Le 31 mars 2023, Cancer Medicine a publié l’article de recherche « Changer le réglement pour ACCÉLÉRER le développement de médicaments contre les cancers pédiatriques », co-écrit par notre présidente, Patricia BLANC.
Dans cette publication, Patricia Blanc, Pamela Kearns, Teresa de Rojas, Andrew D.J. Pearson, Raphaël Rousseau, Jeffrey Skolnik, Leona Knox, Elizabeth Fox, Gilles Vassal, François Doz, Nick Bird reviennent sur les changements nécessaires à mettre en place afin que l’Europe se dote d’un règlement favorisant l’innovation thérapeutique pour les enfants atteints par un cancer.
En effet, bien que les législations européenne et nord-américaine actuelles visent à promouvoir le développement de médicaments pour la pédiatrie et les maladies rares, les enfants et les adolescents atteints de cancer n’ont pas bénéficié comme prévu de ces initiatives et le cancer reste la première cause de décès par maladie chez les enfants de plus d’un an en Europe.
Aujourd’hui, le développement de médicaments contre les cancers pédiatriques reste tributaire des avancées réalisées pour le cancer chez l’adulte et de leur marché potentiel. L’équilibre entre l’investissement nécessaire à l’exécution d’un plan d’investigation pédiatrique (PIP) en Europe et d’un plan d’étude pédiatrique initial (iPSP) aux États-Unis, associé à une compensation financière potentielle, n’a pas été suffisamment attrayant pour inciter l’industrie pharmaceutique à développer des médicaments sur cancer chez l’enfant.
Dans cet article, nous proposons de modifier le calendrier et la nature des récompenses prévues par le règlement européen sur la médecine pédiatrique (RMP) et le règlement sur les médicaments orphelins (tous deux en cours de révision), ce qui permettrait de lancer plus tôt des études d’oncologie pédiatrique et d’encourager le développement de médicaments spécifiques aux indications pédiatriques.
Nous suggérons donc de modifier le PMR afin de garantir un PIP obligatoire axé sur le mécanisme d’action et de réorganiser les incitations selon une approche progressive et incrémentielle. Les résultats intermédiaires et finaux devraient être définis dans le cadre d’un PIP ou d’un iPSP, chacun donnant lieu à une compensation en cas d’achèvement. Un changement crucial serait l’introduction d’un résultat intermédiaire exigeant la production de données pédiatriques qui éclairent la décision de proposer ou non un médicament.
Ensemble continuons de nous mobiliser pour eux afin qu’un jour, nous puissions vivre dans un monde avec des enfants sans cancer.
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