Le samedi 15 février 2025, à l’occasion de la Journée Internationale de sensibilisation aux cancers pédiatriques, Imagine for Margo a organisé la 12e édition du colloque FAST sur le thème « Mobiliser pour Vaincre ». Un évènement incontournable pour découvrir les dernières avancées scientifiques, discuter des enjeux clés et réfléchir aux moyens de développer et d’améliorer l’accès à l’innovation pour les enfants, adolescents et jeunes adultes. Nous tenons à remercier tous les participants qui se sont réunis pour découvrir de nouveaux progrès scientifiques porteurs d’espoir, discuter de la situation des parents aidants, et trouver des solutions à des problèmes existants comme l’accès des adolescents aux essais cliniques. « Mobiliser pour vaincre » a sonné comme une évidence pendant ce colloque, où tout le monde a pu constater que le chemin parcouru est jalonné de victoires indéniables mais reste encore long pour faire de demain un monde avec des enfants sans cancer.
« L’enjeu de l’oncopédiatrie n’est pas une option, c’est un devoir »
Pour cette 12e édition du colloque FAST, Madame Catherine Vautrin, ministre du Travail, de la Santé, des Solidarités et des Familles et Monsieur Yannick Neuder, ministre chargé de la Santé et de l’Accès aux Soins, ont chacun tenu à nous adresser un message d’introduction. Tous deux ont souligné l’importance d’Imagine for Margo dans le combat contre les cancers de l’enfant, de l’adolescent et du jeune adulte. Grâce à notre mobilisation, nous rendons possible le fait d’accélérer l’accès à des traitements et technologies de pointe, indispensables pour guérir de manière personnalisée les cancers les plus complexes et les plus agressifs.
Enfin, pour l’introduction de ce colloque FAST 2025, nous avons également eu le privilège d’accueillir sur scène, Monsieur Nicolas Scotté, le Directeur Général de l’Institut National du Cancer (INCa), un partenaire privilégié permettant d’améliorer le soin et d’accélérer la recherche pour les jeunes patients. Or, tenir une telle feuille de route ne peut s’affranchir d’une forte union de tous les acteurs : « Je tiens à rappeler l’importance de tisser des liens avec les associations dans ce combat contre les cancers de l’enfant. Rien ne se fera si nous ne travaillons pas ensemble. La recherche change la donne depuis des années et l’action doit être continue et pérenne pour prendre des risques, trouver des nouveaux traitements et réduire les séquelles. L’immunothérapie est à cet égard très prometteuse. » Ces quelques mots de Nicolas Scotté sont emblématiques de la mobilisation d’Imagine for Margo aux côtés de l’Institut National du Cancer. Notre présidente, Patricia Blanc, fait partie intégrante de la Task Force de l’INCa et participe régulièrement à des réunions de concertation et de réflexion sur des sujets majeurs, comme l’inclusion des adolescents dans les essais cliniques ou encore l’amélioration du partage des données entre tous les acteurs, discutés actuellement. Comme elle l’a justement rappelé par des mots fédérateurs, qui ont conclu l’introduction de cette 12e édition du colloque FAST : « Malgré des victoires importantes, nos défis restent immenses. Notre engagement commun est essentiel pour que nos jeunes ne meurent plus de leur cancer, souffrent moins des effets secondaires des traitements et puissent se battre dans les meilleures conditions possibles, entourés notamment de leur parent, qu’il faut également soutenir davantage. »
La recherche soutenue par Imagine for Margo : continuons de gagner des victoires sur la maladie
Cette année, lors du colloque FAST, nous avons eu le plaisir d’accueillir Dr. Marion Gambart (Hôpital des Enfants, Toulouse), pour une conférence qui résume ses travaux de recherche sur le Neuroblastome en rechute (1 cancer pédiatrique sur 10), notamment dans le cadre du projet BEACON. Ce projet de recherche est porté par le Dr. Lucas Moreno et est le programme le plus important pour Imagine for Margo : plus de 2 millions d’euros investis depuis 2013. Ce programme permet de proposer des traitements innovants à des enfants atteints d’un Neuroblastome en rechute (espérance de vie à 3 ans comprise entre 10 et 15%). La thérapie la plus prometteuse identifiée lors de la première partie du programme (2013-2021) a été validée comme standard de traitement en décembre 2023 au Royaume-Uni. Puis, en 2021, nous avons soutenu le programme Immuno, qui combine chimiothérapie et immunothérapie sur la base des avancées obtenues lors de la première phase. Comme l’a démontré Dr. Gambart, le taux de survie des patients a été multiplié par trois. Fort de ce résultat, le protocole s’est poursuivi via le programme SACHA, consolidant les résultats. Cela a encouragé l’Agence Nationale de la Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) a approuvé ce traitement en accès compassionnel à l’automne 2024 pour les enfants en rechute d’un neuroblastome. Cependant, il faut toujours continuer d’innover et, en 2025, les enfants