AMÉLIORER LE PRONOSTIC DES ENFANTS ATTEINTS D’UN SARCOME D’EWING DÈS LE DIAGNOSTIC
Cet essai sur les sarcomes d’Ewing a été cofinancé par la course Enfants sans Cancer 2021 et a été sélectionné dans le cadre de notre appel à projets européens Fight Kids Cancer.
A propos des Sarcomes
Le sarcome d’Ewing est la deuxième tumeur osseuse maligne la plus fréquente après l’ostéosarcome chez les adolescents et les jeunes adultes. Le sarcome d’Ewing touche environ 80 à 100 nouveaux patients par an en France. La majorité des cas (70%) surviennent chez des jeunes âgés de 5 à 25 ans. Cependant, ces tumeurs peuvent être diagnostiquées avant 5 ans et après 30 ans.
La majorité des sarcomes d’Ewing se développent dans l’os, mais 15% peuvent se développer indépendamment d’un os. Malheureusement, la présence de métastases est détectée pour 1/3 des patients au diagnostic. Ces métastases se situent pour 50% d’entre elles uniquement dans les poumons, plus rarement sur d’autres os ou dans la moelle osseuse. Les autres facteurs de gravité sont la localisation de la tumeur, sa taille et la réponse au traitement.
A propos de Rego-Inter-Ewing 1
L’efficacité de nouveaux traitements pour le sarcome d’Ewing a été décevante au cours de ces dernières décennies. De plus, aucun nouveau médicament n’a été introduit avec succès jusqu’à présent en traitement de première ligne. Parmi les médicaments testés, de premières données cliniques suggèrent que les stratégies utilisant des inhibiteurs de tyrosine kinase multi-ciblés (TKI) avec des activités anti-angiogéniques (limité le développement du réseau sanguin tumoral) sont parmi les plus efficaces et pourraient être bénéfiques. Les protéines kinases sont de petites protéines essentielles à la survie de la cellule puisqu’elles interviennent dans de nombreux mécanismes cellulaires (communication, énergie, prolifération, etc.).
Plusieurs TKI ont été et sont actuellement testés en monothérapie chez des patients atteints par un sarcome d’Ewing en rechute ou réfractaire, avec des résultats encourageants lors des essais de phase II. Parmi eux, le régorafénib a montré une activité prometteuse lors d’une rechute du sarcome d’Ewing. Néanmoins, le régorafénib n’a jamais été combiné avec le schéma de chimiothérapie intensive VDC/IE (associant vincristine, doxorubicin, cyclophosphamide, ifosfamide et etoposide). Cette combinaison doit donc être évaluée afin d’éviter la réduction de dose du traitement standard actuel et ainsi maintenir son efficacité.
Rego-Inter-Ewing 1 est donc un essai clinique qui a été conçu pour tester la faisabilité du régorafénib avec la chimiothérapie conventionnelle. Il consiste en une phase Ib qui ne recrute que des patients atteints par un sarcome d’Ewing multi-métastatique (autres que les seuls poumons/plèvre), présentant le besoin médical insatisfait le plus élevé dans les cancers de l’enfant (survie sans événement à 2 ans : 33 %, similaire aux patients en rechute/réfractaire).
Résumé du projet REGO-INTER-EWING 1
- Investigateur coordinateur : Dr. Pablo Berlanga
- Durée du programme : janvier 2022-janvier 2025
- Ouverture de l’essai : 14 décembre 2022
- Nombre de patients prévus : 24 (4 ont été inclus)
- Pays concernés : France (5 centres), Pays-Bas (1 centre) & Australie (4 centres)
- Présentation dans des congrès : SIOPE 2023 (Vienne)
- Financement Fight Kids Cancer : 784 001 €, dont financement Imagine for Margo : 372 060 €
Les chercheurs, lauréats de ce second appel à projets, expliquent comment cette initiative accélère la recherche contre les cancers pédiatriques :
