Depuis 2007, le Règlement européen sur les Médicaments Pédiatriques oblige les laboratoires pharmaceutiques à évaluer le bénéfice de leur médicament chez l’enfant. Mais, concernant les cancers pédiatriques, les laboratoires obtiennent quasi systématiquement des dérogations pour ne pas développer leur médicament chez l’enfant, alors même que leur molécule pourrait avoir une action sur certaines tumeurs pédiatriques. En effet, avec 60 types de cancers différents, les cancers pédiatriques représentent des maladies rares et le développement de médicaments n’est pas financièrement intéressant pour les laboratoires pharmaceutiques. En 10 ans, seulement deux médicaments anti-cancer ont été développés grâce au Règlement sur le Médicament Pédiatrique (RMP). Cela est inacceptable et nous nous mobilisons pour que cela change.
POURQUOI LE RÈGLEMENT EUROPÉEN EST-IL INEFFICACE POUR LES ENFANTS ATTEINTS DE CANCERS ?
Des dérogations injustifiées : les laboratoires pharmaceutiques peuvent obtenir des dérogations pour ne pas développer leur médicament chez l’enfant si le médicament est destiné à une maladie d’adulte (art 11.b). En cancérologie, les industriels ne développent des médicaments que pour des cancers qui n’existent pas chez l’enfant (cancer du poumon, du sein, du pancréas etc). Ils obtiennent donc des dérogations pour ne pas développer leur médicament en pédiatrie. Or, l’action d’un médicament pour un cancer de l’adulte peut avoir un bénéfice sur des cancers de l’enfant; le Crizotinib par exemple, destiné au cancer des poumons (maladie qui n’existe pas chez l’enfant), a obtenu une dérogation alors que son efficacité dans plusieurs cancers des enfants a été prouvée; les résultats ont été présentés lors de l’ASCO en juin 2018. Ces dérogations injustifiées scientifiquement constituent des pertes de temps, mais surtout des pertes de vie pour les enfants et adolescents atteints de cancers.
Des délais non respectés : Le Règlement recommande que le développement des médicaments pour la pédiatrie démarre dans un délai qui correspond, pour les cancers, à la fin de la phase 1 du développement chez l’adulte. Cette recommandation essentielle n’est pas respectée : les industriels repoussent le plus possible le dépôt des Plans d’Investigation Pédiatrique (PIP) qui démarrent en moyenne quatre mois avant le dépôt du dossier pour la mise sur le marché du médicament adulte. Ce non-respect des dispositions du Règlement ne génère aucune sanction pour les industriels. Aucune incitation n’est faite pour encourager le développement de médicaments dédiés à la pédiatrie alors que certains cancers sont spécifiques aux enfants.
Aux Etats-Unis, la FDA (Food and Drug Administration) a voté en 2012 le Creating Hope Act pour faciliter le développement de médicaments spécifiques à la pédiatrie. En 2017, le Race for Children Act a été voté pour que le développement de médicaments se fasse en fonction du mécanisme d’action et non du type de cancer. Ce type d’incitation n’existe pas en Europe et nous nous mobilisons afin que cela soit mis en place au plus vite.
15 décembre 2016 : vote d’une résolution par le Parlement européen pour modifier le Règlement pédiatrique, grâce à la mobilisation des députés européens et plus particulièrement à celle de Françoise Grossetête