pourront également bénéficier d’un accès compassionnel aux cellules CAR-T, ce qui offre un espoir de guérison supplémentaire. Ces résultats démontrent tout le potentiel de l’immunothérapie pour mieux guérir les enfants, adolescents et jeunes adultes. Ce constat a évidemment été plus que partagé lors de la seconde conférence de la journée, qui a été donnée par la Pr. Véronique Minard-Colin, oncologue pédiatre à Gustave Roussy. Imagine for Margo soutient plusieurs projets qu’elle porte afin de mieux guérir les lymphomes en rechute et dont les patients ont pour dernière option une greffe de cellules souches de moelle osseuse. Or, cette greffe, pas nécessairement toujours curative, nécessite des traitements lourds et toxiques pour prévenir les rejets. L’un des espoirs résident en l’immunothérapie, comme pour le traitement des leucémies en rechute. La Pr. Minard-Colin a montré que des traitements par des inhibiteurs de point de contrôle du système immunitaire, des anticorps anti-PD1 (projet NIVO-ALCL), améliore grandement le pronostic de ces patients qui, de plus, développent une immunité anti-tumorale qui perdure même après l’arrêt du traitement. Ces progrès sont très encourageants et sont une promesse d’avenir pour la pédiatrie. Comme l’indique la Pr. Minard-Colin, dans un article récemment paru dans le « Quotidien du Médecin », et sur lequel nous avons travaillé : « Pour les lymphomes, nous avons beaucoup d’options et il faut les développer au mieux. Mais pour les tumeurs solides, il va falloir développer des immunothérapies qui prennent en compte les nouvelles connaissances sur le système immunitaire ».
Ces projets de recherche sont représentatifs de l’impact d’Imagine for Margo et de son élan solidaire. Assurément, ces avancées en appellent d’autres et Imagine for Margo continuera à financer les projets de recherche les plus prometteurs. Cependant, l’accompagnement des chercheurs doit aussi être repensé. Ainsi, Imagine for Margo et ses partenaires européens ont remis, en mai 2024, au Dr Sophie Postel-Vinay le premier prix de l’innovation financé par FIGHT KIDS CANCER. Cette bourse d’un million d’euros, répartie sur 4 ans, est suffisamment souple pour soutenir ses travaux de recherche innovants et prometteurs contre les sarcomes pédiatriques. Au cours de sa présentation, la Dr Postel-Vinay a exposé son plan d’investigation : « Ce que je souhaite faire avec cet Innovation Award c’est de développer 2 nouvelles stratégies thérapeutiques permettant à la fois de forcer les cellules tumorales à dégrader la protéine anormale responsable des sarcomes et d’améliorer la reconnaissance et la destruction des cellules de sarcome par le système immunitaire ».
Mieux explorer les origines des cancers pédiatriques
Pourquoi mon enfant a-t-il un cancer ? Les causes des cancers pédiatriques sont encore méconnues et des pistes sont en cours pour explorer les origines de la maladie. Le projet de séquençage systématique des tumeurs de l’enfant et de l’adolescent en rechute, MAPPYACTS, cofinancé par Imagine for Margo, et présenté lors du colloque FAST 2025, est à l’origine de deux révolutions. La première étant que ce projet a bouleversé de manière définitive la prise en charge des jeunes patients. Dorénavant, chaque enfant en rechute de son cancer accède à un diagnostic moléculaire, dont les résultats sont discutés au cours de réunions avec des experts pluridisciplinaires afin de proposer la meilleure option thérapeutique. Par ailleurs, les données génétiques générées constituent une véritable mine d’informations permettant de mieux comprendre l’origine de ces maladies. Dans 80 à 90% des cas, ces cancers ont une origine embryonnaire. Les cellules de l’embryon sont relativement sensibles à des mutations génétiques, pouvant être à l’origine de la maladie. Dans 10 à 20% des cas, les chercheurs ont identifié des gènes de prédisposition. Ces gènes sont associés au développement du cancer mais peuvent également être associés à d’autres pathologies. Ainsi, la prise en charge des patients, grâce à MAPPYACTS, devient de plus en plus personnalisée afin de ne pas donner aux patients des traitements qui augmenteraient les chances de déclencher une seconde pathologie, voire un second cancer. Il est donc important de bien connaître les gènes, notamment de prédisposition aux cancers pédiatriques, afin d’être en mesure d’améliorer le diagnostic précoce. C’est avec cet esprit qu’Imagine for Margo soutient le projet PREDCAP, une base de données recensant tous ces gènes. Ces sujets ont été brillamment discutés par nos experts : Dr. Thomas Mercher (Gustave Roussy), Dr. Tiphaine Adam de Beaumais (Gustave Roussy), Nadège Corradini (IHOPe, Centre Léon Bérard, Lyon) et Yann Decker, papa de deux enfants atteints d’une leucémie. Pour lui, « L’accès à France Médecine Génomique est le moyen pour trouver des réponses à pourquoi nos deux enfants ont eu une leucémie. Ces réponses sont importantes, pour nous, nos enfants et nos familles ».
