Depuis plus de 4 ans, nous avons récolté 2,3M d’euros qui permettent de financer la recherche contre les cancers pédiatriques. Ces essais sont au nombre de 4. Grâce au  financement  d’Imagine for Margo, ces essais ont pu être proposés plus rapidement  et à un plus grand  nombre d’enfants malades, et des résultats encourageants commencent à apparaître. Chaque année, nous travaillons en étroite collaboration avec les chercheurs, pour déterminer quels sont les programmes de recherche que nous pouvons aider, et qui feront reculer cette maladie que nous voulons éradiquer, le plus vite possible.VINILO, gliomes de bas de grade, tumeurs cérébrales les plus fréquentes chez les enfants. GRILL-99x150Phase I-II Study of Vinblastine in combination with Nilotinib in Children and Adolescents with Refractory or Recurrent Low-Grade Glioma: a SIOPE-Brain Tumor and ITCC protocol. Promoteur : Gustave Roussy Investigateur principal : Dr Jacques GrillPremier patient dans l’étude: 10 Juillet 2013 Recrutement prévu: 10 à 50 patients dans la partie phase 1 et 120 patients dans la phase 2. Durée: 4 ans de recrutement plus 2 ans de suiviFinancement Imagine for Margo :  203 000 euros permettant de démarrer l’essai clinique en Europe.La phase 1 de l’essai clinique VINILO est terminée depuis juillet 2015. 16 sites sont actuellement ouverts : 12 centres en France, 2 aux Pays-Bas, 1 au Danemark et 1 en Suisse. Conformément aux prévisions, 35 enfants ont été inclus, dont 10 étaient porteurs d’une neurofibromatose de type 1 (maladie génétique prédisposant aux gliomes de bas grade). Compte tenu des résultats observés chez les enfants porteurs d’une neurofibromatose de type 1, le protocole sera amendé pour inclure des patients avec un gliome de bas grade avec une neurofibromatose de type 1 dès le diagnostic initial.La phase 1 de l’essai a consisté à identifier la dose recommandée. Les effets secondaires, surtout cutanés, sont minimes ou modérés. 75% des patients ont une réponse totale ou partielle au traitement (dont 37% sont stables). Toutefois, il faudra surtout regarder les résultats un an après la fin du traitement. À ce stade, sept enfants ont terminé leur année de traitement sans que la maladie n’ait progressé.120 enfants seront traités dans la phase II de l’essai qui démarrera au 1er trimestre 2016. L’ouverture à l’Europe se fera surtout lors de cette phase : l’Espagne et l’Italie sont en cours d’ouverture, et l’Allemagne et le Royaume-Uni en attente d’ouverture.BEACON: Neuroblastome, tumeur de la petite enfance.49bce9e1-1d90-4477-a4ba-276e9b200838A randomised phase lob trial of BEvACizumab added to temozolomide IrinOtecan for children with refractory/relapsed Neuroblastoma.Promoteur: Royal Marsden Hospital Investigateur français: Hôpital de Toulouse Dr Hervé RubieSponsor : CRUK Clinical Trials Unit, University of Birmingham, UK Premier patient dans l’étude : Juillet 2013 en Grande-Bretagne Recrutement prévu : 120 patients Durée : 2 ans + 5 ans de suiviFinancement Imagine for Margo250 000 euros sur 3 ans et 123 250 euros pour l’imagerie fonctionnelle de Beacon.26 centres ont été ouverts dans 8 pays. L’Allemagne et la Suisse ouvriront prochainement. 61 patients recrutés au 30 novembre 2015, conformément aux prévisions, dont 26 en Angleterre, 24 en France, 4 en Irlande, 4 en Espagne et 3 en Italie.   En France, les enfants qui ont pu avoir accès à cet essai sont soignés dans plusieurs régions : 5 à Villejuif, 4 à Nancy, 3 à Bordeaux, 2 à Lyon, Strasbourg, Trousseau et Curie, 1 à Lille, à Marseille, à Nantes et à Toulouse. Suite aux résultats encourageants, BEACON va devenir la stratégie globale pour traiter les enfants en rechute de Neuroblastome en Europe.BEACON Imagerie Fonctionnelle7 patients ont pu bénéficier de l’imagerie fonctionnelle, qui permet de mieux comprendre les résultats du traitement. Tous les centres en Angleterre ont été lancés, les centres français démarreront en décembre 2015. 2 posters scientifiques sur l’utilisation de l’imagerie fonctionnelle ont été présentés lors de la conférence « International Society for Magnetic Resonance in Medicine » à Toronto en Juin 2015.BIOMEDE: Gliomes du Tronc CérébralGRILL-99x150Biological Medicine for Diffuse Intrinsic Pontine Glioma (DIPG) Eradication.Promoteur et sponsor : Gustave Roussy Investigateur  principal : Dr Jacques GrillRecrutement prévu: 150 patients Durée: 2 ans + 5 ans de suiviFinancement Imagine for Margo: 665 000 euros.50 patients sont inclus dans Biomede en France, 31 séquençages ont été réalisés. L’essai sera proposé à 250 patients vs les 150 initialement prévus. BIOMEDE va ouvrir dans tous les pays d’Europe sauf l’Allemagne. Notre financement prends en charge une partie des coûts de l’essai et les portraits moléculaires tumoraux « Whole exome sequencing et RNA sequencing » sur la biopsie cérébrale des enfants qui participeront en France à l’essai ainsi que le salaire d’un bio-informaticien à mi-temps sur 4 ans afin d’exploiter les résultats du séquençage. Le principe de Biomède est de rendre systématique la biopsie cérébrale en vue d’établir un lien immédiat entre les mutations décelées dans la tumeur et le traitement. A terme, si un lien est crée entre les mutations et le traitement choisi, il sera possible, dès les jours qui suivront le diagnostic, d’utiliser les résultats du séquençage afin de choisir le traitement. L’essai offre la possibilité d’être élargi au fur et à mesure de l’identification de nouveaux médicaments potentiellement disponibles.eSMART: tous types de tumeur (solides ou leucémies)5bf0a938-17d4-4e38-a8c0-c0eadf67ad96European Proof-of-concept Therapeutic Stratification Trial of Molecular Anomalies in Relapsed of Refractory Tumors in children.Promoteur : Gustave Roussy Investigateur principal : Dr Birgit GoegerPremier patient dans l’étude: 1er trimestre 2016 Recrutement prévu: 250 patients Durée: 3 ans + suiviFinancement Imagine for Margo: 1 022 000 euroseSMART s’inscrit dans le programme « Precision Cancer Medicine » d’ITTCC : analyser la tumeur des enfants pour trouver son talon d’Achille et proposer un traitement ciblé. Il s’agit d’un essai thérapeutique particulièrement innovant concernant les enfants et les adolescents en rechute ou en échec thérapeutique, quelle que soit leur maladie (tumeur solide ou leucémie). Des discussions sont en cours entre Gustave Roussy, l’Institut National du Cancer (INCa) et les industriels pour obtenir les molécules identifiées par les chercheurs comme pouvant avoir le plus d’effets bénéfiques chez l’enfants. Trois laboratoires ont donné leur accord. Le démarrage de l’essai est prévu en mars 2016 dans le cadre du programme AcSé de l’INCa (Institut National du Cancer). 
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