C’est une avancée mondiale contre le cancer pédiatrique le plus redouté. Ce 24 avril 2026, la revue Nature Medicine publie les résultats de la phase 2 de l’essai BIOMEDE, soutenu depuis dix ans par Imagine for Margo à hauteur de 2,5 millions d’euros. Quatre enfants atteints d’un gliome infiltrant du tronc cérébral sont toujours en vie plus de six ans après leur diagnostic — une première historique dans une maladie jusque-là considérée comme incurable.
Pendant plus de cinquante ans, le gliome infiltrant du tronc cérébral (GITC, ou DIPG en anglais) est resté le pire ennemi des oncopédiatres : une tumeur inopérable, logée au cœur du cerveau, dans une zone qui commande la respiration, la motricité et les fonctions vitales. Une survie médiane inférieure à un an. Aucun progrès depuis les années 1970. Ce 24 avril 2026, la revue scientifique Nature Medicine publie les résultats de l’essai clinique international BIOMEDE, promu et coordonné par Gustave Roussy. Et pour la première fois dans l’histoire de cette maladie, quatre enfants « longs survivants » à plus de six ans après leur diagnostic.
Pour Imagine for Margo, association française engagée contre les cancers pédiatriques, cette publication marque l’aboutissement de dix années d’engagement et de 2,5 millions d’euros investis. Retour sur une avancée que plus personne n’espérait, et sur la communauté qui l’a rendue possible.
Qu’est-ce que le gliome infiltrant du tronc cérébral (GITC) ?
Le gliome infiltrant du tronc cérébral est une tumeur cérébrale pédiatrique rare et agressive qui touche chaque année 40 à 50 enfants et jeunes adultes en France. Elle se développe dans le tronc cérébral, la zone qui relie le cerveau à la moelle épinière et qui contrôle les fonctions vitales.
Deux caractéristiques rendent cette tumeur particulièrement difficile à traiter : sa localisation profonde dans le cerveau, qui exclut toute intervention chirurgicale classique, et son caractère infiltrant, qui la rend impossible à retirer sans léser des tissus essentiels. Jusqu’à présent, seule la radiothérapie offrait un bénéfice transitoire, sans permettre la guérison. La survie médiane reste inférieure à un an après le diagnostic.
Comment le diagnostic est-il posé ?
Le diagnostic du GITC repose principalement sur une IRM cérébrale, réalisée lorsque l’enfant présente des signes neurologiques évocateurs : troubles de l’équilibre, anomalies de la vision, paralysie faciale, difficultés à avaler ou à articuler. L’essai BIOMEDE a introduit une évolution majeure : la biopsie du tronc cérébral, geste chirurgical de haute précision rendu possible par les progrès de l’imagerie et de la neurochirurgie. Cette biopsie permet désormais d’analyser génétiquement chaque tumeur et d’orienter les traitements de façon personnalisée.
BIOMEDE : le plus grand essai clinique mondial sur ce cancer
Lancé en 2014 par Gustave Roussy sous la coordination du Dr Jacques Grill et de la Pr Marie-Anne Debily, BIOMEDE est le premier essai clinique international de médecine de précision dédié au GITC. Sa phase 2 a inclus des patients entre 2014 et 2019, mobilisant des équipes en France, au Royaume-Uni, au Danemark, en Suède, en Australie, en Espagne et aux Pays-Bas. La France, coordinatrice, a inclus 72 % des patients.
Chaque tumeur a fait l’objet d’une analyse moléculaire approfondie, constituant la plus grande base de données biologiques jamais assemblée sur cette maladie. Les patients ont été orientés vers l’un des trois traitements ciblés testés — le dasatinib, l’erlotinib ou l’évérolimus — en fonction du profil moléculaire de leur tumeur, en complément de la radiothérapie.
Pourquoi le rôle d’Imagine for Margo a-t-il été décisif ?
Dès 2014, Imagine for Margo a fait le choix d’investir dans BIOMEDE alors que les financements publics peinaient à couvrir l’ampleur du projet. L’association a financé trois piliers structurants de l’essai :
- La formation des neurochirurgiens à la biopsie du tronc cérébral dans les centres participants ;
- Le séquençage génomique complet de chaque tumeur, fondement de la médecine de précision ;
- L’infrastructure européenne : envoi et analyse centralisée des échantillons, plateforme sécurisée de partage de données, acheminement des traitements innovants vers les seize pays engagés.
En 2025, l’association a affecté 890 214 € supplémentaires pour accompagner l’expansion européenne du programme, portant le montant total à 2,5 millions d’euros depuis 2016.
Quatre enfants « longs survivants » six ans après le diagnostic : ce que dit la science
Le résultat le plus marquant de la publication parue dans Nature Medicine est la documentation de quatre patients « longs survivants » : quatre enfants diagnostiqués il y a plus de six ans et toujours en vie aujourd’hui. Dans une maladie où la survie médiane se compte en mois, ces cas ne sont pas de simples exceptions : ils ouvrent une fenêtre scientifique inédite sur les mécanismes biologiques qui peuvent, dans de rares circonstances, permettre à l’organisme de contrôler durablement la tumeur.
Trois découvertes qui vont changer la prise en charge
L’analyse moléculaire des tumeurs des longs survivants et d’une dizaine d’autres patients ayant survécu plus de deux ans a livré trois enseignements majeurs :
- Un microenvironnement immunitaire distinct. Les tumeurs des longs survivants présentent une réponse immunitaire locale plus active, ouvrant une piste thérapeutique inédite : l’immunothérapie.
- Le rôle déterminant du gène TP53. La mutation du gène TP53 est associée à un pronostic plus défavorable. Ce marqueur est désormais intégré dans la stratification des patients pour les essais futurs.
