Les 20 et 21 mars, la Société Française de lutte contre les Cancers et leucémies de l’Enfant et de l’Adolescent (SFCE) a organisé son premier colloque annuel de 2025 à Paris. Pendant deux jours, de nombreux médecins et chercheurs ont présenté leurs travaux les plus récents. Parmi les avancées marquantes, cette conférence a mis en lumière de nouvelles approches de radiothérapie pour éradiquer des métastases, notamment intracérébrales, des découvertes sur la biologie des gliomes de haut grade et le développement des CAR-T cells pour le traitement du neuroblastome en rechute.
Depuis près de 15 ans, Imagine for Margo soutient ces avancées prometteuses. Mais ces 2 jours ont aussi été l’occasion de présenter de nouveaux projets de recherche sélectionnés pour leur excellence dans le cadre du dernier appel à projets. En 2025, Imagine for Margo apporte son soutien à 9 projets de la SFCE, pour un financement total de 735 835 €. Ces projets seront soutenus grâce aux fonds collectés lors d’événements comme la Course Enfants Sans Cancer City, les Rallyes du Cœur, ou nos actions de mobilisation continue.
3 projets explorant en profondeur les gliomes de haut grade de l’enfant
Depuis ses débuts, Imagine for Margo renforce les moyens des chercheurs dans le combat contre les tumeurs cérébrales de l’enfant, de l’adolescent et du jeune adulte, qui représentent la principale cause de mortalité par cancer chez l’enfant. Les gliomes diffus de la ligne médiane représentent la forme la plus fréquente et la plus grave (entre 50 et 100 nouveaux cas chaque année en France). Ces maladies ont malheureusement un pronostic très sombre puisque la grande majorité des enfants en décèdent dans les deux ans qui suivent le diagnostic. Jusqu’à l’essai BIOMEDE, les tentatives pour améliorer l’espérance de vie des patients à l’aide de chimiothérapies ou de thérapies ciblées se sont révélées infructueuses. Grâce au travail du Dr. Jacques Grill, co-financé par Imagine for Margo, notre connaissance des altérations moléculaires dans les gliomes a fortement progressé, notamment grâce à un profilage moléculaire complet des tumeurs. Les données ainsi obtenues ont permis de montrer l’existence de mutations pouvant être ciblées et enfin développer une médecine de précision efficace, pouvant être combinée à la radiothérapie. Ce travail a permis de comprendre les raisons de la guérison de quelques enfants, ce qui a eu pour conséquence de mettre en adéquation des traitements avec quelques cibles moléculaires. Conscients que ce travail doit continuer, nous sommes ravis d’apporter notre soutien à 3 nouveaux projets qui apporteront des connaissances encore plus fines de la complexité cellulaire et moléculaire des gliomes cérébraux.
Profilage complet des gliomes pédiatriques de haut grade : une première étape vers de nouvelles thérapies
Dr. Claire Pacqueur (Université de Nantes)
Financement Imagine for Margo : 117 104 €
La diversité des gliomes de haut-grade et leur capacité à s’adapter aux traitements, rendent leur prise en charge très complexe. Ces tumeurs présentent des états moléculaires et cellulaires qu’il est à présent possible d’étudier avec l’aide de technologies de pointe. Pour mieux comprendre cette complexité, ce projet vise à explorer en profondeur ces différents états, qui co-existent au sein des gliomes de haut-grade pédiatriques. L’étude se basera sur 20 modèles cellulaires et emploiera des techniques d’exploration moléculaire avancées.
Cette exploration permettra de :
- Comprendre et caractériser la diversité des gliomes de haut-grade pédiatriques
- Identifier les mécanismes de résistance aux traitements, dont la radiothérapie
- Cibler les cellules tumorales en trouvant des moyens spécifiques pour détruire les cellules cancéreuses ou de prévenir le développement de résistance.
En obtenant une image plus claire de la variabilité et de l’évolution des gliomes de haut-grade pédiatriques, cette recherche espère conduire à des traitements plus efficaces et personnalisés, améliorant ainsi les chances de survie des enfants atteints de ce cancer difficile.
Analyses moléculaires des réseaux d’interactions intercellulaires dans les tumeurs cérébrales pédiatriques
Dr. Florence Cavalli (Gustave Roussy, Paris), Dr. Franck Bourdeaut (Institut Curie, Paris) et Dr. Arnaud Tauziede Espariat (Hopital St Anne, Paris).
