Le 23 septembre dernier, BIOMEDE 2.0 a ouvert. Cet essai clinique international, que nous soutenons financièrement est dédié aux gliomes malins de la ligne médiane et du tronc cérébral. Son objectif : comparer un médicament prometteur, ONC201, à l’évérolimus, traitement actuel de thérapie ciblée.
Aujourd’hui, 10 à 15 % des tumeurs cérébrales malignes de l’enfant sont des gliomes infiltrants du tronc cérébral. Malgré les progrès dans la prise en charge des cancers pédiatriques, cet ensemble de tumeurs très agressives représente un véritable défi clinique pour les chercheurs. En effet, de par leur localisation, les gliomes infiltrants du tronc cérébral et de la ligne médiane ne sont pas opérables et ne peuvent donc être traités que via de la radiothérapie. Un véritable problème pour la centaine d’enfants et d’adultes qui chaque année sont diagnostiqués en France.
BIOMEDE 1.0 : systématiser le profilage moléculaire afin d’orienter le diagnostic et la prise en charge dans le gliome du tronc infiltrant
Conduit chez 350 patients en Europe et en Australie, la première phase de BIOMEDE a comparé l’action de trois médicaments – évérolimus, erlotinib et dasatinib sur les gliomes infiltrants du tronc cérébral et de la ligne médiane.
Grâce à cette première étape, il a été possible d’identifier la faisabilité d’un profilage moléculaire complet et de définir un nouveau standard de traitement combinant la radiothérapie à l’évérolimus, une thérapie ciblée (antagoniste de la voie mTOR qui est très souvent activée dans ces tumeurs).
« Nos travaux ont permis de mieux comprendre cette maladie, et de découvrir une anomalie commune bloquant les cellules tumorales dans un état de cellule souche extrêmement résistante aux traitements. Cette mutation H3K27M interfère avec le contrôle de l’expression des gènes au niveau épigénétique, représentant un mécanisme de cancérogénèse inédit et propre à ce type de cancer uniquement » explique le Dr Jacques Grill, oncopédiatre et chercheur responsable du programme Tumeurs cérébrales au sein du département de cancérologie de l’enfant et de l’adolescent de Gustave Roussy et coordonnateur de BIOMEDE.
Les résultats de l’étude BIOMEDE ont été présentés en session orale du congrès de l’ASCO par le Dr Jacques Grill. Retrouver l’ensemble des explications dans la vidéo ci-dessous réalisée par Gustave Roussy :
BIOMEDE 2.0 : étude du nouveau médicament ONC201
En parallèle de BIOMEDE 1.0, un nouveau traitement, l’ONC201, contre les gliomes infiltrants du tronc cérébral et de la ligne médiane a été découvert et étudié aux Etats-Unis. Dans la poursuite des travaux réalisés, BIOMEDE 2.0 vise à démontrer la supériorité éventuelle du médicament de l’ONC201 associé à de la radiothérapie sur le traitement lié à l’évérolimus.
ONC201 a montré des signaux d’efficacité chez des patients en rechute d’une tumeur cérébrale maligne de la ligne médiane avec mutation H3K27M, notamment chez 30 % des patients atteints d’une tumeur du thalamus.
« BIOMEDE 2.0 permettra de prouver si l’ONC201 apporte un bénéfice en matière de contrôle de la maladie, et, potentiellement, son enregistrement comme première thérapie spécifique de cette tumeur » conclut le Dr Jacques Grill.
Ouvert dans 10 pays européens, BIOMEDE 2.0 comptera 368 patients adultes et enfants nouvellement diagnostiqués d’un gliome malin de la ligne médiane avec mutation H3K27M et seront recrutés durant 4 ans.
