Le 26 avril 2023, la Commission européenne a publié la proposition tant attendue de révision de la législation pharmaceutique de l’UE, qui comprend également des dispositions relatives aux médicaments pour les maladies rares et les enfants. La proposition fait suite à l’évaluation de la législation pharmaceutique générale actuelle (directive 2001/83, règlement 726/2004) et des règlements pédiatrique (1901/2006) et orphelin (141/2000). Un texte très important qui va permettre d’accélérer le développement de nouveaux traitements pour les enfants et adolescents atteints de cancer et réduire les inégalités d’accès à l’ innovation dans les états membres. Depuis de longues années, Imagine for Margo se mobilise sans relâche, avec les associations européennes CCIE, le réseau européen de médecins SIOPE, et des parlementaires européens, pour faire bouger les lignes et nous sommes heureux que nos nombreuses demandes aient été retenues par la Commission européenne. Ce nouveau règlement, remet enfin le patient au centre du cercle vertueux du médicament.
En effet, depuis 20 ans et son adoption initiale, ni le règlement pédiatrique ni le règlement orphelin n’ont réussi à améliorer de manière significative les chances de survie des jeunes patients atteints de cancer. Au cours des 15 dernières années, seuls 16 médicaments anticancéreux ont été autorisés pour une indication spécifique de cancer pédiatrique, contre plus de 150 pour les cancers de l’adulte. En outre, la moitié des médicaments anticancéreux ont été autorisés pour le traitement de tumeurs malignes responsables de seulement 5 à 4 % de tous les décès par cancer chez les enfants en Europe, y compris trois médicaments pour le mélanome et le cancer de la thyroïde – des cancers d’adultes qui se produisent très rarement chez les enfants. Dans ce contexte, SIOP Europe et CCI Europe se félicitent vivement de la proposition de la Commission européenne qui aborde plusieurs sujets de préoccupation précédemment identifiés par notre communauté.
Il est maintenant absolument crucial de faire un pas en avant décisif au bénéfice des enfants atteints de cancer en négociant et en adoptant rapidement la proposition de la Commission européenne, y compris avec des amendements ciblés, et en procédant à sa mise en œuvre rapide afin d’accélérer l’innovation pour les enfants atteints de cancer sans plus tarder.
Nous sommes préoccupés par le long délai prévu pour l’adoption finale de la proposition et nous appelons à une adoption rapide. Le processus d’évaluation du règlement pédiatrique de l’UE a commencé en 2012 et nous sommes impatients de récolter les bénéfices d’un cadre réglementaire qui répondra aux besoins des jeunes patients atteints de cancer qui meurent de cette maladie dans toute l’Europe aujourd’hui.
Le SIOPE et la CCI-E ont analysé la proposition de la Commission européenne et souhaitent souligner les domaines qui, selon nous, devraient être sauvegardés au cours du processus de négociation ainsi que ceux pour lesquels des amendements pourraient renforcer la révision.
Évaluation par SIOPE et CCI-E de la proposition de révision de la législation pharmaceutique de l’UE présentée par la Commission européenne :
- Développement d’une médecine pédiatrique fondée sur la science Proposition de sauvegarde : En vertu de l’actuel règlement pédiatrique de l’UE, le développeur d’un médicament n’est pas tenu de soumettre un plan d’investigation pédiatrique (PIP) ou d’étudier le médicament dans la population pédiatrique s’il s’agit d’un médicament développé à l’origine pour un cancer de l’adulte qui n’existe pas chez l’enfant, même si le médicament possède un mécanisme d’action pertinent pour un type donné de cancer pédiatrique d’un point de vue biologique/moléculaire. Nous sommes extrêmement satisfaits de l’introduction proposée du développement de médicaments pédiatriques basés sur la cible moléculaire d’un nouveau médicament, car nous demandons cette modification depuis 2012. En outre, l’utilisation du concept de « cible moléculaire » est alignée sur la loi américaine « Race for Children’s Act » de la FDA et répond donc à notre attente d’harmonisation de l’environnement réglementaire mondial.
- Besoins médicaux non satisfaits » et « Besoins médicaux non satisfaits élevés » : Nous saluons l’introduction des concepts importants de besoins médicaux non satisfaits (UMN) et de besoins médicaux non satisfaits élevés (HUMN), mais nous pensons que la définition de ces concepts doit être clarifiée. Nous préconisons toutefois, vivement la création d’un cadre réglementaire souple pour définir ces deux concepts par le biais d’un processus de discussion multipartite qui impliquerait le monde universitaire et refléterait les besoins des patients, y compris la qualité de vie.