Financement Imagine for Margo : 120 000 €
Les tumeurs embryonnaires pédiatriques cérébrales sont composées de 4 entités : les medulloblastomes, les tumeurs rhabdoïde teratoïde atypique, les tumeurs embryonnaires avec rosettes pluristratifiées, et “les autres tumeurs embryonnaires rares”. Dans ce projet, les chercheurs s’intéresseront plus particulièrement aux maladies les plus rares et notamment les tumeurs du système nerveux central avec une duplication du gène BCOR. Du fait de leur rareté, ces tumeurs sont peu étudiées et nos connaissances sur les processus responsables du développement de ces tumeurs sont faibles. Elles apparaissent chez de très jeunes enfants, il n’existe pas de traitement standard, et le taux de survie est malheureusement faible.
L’hétérogénéité cellulaire de ces tumeurs est une des causes principales d’échec thérapeutique, mais n’a pas encore été étudiée au niveau moléculaire. Les chercheurs proposent donc d’identifier et caractériser les différents types de cellules qui composent ces tumeurs ainsi que leurs répartitions spatiales. Ce projet permettra de détecter les types d’interactions entre les différents types de cellules tumorales et non tumorales qui sont en contact. Ceci permettra de mieux évaluer leurs implications dans la progression de ces tumeurs.
Etude d’une nouvelle cible, VRK3, dans les gliomes pédiatriques de haut-grade
Dr. Marie-Anne Debily (Gustave Roussy, Paris) et Dr. Olivier Ayrault (Institut Curie, Paris)
Financement Imagine for Margo : 117 900 €
Les chercheurs impliqués dans ce projet ont récemment montré qu’un nouveau gène, VRK3, est important dans le développement des gliomes de la ligne médiane. En effet, sa diminution, voir sa perte, induit une altération rapide et forte de la croissance des cellules tumorales, ce qui en fait donc une cible thérapeutique prometteuse. Cependant, aucun inhibiteur spécifique de cette protéine n’existe à l’heure actuelle. L’objectif de cette étude est de développer un médicament ciblant spécifiquement VRK3.
Les chercheurs utiliseront des techniques d’analyse nouvelles, comme la protéomique et la phosphoprotéomique, pour identifier d’une part les partenaires directs de VRK3 et ceux directement modifiés par VRK3. Puis, ils identifieront les parties de VRK3 nécessaires à son activité, afin de rechercher des composés ciblant ces régions actives, parmi une banque de 4 millions de composés différents. Les meilleurs composés seront ensuite évalués pour leur capacité à arrêter la croissance tumorale in vitro.
Découvrez les autres projets sur les cancers cérébraux de l’enfant, soutenus par Imagine for Margo : Lien
2 projets pour guérir plus et mieux les enfants et adolescents touchés par un neuroblastome
Un neuroblastome est une tumeur maligne, extra-cérébrale, qui se développe à partir de cellules nerveuses primitives, appelées neuroblastes, qui forment le système nerveux périphérique. Ce type de tumeur solide est l’un des plus fréquents chez les enfants (1 cas de cancer pédiatrique sur 10). Plus de la moitié des enfants présentent une maladie qui est métastatique au moment du diagnostic. Les causes exactes du neuroblastome sont méconnues et Imagine for Margo a financé de nombreux programmes permettant de les identifier avec précision : BEACON, RTOP, MICCHADO, BIG DATA.
BEACON, menée par le Dr. Lucas Moreno (Hopital du Val d’Ebron, Espagne) et financée à plus de 2 millions d’euros par Imagine for Margo, a permis d’apporter, en quelques années, des améliorations des traitements par chimiothérapie et immunothérapie des patients en rechute, dont le pronostic reste sombre. Enfin, nous soutenons également des programmes prometteurs, notamment utilisant l’intelligence Articificielle comme DIGITWINS. Ce projet, financé récemment dans FIGHT KIDS CANCER, a pour vocation de reproduire digitalement les neuroblastomes les plus agressifs, en intégrant tous les facteurs moléculaires impliqués. Cet outil permet aujourd’hui de mieux prédire l’efficacité des traitements ainsi que leur toxicité.
Ces avancées sont bien sûr importantes, mais il reste encore beaucoup d’investigations à mener pour mieux comprendre et anticiper les rechutes et pour moins exposer les patients à des séquelles des traitement.
