Contexte de l’étude SACHA
La France est pionnière en Europe dans le champ du développement des nouveaux médicaments en oncologie pédiatrique. A titre d’exemples, de 2015 à 2018, plus de 2200 patients ont été inclus dans 34 essais cliniques de l’ITCC. Parmi eux, 53% des patients ont été recrutés en France. Toutefois, malgré cette forte dynamique, l’offre thérapeutique reste insuffisante et les pédiatres oncologues et hématologues prescrivent des médicaments innovants soit dans le cadre d’un accès compassionnel ou précoce ou hors AMM, pour les médicaments déjà autorisés chez l’adulte. Pour toutes ces prescriptions, les données de sécurité et d’efficacité sont très rarement collectées.
A propos de SACHA
Dans le but de sécuriser l’accès à ces thérapies innovantes hors du cadre des essais cliniques, le Comité Nouveaux Médicaments de la SFCE a mis en place une étude de cohorte prospective observationnelle de suivi de l’utilisation de molécules innovantes en cancérologie et en hématologie pour les enfants, les adolescents et les jeunes adultes en situation d’échec thérapeutique ou en rechute et non éligibles à un essai clinique. C’est le programme SACHA, qui est une étude observationnelle française qui consiste en une collecte prospective des données de toxicité et d’efficacité des thérapies innovantes administrées hors AMM et en dehors d’essais cliniques.
Les données sont collectées via un outil de pharmacovigilance validé et sécurisé (VIGINOM). Cette étude ne modifie pas la pratique clinique courante, que ce soit dans le diagnostic ou le choix et l’administration du traitement, sa surveillance et son suivi.
Les objectifs de l’étude SACHA sont de :
- Encadrer et sécuriser l’accès des enfants, adolescents et jeunes adultes en échecs thérapeutiques et non éligibles à un essai clinique aux molécules innovantes qu’il s’agisse de thérapies ciblées, d’immunothérapies ou de chimiothérapies
- Encadrer les prescriptions hors AMM et les demandes d’ATU de cohorte ou nominatives
- Sécuriser l’utilisation des médicaments grâce à la mise en place d’un suivi organisé des patients
- Évaluer la tolérance et l’efficacité de ces traitements, en condition réelle d’utilisation
- Rédiger des recommandations
Suite au programme SACHA, les ATU ont été réformées en juillet 2021, ce qui a permis de créer que les Accès Précoces et les Accès Compassionnels, en renforçant l’obligation de colliger les données.
SACHA n’encourage pas la prescription off-label ou l’usage compassionnel des thérapies innovantes, mais prône la discussion systématique de tous les patients d’âge inférieur ou égal à 25 ans en rechute d’un cancer lors de réunions de concertation pluridisciplinaire interrégionale et soutient vivement leur inclusion dans des essais cliniques opportuns.
Résultats de l’essai SACHA France :
- Les 31 centres de la SFCE ont inclus au moins un patient dans l’étude SACHA
- 731 patients ont été inclus
- Les principaux types de tumeurs enregistrés sont : tumeurs cérébrales (44%), tumeurs solides extra-cérébrales (41%) et leucémies (15%)
- 63 nouvelles monothérapies et 16 combinaisons thérapeutiques ont été enregistrées
- Les chercheurs impliqués dans l’étude SACHA ont travaillé en étroite collaboration avec l’ANSM
- La HAS (Haute Autorité de Santé) a retenu SACHA comme une source de données mobilisable
- Présentation des résultats de SACHA France au congrès de l’ASCO en 2022 et 2023
- Publications : Measuring Safety and Outcomes for the Use of Compassionate and Off-Label Therapies for Children, Adolescents, and Young Adults With Cancer in the SACHA-France Study | Oncology | JAMA Network Open | JAMA Network et Chemo-immunotherapy with dinutuximab beta in patients with relapsed/progressive high-risk neuroblastoma: does chemotherapy backbone matter? – PubMed (nih.gov)
SACHA International
SACHA International s’appuie sur l’expérience du pilote SACHA France initié par la Société Française d’Oncologie Pédiatrique (SFCE) et dont le succès a confirmé la nécessité de ce type de registre. SACHA International est une initiative du Consortium pour les Thérapies Innovantes chez les Enfants atteints de Cancer (ITCC) et prévoit d’inclure 500 patients par an pendant trois ans dans plusieurs pays européens, ainsi qu’en Australie et en Nouvelle-Zélande.
L’accord de consortium a été signé en mai 2023 entre la France, l’Espagne, le Royaume-Uni, l’Irlande, le Danemark et l’Autriche (premier patient inclus hors de France le 14 juin 2023) et l’internationalisation de SACHA a été financée par Fight Kids Cancer. A ce jour, 48 patients ont été enregistrés hors de France.
Pour en savoir plus : interview du Dr. Berlanga (lien).
Résumé de SACHA France et International
Promoteur : Institut Gustave Roussy
Investigateur principal : Dr Pablo Berlanga
Durée du programme : Avril 2020 – Décembre 2026
Début des inclusions : Mars 2020
Fin des inclusions : 2026
Nombre de patients prévus : 2231
Pays concernés : France (tous les centres SFCE), Italie, Espagne, Grande-Bretagne, Irlande, Pays-Bas, Belgique, Autriche, Danemark, Australie et Nouvelle-Zélande
Financement Imagine for Margo : 996 000€ (en partenariat avec la SFCE pour la partie France et financement Fight Kids Cancer pour la partie internationale). Ce grand programme a été co-financé par les Rallyes du Cœur de Versailles de 2019 et de 2021 (SACHA France) et la Course Enfants sans Cancer 2023 (SACHA International – Fight Kids Cancer).
Les premiers résultats de cette étude ont été présentés à l’oral lors de l’American Society of Clinical Oncology (ASCO) le 6 juin par le Professeur Gilles Vassal, oncopédiatre à Gustave Roussy.
