AcSé-ESMART, programme unique au monde en pédiatrie auquel nous avons affecté 1.823.000€ grâce aux courses Enfants sans Cancer en 2015 et 2019, permet aux enfants en rechute ou en échec thérapeutique de bénéficier de 10 traitements innovants et spécifiques à leur cancer. Le Figaro revient sur cette approche très prometteuse qui permet de proposer un traitement personnalisé en fonction des anomalies génétiques trouvées dans la tumeur ou leucémie de l’enfant.
Un programme français d’accès précoce aux traitements
Par Damien Mascret
La France a lancé en 2013 un programme remarquable, baptisé AcSé, pour faciliter l’accès des adultes et enfants en situation de rechute ou d’échec thérapeutique aux traitements innovants.
Une fois que le portrait moléculaire d’un cancer a été dressé, le programme «vise à tester un large panel de molécules innovantes (thérapies ciblées, immunothérapies, utilisées seules ou en association) au sein d’un seul et même essai clinique de phase 2», détaille l’Institut national du cancer (Inca).
Le programme est possible grâce à l’engagement des industriels du médicament qui disposent de molécules efficaces et ayant fait la preuve de leur tolérance chez l’adulte.
Particularité du programme AcSé, il autorise l’utilisation de thérapies ciblées «pour des indications ne figurant pas dans l’autorisation de mise sur le marché, mais dont la pertinence est fortement présumée dans la littérature scientifique internationale», précise l’Inca. Cela dans un cadre sécurisé pour permettre l’analyse de l’efficacité et le recueil des effets secondaires. Cependant, un patient ne peut être inclus dans AcSé que s’il ne peut pas l’être dans un essai de développement en cours.
«Près de 900 patients ont bénéficié de thérapies ciblées de précision dans le cadre sécurisé des essais cliniques du Programme AcSé», expose l’Inca. Fort de ce succès, un programme entièrement dédié aux cancers pédiatriques, «AcSé e-SMART», a été à son tour lancé (voir nos éditions du 14 juin 2016). Il a déjà permis de traiter avec des molécules innovantes, seules ou en association, «101 enfants en échec thérapeutique», ajoute l’Inca.
Promu par Gustave-Roussy et cofinancé par l’Inca, l’association Imagine for Margo et la Fondation ARC pour la recherche sur le cancer, le programme e-SMART réunit au sein d’un seul et même essai clinique de phase 2 les patients des six centres pédiatriques labellisés par l’Inca en France. Mais pas seulement. «Cet essai de dimensions européennes a été ouvert aux Pays-Bas, et les autorisations d’ouverture en Allemagne, Italie, Grande-Bretagne et Espagne sont attendues en 2019», explique l’Inca.
Le programme est possible grâce à l’engagement des industriels du médicament qui disposent de molécules efficaces et ayant fait la preuve de leur tolérance chez l’adulte. «À ce jour, 10 molécules, mises à disposition gratuitement par les laboratoires pharmaceutiques Astra Zeneca, Novartis et Bristol-Myers Squibb, sont en cours d’évaluation», précise l’Inca.
Le Figaro, lundi 4 juin 2019
