Depuis notre création en 2011, nous multiplions les actions de fundraising afin de financer des projets de recherche visant à mieux comprendre et à améliorer les traitements sur le cancer des enfants. Nous avons ainsi alloué plus de 20 millions d’euros à des chercheurs français et européens, leur permettant de mener plus de 61 projets de recherche qui ont bénéficié à plus de 7000 enfants. Ces derniers ont été soigneusement sélectionnés en raison de leur excellence et de leur potentiel à améliorer les soins, ainsi qu’à accélérer le développement de nouvelles thérapies, telles que la médecine de précision, l’immunothérapie, les cellules T-CAR, etc.
Mieux comprendre les cancers des enfants
La compréhension des facteurs et mécanismes liés à l’apparition et au développement des cancers de l’enfant et leur résistance aux traitements de première ligne est essentielle. Au cours des dernières années, nous avons apporté un soutien financier significatif à des projets tels que MICCHADO, MAPPYACTS et BIOMEDE, ayant pour objectif d’identifier tous les facteurs moléculaires, génétiques, voire immunologiques, impliqués dans les cancers pédiatriques les plus graves.
L’étude MICCHADO, menée par la Dr. Gudrun Schliermacher (Institut Curie), a inclus plus de 512 patients et a permis de déterminer tous les facteurs spécifiquement liés aux cancers à haut risque au moment du diagnostic afin de permettre aux enfants de bénéficier d’un traitement de médecine de précision. En plus de l’ADN tumoral, les chercheurs analysent également l’ADN tumoral circulant. Cette analyse, réalisée à partir d’une simple prise de sang, offre l’avantage de suivre l’évolution de la tumeur dans le temps et d’adapter, si nécessaire, les traitements.
Il est également crucial de mieux comprendre les mécanismes de résistance aux traitements que les tumeurs développent. Pour cela, l’équipe du Pr. Ory (Université de Nantes) a récemment démontré l’activation de régions génétiques spécifiques dans des cellules d’ostéosarcome résistantes à la doxorubicine, une chimiothérapie couramment utilisée pour ce cancer des os. Ces domaines génétiques favorisent la production de protéines qui entravent l’entrée du médicament dans la cellule, inhibant ainsi son effet thérapeutique. Son équipe a montré que le ciblage de ces séquences génétiques restaure la sensibilité de ces cellules à la doxorubicine, ouvrant ainsi une piste thérapeutique prometteuse qu’il faudra explorer en clinique.
Mieux soigner les cancers pédiatriques
Cette année a également été marquée par des progrès majeurs dans le traitement de cancers pédiatriques à haut-risque.
- Une protéine anormale, NTRK, est impliquée dans des cancers pédiatriques et adultes, notamment dans les fibrosarcomes et les tumeurs cérébrales. Le Dr. Daniel Orbach (Institut Curie) a testé un nouveau médicament sous forme de sirop, qui cible spécifiquement cette anomalie, et a obtenu des résultats spectaculaires. « Les tumeurs (fibrosarcomes) rétrécissent à vue d’œil », a déclaré le Dr. Daniel Orbach. Une collaboration internationale s’est mise en place pour détecter NTRK dans les tumeurs cérébrales, avec l’espoir que ce médicament puisse y être tout aussi efficace.
- Le programme « BIOMEDE » sur les gliomes infiltrants du tronc cérébral, mené par le Dr. Jacques Grill (Gustave Roussy) et soutenu par Imagine for Margo depuis 2014 (1,6 million d’euros affecté), a donné des résultats inespérés. Pour la première fois, huit enfants sont désormais les premiers survivants à long terme de ce cancer au pronostic sombre, et le séquençage de leur tumeur a permis de comprendre les raisons de cette réussite, ouvrant ainsi des perspectives prometteuses.
- Enfin, Imagine for Margo participe au financement du projet BEACON depuis ses débuts. Ce projet vise à tester plusieurs thérapies sur le neuroblastome à haut risque, qui représente 10% des tumeurs solides de l’enfant de moins de 15 ans et est généralement diagnostiqué à un stade métastatique. En 2018, le Dr. Moreno, responsable du projet à l’Université de Birmingham, a décidé de tester l’efficacité de la combinaison chimiothérapie et Bevacizumab, un anticorps thérapeutique neutralisant la croissance des vaisseaux sanguins nécessaires à la progression des tumeurs. Au total, 160 jeunes âgés de 1 à 21 ans provenant de 11 pays européens, dont la France, ont bénéficié de ce traitement. Les chances de guérison des patients ayant reçu la combinaison thérapeutique ont fortement augmenté et cette nouvelle thérapie est maintenant devenue le traitement de référence au Royaume-Uni.
Sécuriser l’accès aux traitements innovants sur le cancer des enfants
Des pédiatres peuvent être amenés à prescrire des médicaments innovants lorsque des enfants ne peuvent pas être inclus dans un essai clinique. À ce moment-là, ils peuvent recevoir un traitement innovant, dans le cadre d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) ou en dehors de l’AMM pour des médicaments déjà autorisés chez l’adulte. Jusqu’à présent, les données de ces patients restaient dans le périmètre de l’hôpital et n’étaient jamais centralisées. Dans le but de sécuriser l’accès à ces thérapies innovantes, le Dr. Pablo Berlanga (Gustave Roussy) a lancé le programme SACHA, qui collecte les données de toxicité et d’efficacité de ces traitements dans 31 centres français et, depuis cette année, à l’international. Au final, plus de 650 patients ayant reçu 51 nouveaux médicaments ont pu être enregistrés, et des recommandations ont pu être établies pour certains d’entre eux. SACHA a été publié cette année et a été reconnu comme source de données mobilisables par la Haute Autorité de Santé (HAS).
L’horizon 2024 pour Imagine for Margo
En 2020, Imagine for Margo a co-créé le consortium européen Fight Kids Cancer. Cette initiative, également portée par d’autres associations européennes (Kick Cancer, Kriibskrank Kanner, Kika et Cris), permet de mutualiser des fonds afin de financer les programmes de recherche de très grande envergure les plus innovant d’Europe. Ces derniers sont sélectionnés pour leur excellence scientifique et leur capacité à apporter des réponses ou des solutions concrètes pour les patients par un comité scientifique indépendant.
Cette année, l’appel à projets Fight Kids Cancer est dédié aux tumeurs cérébrales, qui représentent près de 30% des cancers pédiatriques et dont les avancés thérapeutiques ont été rares depuis les 30 dernières années. En tout, ce sont plus de 3 000 enfants en Europe, dont 500 en France, qui sont, tous les ans, diagnostiqués avec ces cancers pour lesquels des progrès sont plus qu’attendus par les familles.
Vous aussi, vous souhaitez faire avancer la cause du cancer des enfants ? Retrouvez comment aider Imagine for Margo ici. Vous pouvez également faire un don directement ici.