Identification de biomarqueurs circulants pronostiques et prédictifs et profils moléculaires tumoraux chez les enfants atteints de neuroblastome en rechute (programme BEACON)
Dr. Marion Gambart (Toulouse), Dr. Gudrun Schlieirmacher (institut Curie, Paris), Dr. Anne-Sophie Defachelles (Lille), Dr. Ludovic Manuy (Nancy), Dr. Carole Coze (Marseille), Dr. Estelle Thébaud (Nantes), Dr. Pablo Berlanga (Gustave Roussy), Dr. Benoit Dumont (Centre Léon Bérard, Lyon), Dr. Julie Tandonnet (Bordeaux), Dr. Hélène Boutroux (Trousseau, Paris), Dr. Sarah Jannier (Strasbourg).
Financement Imagine for Margo : 59 131 €
Aujourd’hui, grâce à l’essai BEACON, les enfants bénéficient d’une combinaison thérapeutique innovante, où la chimiothérapie est associée à l’immunothérapie. Bien que les progrès soient importants, trop d’enfants décèdent encore à la rechute de la maladie. Afin de mieux comprendre l’évolution de la maladie, l’efficacité des traitements et être plus à même de prédire les rechutes, il est nécessaire d’approfondir ce projet de recherche clinique par des études dites « exploratoires ». Dans le cadre de ce projet, les chercheurs caractériseront finement les cellules tumorales de neuroblastome, par l’analyse des gènes (ADN et l’ARN messagers circulants) chez tous les enfants participant à BEACON 2. Il s’agira de réaliser des prélèvements sanguins et de moelle osseuse avant le début des traitements et au début de chaque cycle thérapeutique (12 au total sauf en cas de maladie progressive ou de toxicité inacceptable).
Etude de l’impact neuropsychologique des patients traités avec le lorlatinib pour un neuroblastome à haut risque
Dr. Claudia Pasqualini (Gustave Roussy), Dr. Zoe Barrault (Gustave Roussy), Dr. Pablo Berlanga (Gustave Roussy)
Financement Imagine for Margo : 98 700 €
L’altération du gène ALK est associée à un pronostic défavorable chez les patients atteints de neuroblastome. Des essais thérapeutiques récents ont révélé que le Lorlatinib, un médicament ciblant spécifiquement ce gène, améliore la survie des patients présentant cette altération. Cependant, ce médicament peut entraîner des effets secondaires significatifs, en particulier sur le système nerveux central. Chez plus de 10 % des patients adultes traités, des troubles allant de sautes d’humeur à des altérations cognitives graves ont été observés. Ce projet a pour objectif de mener des évaluations neuropsychologiques approfondies chez les enfants traités avec le Lorlatinib, afin de mieux en comprendre les conséquences cognitives et neurologiques. Ces analyses permettront aux médecins d’optimiser la prise en charge des symptômes et, à long terme, d’améliorer la qualité de vie des enfants atteints de neuroblastome à haut risque.
Continuer le combat contre les sarcomes d’Ewing de l’enfant, dans le cadre de l’essai REGO-INTER-EWING 1
Le sarcome d’Ewing est la deuxième tumeur osseuse maligne la plus fréquente, après l’ostéosarcome, chez les adolescents et les jeunes adultes. Le sarcome d’Ewing touche environ 80 à 100 nouveaux patients par an en France. La majorité des cas (70%) surviennent chez des jeunes âgés de 5 à 25 ans. Cependant, ces tumeurs peuvent être diagnostiquées avant 5 ans et après 30 ans. La majorité des sarcomes d’Ewing se développent dans l’os, mais 15% peuvent se développer indépendamment d’un os. Malheureusement, la présence de métastases est détectée pour 1/3 des patients au diagnostic. Ces métastases se situent pour 50% d’entre elles uniquement dans les poumons, plus rarement sur d’autres os ou dans la moelle osseuse. Les autres facteurs de gravité sont la localisation de la tumeur, sa taille et la réponse au traitement.
En 2021, le consortium FIGHT KIDS CANCER a choisi de soutenir le projet REGO-INTER-EWING 1, pour son excellence et l’important besoin auquel ce projet répond. Ce projet de recherche clinique, ouverte dans de nombreux pays d’Europe, doit permettre d’améliorer le pronostic d’enfants atteints par un sarcome d’Ewing métastasique. L’équipe clinique teste un nouveau protocole de chimiothérapie en association avec le régorafénib sur 24 enfants. Cette molécule est particulièrement prometteuse car il permet de cibler plusieurs protéines d’une même famille, très fortement impliquées dans la maladie.
INTER-EWING-1 : Etude clinique de la combinaison Regorafenib avec la chimiothérapie conventionnelle pour le traitements de patients diagnostiqués avec un sarcome d’Ewing métastatique.
