SACHA : le programme qui sécurise l’accès au médicament en dehors des essais cliniques

En France, l’accès à l’innovation thérapeutique pour les enfants et les adolescents en rechute d’un cancer s’est développé avec de grands programmes. Parmi eux, il est possible de retrouver les essais que nous cofinançons grâce à nos généreux donateurs, à nos partenaires et à la course Enfants sans Cancer MAPPYACTS et AcSé-ESMART. Ces derniers ont ouvert la voie à la médecine de précision. Leur objectif est d’orienter, dans le cadre d’essais cliniques, les patients vers les thérapeutiques ciblant spécifiquement les altérations tumorales de chaque enfant. « La meilleure façon de donner accès à un médicament innovant chez l’enfant est de le faire participer à un des essais cliniques du portefeuille d’essais pédiatriques ouverts » explique le Professeur Gilles Vassal, pédiatre et oncologue à Gustave Roussy. 

Toutefois, lorsqu’un enfant ne peut pas participer à un essai clinique ou lorsqu’il n’y en a pas pour son cancer les pédiatres, dans des cas particuliers, peuvent prescrire des médicaments innovants. Ces derniers sont délivrés soit dans le cadre d’une ATU (autorisations temporaires d’utilisation), soit hors AMM (autorisations de mise sur le marché) pour les médicaments déjà autorisés chez l’adulte. Afin d’encadrer et de sécuriser ces prescriptions, SACHA a été créé.   

Depuis mars 2020, l’objectif de SACHA est de colliger les « données de vie réelle » pour toutes les prescriptions afin de générer des connaissances et d’améliorer les pratiques. Avant SACHA les données de tolérance et d’efficacité de ces prescriptions n’étaient pas collectées ou de façon très légère, sans déclaration systématique des événements indésirables graves en pharmacovigilance.  Aujourd’hui, si des signaux d’efficacité pour un médicament sont détectés, alors tout est fait pour monter un essai clinique afin de confirmer ou non les hypothèses.

Quels résultats ? 

L’étude SACHA est ouverte sur tout le territoire français dans les 31 centres d’oncologie pédiatrique. Elle est pilotée et promue par Gustave Roussy en collaboration avec l’ANSM. 

Les premiers résultats de cette étude ont été présentés à l’oral lors de l’American Society of Clinical Oncology (ASCO) le 6 juin par le Professeur Gilles Vassal, oncopédiatre à Gustave Roussy. 

En avril 2022, 340 enfants, adolescents ou jeunes adultes avaient déjà participé à l’étude et 52 médicaments ont pu être évalués. SACHA a permis d’observer la réalité de ces prescriptions et d’ouvrir de nouveaux bras de traitement via le programme ESMART. 

En parallèle et afin de toujours mieux comprendre et mieux soigner, un portail web collaboratif et sécurisé, géré par l’Unité Fonctionnelle de PharmacoVigilance de Gustave Roussy, a été mis en place pour le recueil et l’analyse des données d’intérêt. 

En 2023, SACHA se tourne vers l’international 

Fort de ces résultats, SACHA devrait, en 2023, s’orienter vers l’international. En effet, dans le cadre de l’appel à projets Fight Kids Cancer, il a été décidé de financer l’élargissement de l’étude. 

SACHA International prévoit d’inclure 500 patients par an dans plusieurs pays européens, ainsi qu’en Australie et en Nouvelle-Zélande.