Comme chaque année depuis 11 ans, Imagine for Margo – Children without Cancer a organisé son colloque annuel FAST (Further Accelerating Specific Treatments) afin de rassembler tous les acteurs de l’oncologie pédiatrique pour accélérer le développement de nouveaux médicaments. Le programme des conférences et des tables rondes a été conçu afin d’explorer, le temps d’une journée, tous les horizons permettant de guérir plus et mieux les enfants et les adolescents. Pour atteindre cet objectif, nous avons invité, au Châteauform George V (dont on remercie les directeurs, Mme et M. Baignières), tous les acteurs concernés, à savoir des pédiatres oncologues, des chercheurs, des responsables de sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques, des dirigeants de bioclusters, des familles, des patients et des associations. La complémentarité de leurs expertises en oncologie pédiatrique a permis de faire un état des lieux exhaustif des récentes avancées porteuses d’espoir, des nouvelles thérapies prometteuses et des challenges de demain. Tous ces sujets et ces échanges ont été orchestrés par Thierry Guerrier, journaliste et expert en santé, qui nous fait l’honneur d’être à nos côtés chaque année.
Notre objectif de guérir plus et mieux les cancers de l’enfant à haut risque est plus que jamais atteignable
Au début de ce colloque, nous avons mis à l’honneur les grandes réussites de la recherche en 2023, qui ont été soutenues par Imagine for Margo. Nous avons été ravis d’accueillir le Dr. Daniel Orbach (Institut Curie), qui a présenté son projet TAG-N-TRAK permettant de guérir de manière spectaculaire des fibrosarcomes infantiles. Un traitement innovant, donné sous la forme d’un sirop à prendre matin et soir, qui cible spécifiquement une anomalie moléculaire retrouvée dans ces cancers, les détruit à une vitesse spectaculaire, est sans effet secondaire et est de plus en plus reconnu comme un traitement de référence dans un grand nombre de pays. Ce projet est incontestablement une victoire de la médecine moléculaire de précision, tout comme le programme BIOMEDE, qui a été présenté par le Dr. Jacques Grill (Gustave Roussy). Ce projet est dédié à mieux guérir les enfants atteints d’un gliome infiltrant du tronc cérébral, dont l’espérance de vie est de quelques mois après le diagnostic. Grâce à d’importants moyens financiers et scientifiques, le Dr. Grill a permis à huit enfants d’être les premiers survivants à long terme de ce cancer. De plus, le séquençage moléculaire de leur tumeur a permis de comprendre les raisons de cette réussite et d’ouvrir ainsi de nouvelles pistes pour guérir toujours plus d’enfants atteints de ce cancer.
Cependant, l’innovation n’est pas uniquement du côté des traitements. Nous avons eu l’honneur d’accueillir le Dr. Pablo Berlanga (Gustave Roussy) qui nous a présenté son projet SACHA, visant à sécuriser l’accès aux médicaments innovants en oncologie pédiatrique. SACHA est avant tout une méthode de collecte des données d’efficacité et de toxicité de ces traitements donnés aux enfants et adolescents qui ont un cancer en rechute ou à haut risque et qui ne peuvent pas être inclus dans un essai clinique. Depuis 4 ans, ce projet cumule les réussites : il a été publié pour la première fois en juillet 2023, a été présenté à l’ASCO, est reconnu par la HAS (Haute Autorité de Santé) et soutenu par l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) et est aujourd’hui étendu à l’international. Ce projet, unique dans le monde de la santé, permet d’établir des recommandations thérapeutiques pour ces nouveaux médicaments à destination de l’ensemble des pédiatres oncologues et maximiser ainsi les chances de guérison pour les enfants, adolescents et jeunes adultes atteints d’un cancer.
Ces victoires scientifiques en entraîneront d’autres
Les progrès scientifiques réalisés ces dernières années nous donnent l’espoir de réaliser rapidement des avancées spectaculaires dans la guérison des cancers pédiatriques à haut risque ou en rechute. Afin de débattre des enjeux auxquels il est impératif de répondre pour atteindre cet objectif, nous avons réuni, pour une table ronde, les Pr. Gilles Vassal (Gustave Roussy), le Pr. André Baruchel (hôpital Robert Debré), le Dr. Marie Castets (Centre de Recherche en Cancérologie Léon Bérard de Lyon) et le Pr. Franck Bourdeaut (Institut Curie). Des sujets majeurs ont été soulevés comme le manque de thérapies ciblées révélé par le séquençage systématique des cancers pédiatriques à haut risque et en rechute et les besoins croissants en cellules CAR-T, qui montrent des signaux d’efficacité de plus en plus importants contre des leucémies et des tumeurs solides comme le neuroblastome. Ces avancées ne seront cependant possibles qu’avec un partage efficace des données biologiques et une structuration optimale entre recherche fondamentale, translationnelle et clinique. À l’ère où la technologie permet des analyses d’une grande masse de données, il apparaît nécessaire de faire progresser les réglementations en France et en Europe pour que les échanges d’informations et de données entre tous les acteurs de l’oncologie pédiatrique soient fluides. Des initiatives portées par nombre de nos intervenants ont permis de montrer le caractère particulièrement fructueux de ces échanges, sans pour autant nuire à la propriété de leurs auteurs et au respect de la vie privée des patients.