Dr. Pablo Berlanga (Gustave Roussy, Paris), Dr. Nathalie Gaspar (Gustave Roussy, Paris), Dr. Marta Jimenez (Unicancer, Paris)
Financement Imagine for Margo : 60 000 €
Ce financement permet de financer une étape essentielle de l’essai clinique REGO-INTER-EWING 1, à savoir la randomisation, qui consiste en la création de 2 cohortes (traitement standard VS le traitement standard + régorafenib), seule façon de montrer l’intérêt thérapeutique du Régorafenib.
Ce travail clinique important s’inscrit dans une large démarche d’Imagine for Margo pour vaincre ce cancer dévastateur. A titre d’exemple, nous avons soutenu les travaux du Dr. Olivier Delattre (Institut Curie, lien) ou de la Dr. Sophie Postel-Vinay, lauréate du 1er Innovation award de FIGHT KIDS CANCER. Ce consortium avait également sélectionné en 2022 le projet NEWTARGETS. Cette vise à cibler des protéines anormales, produites spécifiquement dans le sarcome d’Ewing, indispensables à la prolifération des cellules cancéreuses. Les chercheurs conceptualiseront, notamment des stratégies d’immunothérapie ciblant spécifiquement ces protéines anormales.
Continuer d’innover pour vaincre les leucémies myéloïdes aigues de l’enfant et de l’adolescent
La leucémie aiguë myéloïde (LAM) est un cancer du sang et de la moelle osseuse. La LAM est la deuxième leucémie la plus fréquente chez l’enfant, après la leucémie aiguë lymphoblastique. Chaque année, on diagnostique une LAM chez environ 80 enfants en France. C’est pendant les 2 premières années de la vie et pendant l’adolescence que la LAM de l’enfant est la plus fréquente. Bien que plus de 90 % des enfants atteignent une rémission complète, le taux de rechute reste toujours élevé (40 à 50 %), et ce malgré les avancées dans la compréhension des mécanismes tumoraux, la stratification en groupe de risque et les progrès de la chimiothérapie intensive et de la greffe de moelle. Le risque global de rechute reste la cause la plus fréquente de décès.
Renforcer les lymphocytes T pour prévenir les rechutes des leucémies myéloïdes
Dr. Fanny Alby-Laurent (Armand Trousseau, Paris) et Dr. Yannick Simoni (Institut Cochin, Paris)
Financement Imagine for Margo : 25 000 €
Pour réduire le risque de rechute et le besoin de greffe de moelle osseuse, encore trop toxique pour les patients, de nouvelles stratégies thérapeutiques doivent être explorées. Comme cela est déjà le cas pour des patients atteints de tumeurs solides (mélanomes, cancers digestifs, etc.), l’idée de la vaccination par ARN messager fait son chemin en pédiatrie, notamment pour immuniser le patient contre les cellules cancéreuses de LAM. L’objectif de ce projet est de rendre la vaccination efficace, en identifiant notamment les protéines spécifiques produites par les cellules tumorales. Ce travail préalable est indispensable pour produire un vaccin à ARN messager, qui renforcera efficacement le système immunitaire contre les cellules leucémiques résiduelles, responsables de la rechute.
Pour combattre cette terrible pathologie, Imagine for Margo a également financé des projets de détections précoces des rechutes par analyse génétique (projet SFCE 2024, PG-AML) ou la grande étude ALARM3, qui fait partie d’un grand programme français, CONECT-AML, et se consacre donc à investiguer les différents mécanismes moléculaires impliqués dans les formes d’AML en rechute et utilise une grande variété de modèles d’étude pour suivre cet objectif (cellules en culture, analyses génétiques complètes d’échantillons de patients , etc.).
Faire perdurer des bases de données en oncologie pédiatrique pour favoriser la recherche
Les bases de données jouent un rôle essentiel dans la recherche et le soin en oncologie pédiatrique, en permettant une meilleure compréhension des cancers des enfants et en optimisant les prises en charge. Elles centralisent des informations précieuses sur les caractéristiques des tumeurs, les traitements administrés et les réponses des patients, facilitant ainsi l’identification de nouvelles stratégies thérapeutiques. En recherche, elles aident à détecter des facteurs moléculaires, à affiner les essais cliniques et à accélérer l’innovation en s’appuyant sur des analyses à grande échelle. Dans les soins, elles permettent une médecine plus personnalisée, en offrant aux médecins une possibilité d’accéder à des données ou des résultats permettant d’adapter les traitements pour leur patient ou donner accès de manière sécurisée à des traitements innovants (ex : SACHA).