- L’évérolimus comme nouveau standard. Parmi les trois traitements ciblés testés, l’évérolimus s’impose grâce à un profil de tolérance nettement supérieur — seulement 3 % d’arrêts liés à la toxicité, contre 14 % pour le dasatinib et 20 % pour l’erlotinib.
« BIOMEDE, c’est l’histoire d’une communauté qui a refusé l’inacceptable. Derrière chaque euro investi, il y a un coureur, une famille, une entreprise, un enfant. Voir aujourd’hui, plus de dix ans plus tard, quatre enfants « longs survivants » et une cartographie biologique inédite de la maladie nous bouleverse autant qu’elle nous engage à poursuivre nos efforts afin d’arriver un jour à éradiquer totalement cette terrible maladie. Ces premières victoires, nous les devons aux équipes de Gustave Roussy, qui ont porté cette ambition scientifique avec une rigueur et une ténacité exemplaire, et à toutes celles et ceux qui ont fait confiance à la recherche pédiatrique. » Patricia Blanc — Présidente et fondatrice d’Imagine for Margo
Et maintenant ? BIOMEDE 2.0, BIOMEDE IA et ELICIT
Les équipes ne comptent pas s’arrêter là. Trois nouveaux programmes prolongent déjà l’héritage de BIOMEDE, tous soutenus par Imagine for Margo.
BIOMEDE 2.0 : comparer les traitements de nouvelle génération
Ouvert dans dix pays européens, BIOMEDE 2.0 est le seul essai clinique comparatif international dédié aux gliomes malins de la ligne médiane et du tronc cérébral. Il recrute 368 patients sur quatre ans et compare l’évérolimus — désormais établi comme nouveau standard — à l’ONC201 (dordaviprone), première molécule d’une nouvelle classe d’anticancéreux.
BIOMEDE IA : exploiter la plus grande base de données au monde
Dix années d’essai ont généré une masse de données biologiques, génomiques et d’imagerie sans équivalent. Le programme BIOMEDE IA mobilise l’intelligence artificielle pour extraire de ces données des informations inaccessibles à l’analyse humaine : identifier de nouveaux biomarqueurs, prédire les réponses aux traitements, accélérer la recherche de cibles thérapeutiques.
ELICIT : la piste de l’immunothérapie
Dernière-née, l’essai ELICIT a été financé en 2025 dans le cadre de Fight Kids Cancer, coalition européenne dont Imagine for Margo est l’un des piliers. Il explorera l’apport des cellules CAR-T — technologie d’immunothérapie révolutionnaire — en association avec les traitements validés par BIOMEDE. Son ouverture est prévue pour 2027.
COURIR POUR LA RECHERCHE EN 2026
Une part significative du soutien à BIOMEDE provient des courses Enfants sans Cancer.
Chaque dossard finance directement la recherche pédiatrique.
- Mardi 2 juin 2026 · Enfants sans Cancer City — Paris La Défense
- Dimanche 27 septembre 2026 · Enfants sans Cancer — Domaine national de Saint-Cloud & édition connectée
Questions fréquentes sur BIOMEDE et le gliome infiltrant du tronc cérébral
Qu’est-ce que l’essai BIOMEDE ?
BIOMEDE est le plus grand essai clinique international jamais mené sur le gliome infiltrant du tronc cérébral (GITC), un cancer pédiatrique rare et agressif. Lancé en 2014 et promu par Gustave Roussy, il a inclus des patients dans sept pays et repose sur une analyse génétique de chaque tumeur pour orienter le traitement (médecine de précision). Sa phase 2 a été publiée dans Nature Medicine le 24 avril 2026.
Quel est le rôle d’Imagine for Margo dans BIOMEDE ?
Imagine for Margo soutient BIOMEDE depuis 2014 à hauteur de 2,5 millions d’euros, dont 890 214 € en 2025. L’association a financé trois piliers essentiels du programme : la formation des neurochirurgiens à la biopsie du tronc cérébral, le séquençage génomique des tumeurs, et l’infrastructure européenne de partage d’échantillons et de données entre les 16 pays engagés.
Le gliome infiltrant du tronc cérébral est-il curable aujourd’hui ?
Le GITC reste une maladie au pronostic sombre, avec une survie médiane inférieure à un an. Cependant, BIOMEDE a documenté pour la première fois quatre enfants « longs survivants » à plus de six ans après leur diagnostic, ainsi qu’une dizaine d’autres patients survivants à plus de deux ans. Ces cas ouvrent des pistes de recherche concrètes, notamment vers l’immunothérapie, et laissent espérer l’émergence de premiers traitements curatifs.
Quels sont les nouveaux traitements à l’étude après BIOMEDE ?
Trois programmes prolongent BIOMEDE : BIOMEDE 2.0, qui compare l’évérolimus à l’ONC201 (dordaviprone) chez 368 patients dans 10 pays européens ; BIOMEDE IA, qui utilise l’intelligence artificielle pour analyser les données de l’essai ; et ELICIT, un nouvel essai d’immunothérapie par cellules CAR-T dont l’ouverture est prévue pour 2027.
Comment soutenir la recherche contre le cancer des enfants ?
Imagine for Margo collecte des dons tout au long de l’année sur imagineformargo.org. Une part significative des financements provient des courses Enfants sans Cancer, organisées deux fois par an : le 2 juin 2026 à Paris La Défense (Enfants sans Cancer City) et le 27 septembre 2026 au Domaine national de Saint-Cloud, avec une édition connectée partout en France et à l’international. Chaque dossard, chaque don contribue directement à la recherche pédiatrique.
SOURCE
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Article rédigé par Maxime Roques – responsable communication et marketing de l’association Imagine for Margo