Mieux structurer la recherche en France
Nous avons été heureux de présenter, lors d’une table ronde, la création de trois centres de recherche intégrée en France, labellisés par l’Institut National du Cancer (représenté par le Pr. Bruno Quesnel) : EN-HOPE SMART4CBT (Est et Nord, présenté par la Dr. Natacha Entz-Werlé), South-ROCK (Lyon & Marseille, présenté par la Dr. Marie Castets) et le Paris Kids Cancer (représenté par le Pr. André Baruchel). Ces trois centres de recherche intégrée ont pour mission de rapprocher recherche fondamentale, translationnelle et clinique afin de parfaire notre compréhension des cancers de l’enfant (origine, micro-environnement tumoral, réponse immunitaire anti-tumorale) et d’ouvrir des pistes thérapeutiques prometteuses. L’interconnectivité au sein et entre ces centres permettra d’implémenter et de mutualiser des équipements lourds ainsi que des ressources informatiques et humaines (bio-informaticiens par exemple). De plus, Imagine for Margo, aux côtés d’autres associations, participe à la construction et au déploiement du centre francilien, le Paris Kids Cancer.
Élargir ce rapprochement aux industriels
La vallée de la mort, qui sépare la recherche fondamentale des cliniciens, est un frein majeur dans l’accès à des thérapies innovantes, efficaces et moins toxiques pour les enfants. Par ailleurs, tous les acteurs impliqués dans ces développements font le même constat : il faut raccourcir les délais entre l’établissement des preuves de concept en pré-clinique et le développement clinique. À ces deux enjeux, une solution existe : briser toutes les barrières et collaborer de manière systémique. Ces questions ont été abordées par un panel d’experts venant du milieu industriel (Dr. Iris VALTINGOJER (Sanofi), Dr. Hélène NEGRE (CELLforCURE by Seqens), Dr. Alexis GÉNIN (Brain&Mind), Jean-Claude ROCHE (Recordati Rare Diseases France) et Paul RINAUDO (ADLIN Science)).
Fin 2023, un groupe dédié aux Cancers Pédiatriques a été fondé au sein du PSCC (Paris Saclay Cancer Cluster). Ce groupe, dont notre présidente, Patricia Blanc, fait partie, est composé d’acteurs aux profils variés et complémentaires (industriels, académiques, associations philanthropiques, biotechs, etc.). L’objectif de ce groupe est d’encourager les biotechs, qui portent une grande partie du développement de nouvelles thérapies, à innover en oncologie pédiatrique. Ces bioclusters, comme le PSCC ou le Brain&Mind, sont un marqueur fort de cette marche en avant, où la façon d’aboutir à de nouveaux médicaments est collectivement repensée. Enfin, tous les industriels invités au colloque FAST ont témoigné de la nécessité urgente de casser les barrières et les silos, d’accélérer les méthodes de développement clinique (7-8 ans de recherche sont nécessaires en moyenne), de faire avancer la réglementation sur le partage des données et d’accélérer les accès précoces.
Répondre aux besoins des familles
Au-delà de l’accès à des soins et des traitements les plus appropriés aux cancers de chaque enfant, Imagine for Margo a également à cœur de répondre aux besoins des familles et de répondre à des enjeux de bien-être tout au long du parcours de soin. Nombre de pédiatres et de familles ont constaté que les traitements par chimiothérapie, en plus des nausées, modifient la perception du goût et ne fait plus des repas un moment de plaisir. Afin de répondre à ce constat, Imagine for Margo a édité et distribue gratuitement le guide nutrition « Manger ? Même pas peur ! ». Au cours de ce colloque FAST, nous avons invité toutes les personnes qui sont à l’origine de cet ouvrage, qui rassemble des conseils utiles et de nombreuses recettes de grands chefs, adaptées aux enfants malades. Après une introduction vidéo du chef Ryan Callahan, auteur du livre Cooking for Kids with Cancer, nous avons été ravis d’accueillir Manal ANAYÉ (Imagine for Margo), Loryane LE CHEVALIER (jeune patiente guérie de 19 ans), Dr Dominique VALTEAU-COUANET (Gustave Roussy) et Annabelle MAEGHT (Centre Oscar Lambret de Lille). Enfin, ce moment dédié aux besoins des familles s’est terminé avec une présentation du projet porté par Anne-Laure Delaunay (Mines-Télécom Business School). Ce projet soutenu par l’INCa, et auquel Imagine for Margo participe, permettra d’identifier les besoins en informations des parents lors des différentes phases de la maladie de leur enfant (diagnostic, traitement, rémission) et leurs usages des technologies (internet, applications, réseaux sociaux). Le but de cette étude est d’élaborer une solution digitale répondant aux questions des familles et adaptée à leurs usages.
Une force collective aux côtés des enfants
Ce 11e colloque FAST était un moment fort de notre combat, à quelques jours de la Journée Internationale dédiée aux cancers de l’enfant. Nous tenons à remercier toutes celles et tous ceux qui se sont mobilisé.e.s, ce 10 février 2024, à savoir les 180 participants, nos hôtes du Chateauform George V, les 21 intervenants et l’ensemble des membres et des bénévoles d’Imagine for Margo. Comme l’a indiqué M. le député Michel Lauzzana (Vice-président du Groupe d’Études Cancer de l’Assemblée Nationale) dans son discours de clôture du colloque, la dynamique portée par la collaboration de tous les acteurs permet d’être optimiste sur l’avenir et de garder le cap que nous nous sommes fixés : faire de demain un monde avec des enfants sans cancer.