Conscient de leur importance dans la recherche et le soin, Imagine for Margo a décidé cette année de financer la continuation de 2 bases de données pour les 2 prochaines années.
FRACTURE 2, la base de données françaises des tumeurs pédiatriques très rares
Dr. Yves Réguerre (La Réunion), Dr. Coralie Machebranche (Angers) et Dr. Daniel Orbach (Institut Curie, Paris)
Financement Imagine for Margo : 18 000 €
Près de 10 % des cancers diagnostiqués chez les enfants et les adolescents sont des « tumeurs très rares », touchant moins de deux enfants par million. En raison de leur rareté, ces tumeurs ne font l’objet que de quelques études et il est difficile de fournir des recommandations pour leur traitement. Depuis 2012, la base de données du Comité des tumeurs pédiatriques très rares (FRACTURE), affiliée à la Société Française de lutte contre les Cancers et leucémies de l’Enfant et de l’adolescent (SFCE), permet l’enregistrement de ces tumeurs très rares de l’enfant et l’adolescent à l’échelle nationale. Au 1er janvier 2024, 784 patients étaient enregistrés, concernant 129 diagnostics différents. Ces données ont permis de nombreuses études nationales et internationales. Compte tenu du faible nombre de patients concernés par chaque pathologie dans chaque pays, il est indispensable de s’associer, afin de partager les données et les expériences de chaque spécialiste sur ces maladies rares à l’échelle européenne. Dans le cadre de ce financement, l’équipe souhaite améliorer la qualité des données recueillies dans la base FRACTURE, en créant un recueil plus spécifique pour chaque type de tumeur, et également harmoniser ce recueil avec les autres groupes européens dans l’objectif de participer à un registre international dans les années à venir.
PREDCAP – Observatoire des gènes de prédisposition aux cancers de l’enfants et de l’adolescent
Dr. Léa Guerrini-Rousseau (Gustave Roussy, Paris), Dr. Franck Bourdeaut (institut Curie, Parie), Dr. Claire Bougeard (Rouen), Dr. Nadège Corradini (Centre Léon Bérard, Lyon), Dr. Florent De Vathaire (Gustave Roussy, Paris).
Financement Imagine for Margo : 120 000 €
L’Observatoire National des Syndromes de Prédisposition Génétique au Cancer de l’Enfant (PREDCAP) a pour objectif d’améliorer nos connaissances sur les syndromes de prédisposition aux cancers pédiatriques afin d’adapter au mieux la prise en charge des patients et leur famille. Des études récentes rapportent qu’une mutation dans un gène majeur de prédisposition au cancer est identifiée chez 7 à 8% des patients atteints d’un cancer pédiatrique. Plus de 60 syndromes de prédisposition au cancer ont été identifiés, et leur nombre augmente rapidement avec le développement des analyses génétiques. Un des enjeux pour les médecins est de reconnaître ces prédispositions génétiques et pouvoir adapter en conséquence le traitement et la surveillance du patient et proposer à la famille un conseil génétique adapté.
PREDCAP est un outil unique en France, ouvert dans tous les centres d’oncologie pédiatriques de la SFCE et a pour missions :
- La collecte et structuration des informations (données médicales, génétiques et familiales) sur les cancers pédiatriques associés aux syndromes de prédispositions au cancer
- La création d’une biobanque virtuelle (information sur le matériel disponible)
- La mise à disposition de ces informations après validation des projets par un conseil scientifique.
Active depuis 2021, PREDCAP est ouvert dans 20 centres de la SFCE et a déjà inclus 221 patients. Le financement d’Imagine for Margo permettra de prolonger ce projet afin de poursuivre l’ouverture des centres, d’augmenter les enregistrements, ainsi que de maintenir le personnel en place et la location des serveurs hébergeurs de données de santé, dans l’objectif final de pérenniser PREDCAP à long terme.
Soutenir Imagine for Margo pour vaincre le cancer des enfants
Si de grandes avancées en cancérologie pédiatrique ont vu le jour ces dernières années, grâce aux projets que nous finançons, c’est parce que la mobilisation autour de notre association grandit de plus en plus chaque année. Nous avons la certitude chez Imagine for Margo que rassembler, fédérer et briser les silos permettront un jour de vaincre les cancers pédiatriques. Ensemble, nous sommes plus forts ! Rejoignez-nous pour offrir un espoir de guérison à chaque enfant, adolescent et jeune adulte.
GO, FIGHT, WIN !
