultats sont encore limités : avec la chimio-immunothérapie, 33% des patients voient leur cancer progresser au bout de 1 an, et ce taux monte à 60% au bout de 2 ans. À long terme, moins de 10% des patients atteints d’un neuroblastome récidivant survivent.
Il est donc nécessaire de développer des thérapies combinées plus efficaces. Seule une connaissance approfondie de la biologie des tumeurs et l’identification de groupes de patients en fonction de leurs spécificités moléculaires permettront de mieux soigner ce cancer.
Ce projet permettra :
1) d’identifier de nouvelles cibles moléculaires potentielles qui pourraient conduire à de nouvelles combinaisons ciblant plusieurs caractéristiques du cancer et abordant sa complexité ;
2) d’analyser et de comparer les neuroblastomes récidivants et les neuroblastomes réfractaires pour faciliter les décisions thérapeutiques dans les futurs essais cliniques ;
3) d’évaluer l’impact pronostique des aberrations génomiques dans le RRNB. Par exemple, l’identification d’aberrations des voies ALK, ATRX ou RAS/RAF a conduit au lancement d’essais cliniques spécifiques pour ces sous-populations. Les données générées dans ce projet aideront à comprendre la résistance et faciliteront l’élaboration de stratégies d’association plus puissantes.
Ce projet sera un exemple de collaboration internationale et d’incorporation de biomarqueurs dans les essais cliniques pour guider les étapes futures. Il aura un impact majeur sur le prochain essai européen multi-bras et multi-étapes sur le neuroblastome récidivant et réfractaire qui est actuellement planifié par SIOPEN.
Promoteur : Vall d’Hebron Institute of Research, Espagne
Investigateur principal : Dr Lucas Moreno
Pays concernés : Royaume-Uni, France, Espagne
Durée : 2 ans
