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Les premiers résultats de l’essai thérapeutique AcSé-ESMART ont été présentés ce week-end au grand congrès annuel de l’ASCO – American Society of Clinical Oncology à Chicago.

Ce programme, unique au monde en pédiatrie, pour lequel nous avions affecté 1 Million d’euros en 2015, permet aux enfants en rechute ou en échec thérapeutique de bénéficier de 10 traitements innovants et spécifiques à leur cancer. Le Figaro revient sur cette approche très prometteuse qui permet de proposer un traitement personnalisé en fonction des anomalies génétiques trouvées dans la tumeur ou leucémie de l’enfant. 

La 8e édition de la course Enfants sans Cancer qui aura lieu le 29 septembre au Domaine National de Saint-Cloud permettra d’apporter des fonds supplémentaires à ce programme de grande envergure afin de proposer rapidement 4 nouveaux traitements supplémentaires.

 

 

Les thérapies ciblant les particularités génétiques des tumeurs commencent à être utilisées en pédiatrie.

Les cancers de l’enfant connaissent la plupart du temps des issues positives, avec des taux de survie à 5 ans qui dépassent les 80 %, et même 85 % quand il s’agit de leucémies. «Beaucoup d’avancées importantes ont été réalisées entre les années 1970 et 1990, mais, depuis, les progrès sont plus lents, témoigne le Pr François Doz, spécialiste des cancers pédiatriques et membre de l’équipe Siredo à l’Institut Curie (Paris). On a réussi à bien réduire la toxicité des traitements, mais on a du mal à faire progresser la survie pour certaines formes qui restent très graves, comme les glioblastomes.»

 «Ces fusions NTRK sont des altérations génétiques qui donnent naissance à un éventail de tumeurs solides, dont plusieurs cancers de l’enfant» 
François Doz, spécialiste des cancers pédiatriques et membre de l’équipe Siredo à l’Institut Curie (Paris)

Des résultats d’essais cliniques présentés lors de la grande conférence annuelle de la société américaine de cancérologie (Asco), à Chicago, donnent des espoirs sérieux de pouvoir soigner une partie des 20 % de cancers de l’enfant qui restent meurtriers. Deux molécules, l’entrectinib (laboratoires Roche) et le larotrectinib (Bayer) ont montré des signes d’efficacité très prometteurs sur des malades dont les tumeurs comportaient une particularité génétique, appelée fusion NTRK. «Ces fusions NTRK sont des altérations génétiques qui donnent naissance à un éventail de tumeurs solides, dont plusieurs cancers de l’enfant», précise François Doz.

Les deux nouveaux médicaments, qui ont une activité très proche, n’ont pas été conçus pour des cancers touchant des organes particuliers mais pour s’attaquer aux tumeurs portant la signature recherchée. Et leur efficacité est spectaculaire. Le larotrectinib a été efficace sur les tumeurs de 94 % des enfants porteurs du bon marqueur génétique, et l’entrectinib a une efficacité comparable. Et par chance, l’effet semble durable. Ces succès spectaculaires concernent pour le moment un nombre réduit d’enfants malades, puisque les fusions NTRK représentent moins de 5 % des cancers pédiatriques. Mais cette stratégie de médecine de précision, qui consiste à s’attaquer à un mécanisme moléculaire lié à une mutation génétique plus qu’à un organe particulier, pourrait rapidement être élargie. Lors d’un essai clinique également présenté au congrès de Chicago, le séquençage du génome de nombreux enfants touchés par des rechutes a montré que 25 % d’entre eux comportaient des anomalies génomiques pouvant être visées par des thérapies ciblées qui existent déjà pour des cancers de l’adulte. 

 

Un programme français d’accès précoce aux traitements
Par Damien Mascret

La France a lancé en 2013 un programme remarquable, baptisé AcSé, pour faciliter l’accès des adultes et enfants en situation de rechute ou d’échec thérapeutique aux traitements innovants.

Une fois que le portrait moléculaire d’un cancer a été dressé, le programme «vise à tester un large panel de molécules innovantes (thérapies ciblées, immunothérapies, utilisées seules ou en association) au sein d’un seul et même essai clinique de phase 2», détaille l’Institut national du cancer (Inca).

Le programme est possible grâce à l’engagement des industriels du médicament qui disposent de molécules efficaces et ayant fait la preuve de leur tolérance chez l’adulte.

Particularité du programme AcSé, il autorise l’utilisation de thérapies ciblées «pour des indications ne figurant pas dans l’autorisation de mise sur le marché, mais dont la pertinence est fortement présumée dans la littérature scientifique internationale», précise l’Inca. Cela dans un cadre sécurisé pour permettre l’analyse de l’efficacité et le recueil des effets secondaires. Cependant, un patient ne peut être inclus dans AcSé que s’il ne peut pas l’être dans un essai de développement en cours.

«Près de 900 patients ont bénéficié de thérapies ciblées de précision dans le cadre sécurisé des essais cliniques du Programme AcSé», expose l’Inca. Fort de ce succès, un programme entièrement dédié aux cancers pédiatriques, «AcSé e-SMART», a été à son tour lancé (voir nos éditions du 14 juin 2016). Il a déjà permis de traiter avec des molécules innovantes, seules ou en association, «101 enfants en échec thérapeutique», ajoute l’Inca. 

Promu par Gustave-Roussy et cofinancé par l’Inca, l’association Imagine for Margo et la Fondation ARC pour la recherche sur le cancer, le programme e-SMART réunit au sein d’un seul et même essai clinique de phase 2 les patients des six centres pédiatriques labellisés par l’Inca en France. Mais pas seulement. «Cet essai de dimensions européennes a été ouvert aux Pays-Bas, et les autorisations d’ouverture en Allemagne, Italie, Grande-Bretagne et Espagne sont attendues en 2019», explique l’Inca.

Le programme est possible grâce à l’engagement des industriels du médicament qui disposent de molécules efficaces et ayant fait la preuve de leur tolérance chez l’adulte. «À ce jour, 10 molécules, mises à disposition gratuitement par les laboratoires pharmaceutiques Astra Zeneca, Novartis et Bristol-Myers Squibb, sont en cours d’évaluation», précise l’Inca.

Le Figaro, lundi 4 juin 2019

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