La 13e édition du colloque FAST s’est tenue ce samedi 7 février, à la Maison Châteauform’ Metropolitan et a accueilli plus de 200 personnes, un record ! Patients, familles, soignants, chercheurs, professionnels du médicament, pouvoirs publics et associations se sont donnés rendez-vous en cette belle maison pour témoigner de l’importance des avancées obtenues et de la nécessite d’innover pour répondre aux nombreux défis qu’il nous reste. Au cours de la journée, beaucoup d’idées ont émergé et ont été débattues. Découvrez ci-dessous le résumé de ces échanges passionnants et les perspectives qui en ont émergé.
Un colloque inauguré par Emmanuel Touzé, Conseiller spécial Santé du ministre de l’Enseignement Supérieur, de la Recherche et de l’Espace
Emmanuel Touzé nous a fait le plaisir d’introduire cette journée d’échanges et de débats. Il est revenu sur la réunion organisée à son ministère en avril dernier qui avait réuni associations et chercheurs, dont Imagine for Margo. L’objectif était surtout d’envisager un plan d’actions impactant pour que les patients et la communauté scientifique bénéficient au mieux du budget de 20 millions d’euros alloué notamment à la recherche de laboratoire et la recherche clinique, dont il a été confirmé, au cours de ce colloque FAST, la sanctuarisation de ce financement annuel. Il est également revenu sur la priorité donnée aux avancées de la recherche sur les cancers de l’enfant, pour mieux comprendre ces maladies (Mappyacts) ou mieux les soigner, en citant les programmes AcSé-Esmart ou Biomede comme exemples.
Imagine for Margo, 15 ans de combat contre les cancers de l’enfant, de l’adolescent et du jeune adulte
À l’occasion des 15 ans d’Imagine for Margo, et en amont des premières conférences de la journée, notre présidente Patricia Blanc et le Pr Gilles Vassal ont échangé pendant une vingtaine de minutes sur notre histoire commune, des années de résilience, d’échanges, de lutte et de progrès.
Ils sont revenus là où tout a commencé à Gustave Roussy, après le combat de Margaux, lorsque ses parents prennent conscience, aux côtés du Pr Gilles Vassal, d’une injustice majeure : le manque de traitements spécifiquement développés pour les enfants atteints de cancer. Face à ce constat et portés par le message laissé par Margaux — « Vas-y, bats-toi, gagne » — ils décident de créer Imagine for Margo, avec l’ambition d’agir dès le départ à l’échelle européenne pour accélérer la recherche et améliorer la prise en charge des cancers pédiatriques. C’est dans cet esprit qu’émerge très tôt une vision structurante autour de la médecine de précision, alors encore inexistante, aujourd’hui intégrée et financée par les politiques publiques.
Depuis, Imagine for Margo ne s’est pas contentée de financer la recherche. L’association a joué un rôle moteur de fédération et de transformation du paysage de l’oncologie pédiatrique. Avec plus de 28 millions d’euros investis dans la recherche, la création du collectif Fight Kids Cancer et une mobilisation constante des acteurs associatifs, scientifiques, institutionnels et industriels, l’impact s’est démultiplié. Cette dynamique collective a permis de soutenir des programmes de recherche pionniers, de réduire les silos, d’inclure la voix des patients et surtout d’obtenir des financements publics dédiés, en France comme en Europe : plus de 100 millions d’euros mobilisés au niveau européen depuis 2021, et 50 millions d’euros en France pour la recherche fondamentale. Si des avancées majeures ont été réalisées, les intervenants rappellent néanmoins l’urgence de poursuivre l’effort : renforcer le partage des données, attirer davantage d’industriels et développer de nouveaux médicaments restent des défis essentiels. Grâce à sa vision stratégique et à son rôle fédérateur, Imagine for Margo a durablement changé la donne et contribué à faire reconnaître les cancers pédiatriques comme une priorité de santé publique en France et en Europe.