Être parent d’un enfant malade, c’est être aussi infirmier(e), psychologue, secrétaire médical(e) et combattant(e)
Ces mots résument bien la situation des parents dont l’enfant est atteint d’une maladie grave, telle qu’un cancer. La première table ronde de l’après-midi de ce 12e colloque FAST a permis de mettre en lumière leurs besoins, autant multiples que complexes. Le projet FOURMIS que conduit la Dr. Anne-Laure Delaunay, invitée à la table ronde, en collaboration avec Imagine for Margo et financé par l’INCa, a révélé de nombreux besoins : soutien psychologique dans le combat contre la maladie, aide face à l’anxiété et à l’épuisement, besoin d’être connecté à d’autres parents mais aussi la recherche d’une information de suivi médical claire, en particulier lors de la phase de rémission où les rendez-vous médicaux s’estompent, et en cas de rechute de la maladie. Par ailleurs, le combat contre la maladie est long et les ressources financières viennent à manquer, surtout quand l’un des parents doit arrêter son activité professionnelle. Charlotte Jourdan, de l’association des Millions d’autres, et Muriel Hattab, présidente de Princesse Margot, ont évoqué les actions qu’elles mènent pour apporter du soutien, des aides et des activités afin de rompre l’isolement et libérer la parole. Fort heureusement, les choses progressent. En guise d’introduction à cette table ronde, Monsieur Michel Lauzzana, député du Lot-et-Garonne et Président du Groupe d’Etudes Cancer à l’Assemblée nationale, a fait part d’un récent projet de loi, voté à l’unanimité par les députés, qui ouvre de nouveaux droits aux parents dont l’enfant est atteint d’une maladie grave. Ces avancées, notamment permises par la mobilisation de plusieurs associations, dont celles du Collectif GRAVIR, ne sont qu’un premier pas et il faut garder le cap de notre mobilisation pour améliorer la qualité de vie des parents aidants et favoriser le retour à leur vie professionnelle après le combat contre la maladie.
Les associations, comme Imagine for Margo, au cœur de la mobilisation de tous les acteurs
La recherche en oncologie pédiatrique, particulièrement en clinique, manque de moyens financiers pour répondre à tous les enjeux. Imagine for Margo se mobilise en France et en Europe, et organise des événements afin de collecter des fonds significatifs pour répondre aux besoins des chercheurs. Cependant, notre contribution va bien au-delà. Les associations participent activement à l’élaboration et au suivi des projets de recherche en apportant une expertise basée sur l’expérience des patients et des familles, ce qui permet d’adapter les études aux besoins réels. L’implication des associations, telles qu’Imagine for Margo, dans des comités scientifiques, tels que FIGHT KIDS CANCER, le Paris Saclay Cancer Cluster (PSCC), le Paris Kids Cancer (PKC) ou encore l’INCa, garantit une prise en compte des enjeux prioritaires et des besoins des patients encore non satisfaits. Ces structures étaient respectivement représentées, lors de notre colloque FAST, par Delphine Heenen (KickCancer, Bruxelles), Dr Nathalie Hoog-Labouret (INCa), Pr Véronique Minard-Colin (Gustave Roussy, vice-présidente du PKC) et Alice de Queylard (PSCC). Toutes étaient d’accord pour saluer le rôle de médiation, assuré par les associations, entre les différents acteurs. Cela permet, par exemple, de débloquer des fonds supplémentaires auprès de l’État, de s’assurer que la pédiatrie reste une priorité dans les différents plans Cancer et d’encourager les industriels à répondre aux besoins en médicaments innovants. À ce titre, Alice de Queylard a d’ailleurs insisté sur l’importance de faire du lien entre la recherche et l’industrie. Imagine for Margo a par ailleurs été avec le PSCC, ainsi que la Fondation S et LifeArc, à l’initiative du Hack4Hope, le premier Hackathon dédié aux cancers de l’enfant. Cette initiative, qui sera reconduite en 2025, est d’autant plus essentielle car, selon Mme De Queylard, « Il y a un vrai enjeu à convaincre les Biotech et les Medtech à travailler sur les cancers pédiatriques, ce n’est pas évident pour elles, principalement pour des raison économiques ».