- Coopération multipartite et sauvegarde des priorités : Nous approuvons l’introduction d’une participation multipartite et d’une hiérarchisation des médicaments, et nous sommes enthousiastes à l’idée d’être engagés de manière significative dans ce processus. Un exemple de réussite serait la plateforme ACCELERATE, qui a démontré la grande valeur et l’impact de la collaboration multipartite dans le domaine du développement de médicaments contre le cancer pédiatrique depuis 2012. Nous demandons également une compensation financière pour le temps investi par les universitaires et les représentants des patients qui participeront à ces travaux.
- Amélioration de l’accès aux nouveaux médicaments anticancéreux : Actuellement, les médicaments nouvellement approuvés ne sont pas introduits dans la pratique clinique dans tous les États membres. Nous considérons que l’octroi d’une protection supplémentaire spécifique par brevet (12 mois) pour l’introduction d’un nouveau médicament dans tous les États membres constitue un grand pas en avant vers une plus grande égalité en Europe.
- Amélioration de l’accès aux médicaments anticancéreux essentiels : Nous sommes ravis de voir un chapitre consacré aux pénuries de médicaments et à la très attendue liste de l’Union des médicaments critiques, et nous sommes impatients de collaborer à la mise en œuvre de ces initiatives importantes.
- Développement académique des médicaments et du repositionnement des médicaments : Nous soutenons également le rôle envisagé pour les entités à but non lucratif (universités) dans la production de données pour les médicaments repositionnés vers l’oncopédiatrie. Toutefois, cette mesure nécessitera un personnel spécialisé au sein de l’EMA, qui devrait être doté de ressources suffisantes pour améliorer l’accès sans délai à des médicaments vitaux pour les patients qui, autrement, devraient avoir recours à des médicaments prescrits « off label » car non autorisés chez l’enfant. En outre, à cette fin, nous pensons qu’un mécanisme sera nécessaire pour garantir que l’industrie fournisse aux universités des médicaments nouveaux et le financement des essais. En effet, pour les médicaments dédiés spécifiquement aux cancers de l’enfant, la proposition actuelle ne prévoit pas d’incitations spécifiques pour le développement et l’autorisation de mise sur le marché de médicaments développés spécifiquement chez l’enfant (et non d’abord chez l’adulte).
- Démarrage précoce du développement des médicaments pédiatriques : Nous saluons l’introduction du plan d’investigation pédiatrique progressif (sPIP) qui vise à accélérer et à simplifier le développement des médicaments pédiatriques, à favoriser la production de données probantes afin d’éclairer les considérations relatives au plan d’investigation pédiatrique tout au long du cycle de vie, et à soutenir les développements fondés sur les besoins et sur des données scientifiques solides. En outre, nous soutenons le plafond appliqué au report du PIP dans la mesure où la durée totale du report, y compris toute prolongation accordée, ne peut excéder 5 ans. toutefois, nous recommandons de renforcer l’obligation claire de soumettre des PIP à la fin des essais cliniques de phase I chez les adultes.
- Innovation pour le premier enfant : La proposition actuelle ne prévoit pas d’incitations spécifiques pour le développement et l’autorisation de mise sur le marché de médicaments pour le premier enfant. Nous recommandons vivement d’inclure de telles incitations, car cela devrait accroître l’intérêt commercial pour le développement de médicaments spécifiques aux cancers pédiatriques (et aux maladies rares pédiatriques). Par conséquent, nous demandons que des dispositions soient prises pour allouer des fonds publics à des projets de recherche visant à répondre à des besoins médicaux non satisfaits dans des indications pédiatriques.
En conclusion, nous saluons et soutenons la proposition de la Commission européenne de réviser la législation pharmaceutique de l’UE en vue d’une réglementation plus centrée sur le patient. Nous pensons que la nouvelle législation a le potentiel de faciliter l’implication des universités et des patients dans le développement des médicaments et de garantir que les besoins des patients sont pris en compte de manière significative, mais nous soulignons d’importants domaines de clarification et d’amélioration ainsi que le besoin urgent d’avancer dans les négociations et l’adoption de la proposition.
La communauté européenne du cancer de l’enfant s’est engagée à soutenir et à contribuer aux efforts de l’UE pour réviser la législation pharmaceutique de l’UE dans le but d’accélérer l’innovation et d’améliorer l’accès aux médicaments essentiels et nouveaux pour tous les enfants et adolescents atteints de cancer à travers l’Europe.