Focus sur la recherche : se féliciter des avancées obtenues et être réalistes sur les enjeux à venir
La première partie de cette session scientifique était consacrée à trois projets soutenus par Imagine for Margo et Fight Kids Cancer. Leur conférence ont illustré les avancées majeures de la recherche en oncologie pédiatrique, depuis la compréhension fine des mécanismes biologiques des cancers jusqu’à l’amélioration concrète de la qualité de vie des enfants après les traitements. Le Pr Franck Bourdeaut a présenté le projet EpiRT, dédié aux tumeurs rhabdoïdes atypiques (AT/RT), des cancers rares et extrêmement agressifs du jeune enfant. Ces tumeurs sont liées à la perte du gène SMARCB1, un régulateur clé de l’épigénétique. En ciblant ces dérèglements épigénétiques à l’aide de nouveaux « épidrugs », son équipe a obtenu des résultats très prometteurs en laboratoire, avec une forte inhibition de la croissance tumorale dans des modèles précliniques. Ces travaux ouvrent la voie à de nouvelles stratégies thérapeutiques innovantes, susceptibles d’être transférées en clinique. Le Pr Arnaud Petit a ensuite présenté le projet ALARM3, inscrit dans la dynamique du réseau national CONECT-AML, qui vise à mieux comprendre et prévenir les rechutes des leucémies aiguës myéloïdes (LAM) chez l’enfant et l’adolescent. Malgré des taux de rémission initiaux élevés, les rechutes restent fréquentes et sévères. ALARM3 s’appuie sur une approche intégrée combinant analyses génomiques, étude du microenvironnement médullaire et criblage pharmacologique, afin d’identifier de nouveaux marqueurs pronostiques et des cibles thérapeutiques innovantes. Déployé dans l’ensemble des centres d’hématologie pédiatrique français, ce projet s’inscrit dans une stratégie à long terme visant à intégrer davantage de thérapies ciblées et d’immunothérapies dans les futurs protocoles de traitement. Enfin, le Dr Michael Reber a présenté le projet REVIIHBT, qui s’attaque aux séquelles visuelles fréquentes et invalidantes laissées par les tumeurs cérébrales et leurs traitements. Grâce à une approche innovante de téléréhabilitation visuelle reposant sur la réalité virtuelle immersive, ce programme permet aux patients de suivre leur rééducation à domicile. L’étude européenne en cours évalue l’efficacité de cette stimulation audiovisuelle chez 100 jeunes patients présentant une perte du champ visuel. Des résultats préliminaires, récemment publiés dans The Lancet, montrent déjà une amélioration cliniquement significative de la fonction visuelle chez neuf participants sur dix, soulignant le potentiel de cette approche pour améliorer durablement la qualité de vie après le cancer.
Puis une table ronde a réuni Dr Virginie Gandemer (clinicienne au CHU de Rennes et présidente de la SFCE), le Pr Xavier Paoletti (Institut Curie), Nicolas Scotté (Directeur général de l’INCa) et Yannick Tanguy, notre responsable recherche afin de discuter des besoins de la recherche clinique, encore bien trop nombreux en 2025. Imagine for Margo a mené une étude des besoins des chercheurs afin de pouvoir, par nos financements et actions, rendre la recherche plus fluide, mieux dotée et in fine plus efficace. Notre travail a révélé que la recherche clinique en oncologie pédiatrique demeure confrontée à des obstacles structurels profonds qui freinent l’accès à l’innovation thérapeutique. Il est à présent ancré que la rareté des cancers pédiatriques impose des essais multicentriques, souvent internationaux, mais complexes à mettre en place. Or, le désengagement progressif de l’industrie pharmaceutique, qui ne promeut aujourd’hui qu’une minorité des essais pédiatriques, accentue l’écart avec l’oncologie adulte. Les équipes académiques en première ligne, se retrouvent ainsi avec des moyens insuffisants pour porter seules ces projets ambitieux.