Se mobiliser pour répondre aux urgences : améliorer l’accès des adolescents aux essais cliniques adultes
En médecine, les adolescents représentent une population spécifique, à la frontière entre l’enfance et l’âge adulte, dont les besoins restent insuffisamment couverts. Bien que leurs cancers présentent souvent des similarités moléculaires avec ceux des adultes, ils sont encore trop souvent inclus tardivement dans les essais cliniques adultes. Cela limite la collecte de données nécessaires pour soutenir l’autorisation de mise sur le marché de médicaments avec une indication en dessous de 18 ans. De plus, leur accès aux traitements innovants est d’autant plus retardé que les essais pédiatriques, moins nombreux, commencent généralement bien après les essais adultes. D’autre part, il est inacceptable et cruel qu’un adolescent ne puisse pas intégrer un essai clinique porteur d’espoir quand le traitement existe mais qu’il lui manque quelques années, voire quelques semaines de vie pour pouvoir en bénéficier. L’initiative du réseau ACCELERATE, portée notamment par la Dr Nathalie Gaspar (Gustave Roussy), cherche à combler ces lacunes en favorisant l’inclusion précoce des adolescents dans les essais adultes et en abaissant l’âge minimal des participants à 12 ans, quand les besoins en thérapie innovante sont les plus urgents. Ce changement de paradigme, pour lequel Imagine for Margo a plaidé dans une tribune publiée dans le Figaro, la veille du colloque FAST, a déjà été bien accueilli par l’Agence Européenne des Médicaments (EMA), tandis que l’abaissement de l’âge dans les essais adultes à 12 ans progresse également aux États-Unis. En invitant la Dr Gaspar, ainsi que Patricia Blanc, notre présidente, et deux grands experts des études cliniques, la Dr Ariane Galaup-Paci (LEEM) et le Dr Vincent Gazin (ANSM), à cette table ronde, nous avons ainsi identifié plusieurs leviers qui peuvent être mobilisés pour répondre à ce problème. Du côté des industriels, la mise en place d’un fast track européen pour les essais précoces innovants permettrait d’anticiper leur participation, dès la conception des études, rendant le processus plus fluide et plus attractif. Concernant les biotechs, un renforcement des échanges en amont via le Guichet Innovation et Orientation faciliterait l’intégration des adolescents dès la phase de conception des protocoles, à condition que cela soit scientifiquement pertinent et sécurisé. Enfin, pour les établissements de santé promoteurs, un lien entre les financements des projets et l’inclusion des adolescents, à l’image du modèle britannique, pourrait être un levier efficace.
La mobilisation collective doit continuer pour vaincre les cancers pédiatriques
En conclusion de cette 12e édition du colloque FAST, notre présidente, Patricia Blanc, a rappelé les nombreux défis qu’il nous reste à relever, comme, par exemple, accélérer le développement des nouvelles thérapies, appliquer tous les potentiels de l’intelligence artificielle à notre cause ou être en mesure de détecter plus précocement les tumeurs pédiatriques à la lumière des progrès de la génétique. Pour parvenir à nos ambitions, nous devons agir comme nous l’avons toujours fait : mobiliser tous ceux et toutes celles qui, par leur savoir et leur expertise, font avancer notre combat. Nous devons poursuivre ce travail à l’échelle européenne, seule manière de progresser rapidement et de bénéficier du plus large réseau d’experts possible. Mais, il nous faut aussi innover dans notre approche. Nous sommes aujourd’hui à un tournant. Financer la recherche académique est essentiel, mais cela ne suffit pas à transformer chaque découverte en innovation accessible aux enfants. Il est temps de nous ouvrir davantage aux acteurs qui financent et accompagnent la croissance des biotech et des medtech, encore trop peu investis dans les cancers pédiatriques en raison des risques financiers élevés.
Cette journée de débats et d’échanges d’idées était d’autant plus symbolique qu’elle a été organisée le 15 février, Journée internationale des cancers de l’enfant. Une journée importante pour réaffirmer notre promesse d’unir nos forces, d’innover, de revendiquer et d’agir. Nos enfants et nos adolescents méritent que nous allions, tous ensemble, mobilisés, plus vite, plus loin, plus fort.
Notre présidente Patricia Blanc tient à remercier l’équipe d’Imagine for Margo et ses bénévoles, Thierry Guerrier, notre animateur et l’équipe du Châteauform’ George V pour son accueil.
Ensemble, nous sommes une force indispensable pour guérir plus et mieux les enfants, les adolescents et les jeunes adultes. GO, FIGHT, WIN !
Découvrez le replay du colloque FAST 2025 ci-dessous :