Les résultats de l’étude internationale MAPPYACTS, co-financée par Imagine for Margo, viennent d’être publiés. Ils posent les bases de l’accès à une médecine de précision pour les jeunes enfants atteints de cancer quand le traitement classique a échoué. Un véritable espoir pour tous nos petits guerriers et petites guerrières qui se battent contre la maladie. Birgit Geoeger de Gustave Roussy et Gudrun Schleiermacher de l’Institut Curie nous décryptent ce projet.
Qu’est-ce que la médecine de précision ?
La médecine de précision est un terme qui a remplacé celui de la médecine personnalisée. Il est utilisé pour décrire cette approche visant à adapter la stratégie thérapeutique en fonction du patient.
Dans le cas des cancers, et plus particulièrement de ceux chez les enfants et les adolescents, la médecine de précision va intervenir en cas d’échec des traitements dit « standards » : la chimiothérapie, la chirurgie ou la radiothérapie.
En effet, dans ces cas-là, il va falloir trouver de nouvelles approches thérapeutiques. Pour cela, nous allons analyser et interpréter plus précisément le profil moléculaire présent dans la tumeur du patient afin de trouver les altérations qui sont responsables de la maladie.
À partir de là, nous proposons d’adapter le traitement afin de cibler les diverses altérations dans le but d’augmenter les chances de guérison des enfants et des adolescents.
Autrement dit, la médecine de précision consiste à apporter, pour un patient donné, une stratégie thérapeutique personnalisée et propre aux caractéristiques de sa maladie. Notre objectif, en faisant ces recherches, est de proposer des sessions thérapeutiques qui ciblent mieux la maladie.
Quelles sont les avancées majeures de MAPPYACTS ?
La première avancée de MAPPYACTS est d’avoir déterminé la faisabilité et l’importance du séquençage moléculaire. En étudiant ce dernier chez 787 patients, il a été possible de trouver chez 69% d’entre eux, une ou plusieurs anomalies susceptibles d’être spécifiquement ciblées par un nouveau médicament. 30% des patients ont ainsi pu bénéficier d’une approche thérapeutique ciblée sur l’anomalie. Plus de la moitié (57 %) de ces traitements innovants était administrée dans le cadre d’un essai clinique dont 72 % dans l’étude européenne AcSé-ESMART, qui était menée parallèlement. C’est d’ailleurs grâce à cette évolution conjointe que nous enregistrons un taux de réorientation thérapeutique aussi important. Habituellement, nous étions à 10%. La combinaison d’AcSé-ESMART et MAPPYACTS a ouvert les chances de traitements spécifiques pour les patients.
Ensuite, la seconde avancée de MAPPYACTS se trouve dans ce que l’on nomme l’« ADN circulant ». En effet, l’étude a démontré qu’il était possible, dans certains types de cancer comme les neuroblastomes, de retrouver des molécules de la tumeur dans le sang. Si cela était avéré depuis de nombreuses années dans le cadre des leucémies, les tumeurs solides n’étaient pas concernées.
Cette découverte ouvre la porte à une nouvelle technique, pouvant, dans certains cas, remplacer la biopsie afin de suivre les évolutions d’une tumeur. Elle pourrait donc aussi devenir un moyen de prédire les risques de rechute et donc d’adapter le suivi de l’enfant. Il est important, une nouvelle fois, de nuancer les propos ; pour le moment c’est une pratique en cours d’examen qui va être étudiée dans MAPPYACTS 2.
Si le chemin reste encore long les résultats de MAPPYACTS présentent donc un espoir pour de nombreux enfants et adolescents qui se battent contre la maladie.
Qu’ est-ce que cela induit concrètement pour les patients ?
Concrètement, MAPPYACTS nous a démontré que pour un certain nombre de patients, encore minoritaires malheureusement, grâce au séquençage, il est possible de traiter les altérations moléculaires et donc le « driver » de la tumeur dès le diagnostic ou lors d’un échec thérapeutique.
Pour les autres patients la maladie étant plus complexe, il est important de continuer la recherche pour pouvoir toujours traiter mieux et plus les enfants.
Quelles sont les prochaines étapes ?
La première étape est de transformer l’essai. Aujourd’hui, on sait que le séquençage est vital. Mais si nous n’avons que ce dernier sans les traitements, alors cela ne servira pas directement l’enfant concerné. En plus, on doit aussi observer la manière dont le système immunitaire répond à la maladie afin d’aider les traitements à combattre mieux la maladie.
Même si la médecine a fait des progrès, ce n’est pas suffisant pour la plupart des enfants en échec de traitement et c’est pour cela que nous devons continuer à accélérer la recherche en réinvestissant à la fois dans MAPPYACTS 2 et dans ESMART. L’objectif, développer de nouvelles idées et continuer à guérir plus et mieux les enfants.
La seconde étape, c’est que grâce à MAPPYACTS, nous avons ouvert la porte à une exploration préventive des suivis et des traitements à long terme via la technique de l’ADN circulant. Il s’agit maintenant de confirmer les hypothèses pour tous les enfants et adolescents atteints de cancer.
