Essai AcSé-ESMART

A propos de la médecine moléculaire de précision

Des projets de recherche, dont certains d’entre eux ont été financés par Imagine for Margo, ont permis de mieux comprendre les mécanismes biologiques à l’origine du développement et de la progression des cancers de l’enfant. Ces mécanismes ainsi que les gènes impliqués varient d’un patient à l’autre. Chaque tumeur est unique, a son propre profil moléculaire et contient des altérations qui lui est spécifique. A titre d’exemple, le projet MAPPYACTS, également porté par la Dr. Birgit Georger a montré que 70% des patients ont des anomalies moléculaires qui sont ciblables. Malheureusement, seulement 30% d’entre eux ont pu bénéficier d’un traitement pouvant les cibler. Afin de compenser ce manque la Dr. Birgit Georger a développé un essai unique et innovant, AcSé-ESMART.

A propos de AcSé-ESMART

AcSé-ESMART est un essai de phase I et II, unique au monde en pédiatrie, qui porte sur tous les cancers et leucémies des enfants en rechute ou en échec thérapeutique. Le principe de cet essai est de proposer plusieurs options thérapeutiques avec des traitements innovants, généralement prescrits en combinaison, afin de cibler des anomalies moléculaires fréquemment retrouvées dans ces tumeurs. Les options de traitements sont proposées aux enfants en fonction des analyses moléculaires et immunologiques de leur tumeur ou leucémie, réalisées pour la plupart dans MAPPYACTS ainsi que dans d’autres programmes européens. Cet essai accélère fortement l’accès des enfants en rechute ou en échec thérapeutique à un traitement innnovant, quel que soit leur cancer.

À ce jour, AcSé-ESMART a inclus 252 patients dans 16 bras de traitements qui ont permis de cibler 17 cibles moléculaires. Certains de ces bras sont aujourd’hui fermés par manque d’efficacité de la combinaison thérapeutique qui a été tentée. Cependant, d’autres se sont ouverts au cours des années.

Ce programme de grande envergure est piloté par Gustave Roussy dans le cadre du programme AcSé de l’Institut National du Cancer (INCa).

• Promoteur : Gustave Roussy
• Investigateur principal : Dr Birgit Geoerger
• Durée du programme : 2016 – 2028
• Recrutement : 252 patients
• Pays concernés : France, Espagne, Royaume-Uni, Pays-Bas, en cours d’ouverture en Allemagne, Danemark et Italie
• Financement Imagine for Margo : 1.832.000€
• Autres co-financeurs : l’Institut National du Cancer (INCa) et la Fondation ARC
• Publications :
  • The European MAPPYACTS Trial: Precision Medicine Program in Pediatric and Adolescent Patients with Recurrent Malignancies – PubMed (nih.gov)
  • Phase II and biomarker study of programmed cell death protein 1 inhibitor nivolumab and metronomic cyclophosphamide in paediatric relapsed/refractory solid tumours: Arm G of AcSé-ESMART, a trial of the European Innovative Therapies for Children With Cancer Consortium – PubMed (nih.gov)
  • Phase I or II Study of Ribociclib in Combination With Topotecan-Temozolomide or Everolimus in Children With Advanced Malignancies: Arms A and B of the AcSé-ESMART Trial – PubMed (nih.gov)
  • First-in-child phase I/II study of the dual mTORC1/2 inhibitor vistusertib (AZD2014) as monotherapy and in combination with topotecan-temozolomide in children with advanced malignancies: arms E and F of the AcSé-ESMART trial – PubMed (nih.gov)
  • AcSé-ESMART, a European precision cancer medicine proof-of-concept platform trial – PubMed (nih.gov)

Ce projet a été financé grâce aux dons récoltés lors de la course Enfants sans Cancer 2018.