Les programmes auxquels seront affectés 100% des dons :
- PROJET sur les ostéosarcomes, piloté par Dr Benjamin Ory, Université de Nantes
Les tumeurs des os sont les plus fréquentes chez l’enfant. Dans de nombreux cas, les traitements actuels ne fonctionnent pas et les enfants développent des métastases. Le projet de recherche vise à utiliser une nouvelle technique très pointue d’analyse approfondie de la tumeur (à la cellule même = single cell) afin de comprendre pourquoi la chimiothérapie ne fonctionne pas ; est-ce une origine innée ou acquise ? Cette meilleure compréhension de la résistance au traitement permettra de mieux cibler le protocole et améliorer les chances de guérison.
- PROGRAMME Rego-Inter-Ewing, piloté par Dr Pablo Berlanga, Gustave Roussy
Améliorer le pronostic des patients atteints d’un sarcome d’Ewing multimétastatique est un défi majeur. La durée de vie médiane des patients est de 13 mois, et la moitié des rechutes survient pendant le traitement.
Cet essai clinique précoce de phase 1 a pour objectif d’étudier l’efficacité d’un nouveau médicament – le regorafenib – en combinaison avec la chimiothérapie traditionnelle, pour les enfants atteints d’un sarcome d’Ewing multimétastatique dès le diagnostic, afin d’améliorer leur survie.
Les premières données cliniques suggèrent que les stratégies utilisant des inhibiteurs de la tyrosine kinase (TKI) aux activités anti-angiogéniques sont parmi les plus efficaces et peuvent être bénéfiques dans le traitement des patients atteints d’un sarcome d’Ewing. Sur la base de ses données d’efficacité et de son profil de sécurité, le regorafenib, qui sera proposé aux patients inclus dans cet essai clinique, a été sélectionné par l’Euro Ewing Consortium comme le TKI le plus prometteur.
Nombre de patients : 24