En résumé, le financement des essais cliniques constitue toujours l’un des freins majeurs. Les dispositifs publics actuels couvrent mal les coûts réels des essais pédiatriques, en particulier pour les essais précoces et les thérapies innovantes. Les équipes doivent multiplier les sources de financement, au prix d’une perte de temps et d’efficacité. Les besoins en financements structurels restent largement insatisfaits, notamment pour les postes clés de la recherche clinique et la gestion des données. Le partage des échantillons biologiques et des données cliniques est également un enjeu central. Le manque de moyens humains dédiés et des cadres réglementaires complexes et hétérogènes ralentissent fortement la recherche. De nombreux cliniciens appellent à la création de bases de données et de biobanques structurées, pérennes et accessibles. Enfin, la lourdeur des procédures réglementaires et le sous-effectif chronique des équipes allongent considérablement les délais de mise en place des essais cliniques, parfois jusqu’à plusieurs années. Les intervenants de cette table ronde ont fait ressortir des solutions majeures qui pourraient répondre aux attentes comme des financements PHRC de l’INCa spécifiquement dédiés à la pédiatrie, un renforcement des centres de recherche intégrée PEDIACRIEX, très en lien avec les cliniciens et l’établissement de conventions cadres qui accéléreraient l’ouverture des essais et le partage de données et échantillons. Enfin, Nicolas Scotté, Directeur Général de l’INCa, a présenté la seconde partie de la stratégie décennale 2026-2031 où l’oncologie pédiatrique fait partie des grandes priorités. La sanctuarisation d’un financement annuel de 20 millions d’euros, provenant des ministères de la Santé et de la Recherche, permettra de notamment soutenir des projets de recherche d’envergure et soutiendra fortement la recherche clinique. De plus, M. Scotté a également abordé l’impact du cancer pour des adolescents et jeunes adultes (15–24 ans), qui constituent une population aux besoins spécifiques, à l’interface entre l’oncologie pédiatrique et adulte, encore insuffisamment prise en compte. La stratégie décennale vise à mieux adapter leurs parcours de soins et d’accompagnement, tout en poursuivant les efforts engagés pour les cancers de l’enfant. Elle repose notamment sur une meilleure compréhension des cancers de l’enfant et des AJA, un accès renforcé aux traitements innovants, des soins et un accompagnement adaptés, ainsi qu’un suivi à long terme structuré.
Mieux répondre aux besoins de l’ensemble de la famille : patients, parents, frères et sœurs
La seconde table ronde de la journée a réuni Dr Virginie Gandemer, Mathilde Ben Assaya (maman ayant participé à un séjour Dana Escape), Sophie Bonnafoux (patient partenaire au CHU de Bordeaux) et Dr. Gabrielle Marioni (psychologue clinicienne, Gustave Roussy). Ensemble, ils ont fait l’état des lieux importants des besoins des familles, que les associations font leur possible pour faire en sorte qu’elles ne restent pas seule dans l’épreuve de la maladie. En effet, le cancer précipite les parents dans une crise émotionnelle aiguë, marquée par l’angoisse, la culpabilité, la peur de l’avenir et, parfois, une remise en question de leur rôle protecteur. Ils doivent réorganiser leur vie quotidienne, concilier soins, responsabilités familiales et contraintes professionnelles, souvent sans soutien institutionnel adapté, ce qui augmente leur fatigue, leur stress et leur sentiment d’isolement. Le besoin d’une communication claire, progressive et adaptée avec les soignants est essentiel pour aider les parents à mieux comprendre la situation médicale et à s’impliquer sereinement dans le parcours de soins de leur enfant. Parallèlement, la fratrie vit également une expérience intense et souvent négligée. Les frères et sœurs peuvent se sentir isolés, invisibles ou moins importants, du fait de l’attention massive portée à l’enfant malade. Ils vivent fréquemment des ruptures dans leurs routines, une perte de repères et un manque de soutien émotionnel, ce qui peut entraîner de la peur ou de la tristesse.
Pour répondre à ces besoins, nos invités ont discutés de diverses initiatives pour permettre aux parents d’être mieux informés et soutenus pendant et après la maladie, aux enfants d’accéder à tous les soins de support dont ils ont besoin, et aux frères et sœurs qui ont un besoin important de soutien et d’écoute (séjour de répit, rôle fondamental des parents partenaires, soutien psychologique, besoin en informations). Mme Bonnafoux, parent partenaire au CHU de Bordeaux, a parlé de son rôle de soutien et d’aide aux parents qui viennent de recevoir un diagnostic de cancer pour leur enfant. Elle a explicité les besoins auxquels elle répond, son intégration dans le service et son souhait de voir son poste déployé partout en France.
Nous n’accélérerons les traitements que si nous soutenons aussi les start-ups à développer leur innovation en oncologie pédiatrique
L’innovation en oncologie pédiatrique ne pourra s’accélérer durablement sans un engagement renforcé des entreprises innovantes (biotechs, medtechs et start-up), dont l’agilité, la capacité de rupture technologique et l’approche innovante constituent des atouts majeurs. Pourtant, malgré une volonté réelle d’agir, ces acteurs se heurtent encore à des freins structurels importants comme un cadre réglementaire et éthique complexe, un accès limité aux données et aux cohortes pédiatriques, des essais cliniques dédiés difficiles à mettre en place, un temps de développement long et des incertitudes liées à un marché économique étroit.
Dans le même temps, de nombreuses opportunités émergent, notamment grâce à la mobilisation d’Imagine for Margo. La structuration d’écosystèmes collaboratifs, à l’image du Paris Saclay Cancer Cluster où un « Pediatric Cancers Working Group » a été créé et dans lequel Patricia Blanc participe, favorise les interactions entre recherche académique, clinique et industrielle ainsi que l’émergence de projets innovants. De plus, les deux éditions du Hack4Hope, co-organisées par le PSCC, Sanofi, Life-Arc, la Fondation BMS, la Fondation S et Imagine for Margo, illustrent également notre capacité à faire émerger des solutions concrètes au bénéfice des patients, en rassemblant les expertises scientifiques, technologiques, entrepreneuriales et l’expérience des patients et des familles. Ces dynamiques montrent que, lorsqu’elles sont accompagnées, les start-ups peuvent trouver dans l’oncologie pédiatrique un terrain d’innovation à fort impact médical, sociétal et humain. Cette table ronde, réunissant le Pr Gilles Vassal, Dr Iris Valtingojer et des lauréats de projets innovants du 1er Hack 4 Hope, vise à identifier collectivement les conditions nécessaires pour lever ces freins, renforcer l’attractivité du domaine et créer un environnement propice à l’émergence de solutions nouvelles, au service des enfants et adolescents atteints de cancer. Ensemble, nous sommes revenus sur les difficultés rencontrées par les sociétés pour financer des projets en oncologie pédiatrique ou pour convaincre les hôpitaux à être plus coopératifs pour partager, notamment les données.
La fin de ce colloque a été actée par un discours d’engagement fort de notre présidente qui a rappelé l’intérêt de ce colloque, qui n’a jamais réuni autant de monde : « Ce colloque FAST, que j’ai imaginé il y a treize ans, a toujours eu une ambition très simple : être un moment fort. Un moment de partage, de synergies, un moment pour faire naître des idées…et surtout, pour les transformer en actions concrètes. ». Ce colloque a une nouvelle fois tenu ses promesses et nous avons hâte de nous retrouver pour une 14e édition, pour toujours plus d’idées à faire naitre et voir grandir.
Nous tenons à remercier chaleureusement notre partenaire au grand coeur Châteauform’ pour son accueil et son précieux soutien.
