Les programmes de Recherche que nous finançons sont destinés à trouver de nouveaux traitements plus efficaces et spécifiques pour les enfants et adolescents atteints de cancers.

NOTRE OBJECTIF : ACCÉLÉRER LA RECHERCHE 

Programmes

2016 : financement 1 331 000 euros 

Le projet européen « PARC »
L’essai ITCC proposera un traitement par un nouveau médicament, le BCT-100, pour des enfants en rechute d’une leucémie, d’une tumeur solide ou d’une tumeur cérébrale. Certaintes tumeurs pédiatriques comme les leucémies aiguës myéloblastiques et les neuroblastomes dépendent de l’arginine et les expériences précliniques ont montré que BCT-100 ralentit leur croissance.

Cet essai de phase II permettra d’aborder chez l’enfant le champ nouveau et innovant du développement des médicaments ciblés: l’inhibition du Métabolisme tumoral.

Un projet national « MICCHADO » visant à permettre une évaluation moléculaire et immunologique pour accélérer le choix de la meilleure stratégie thérapeutique, dès le diagnostic.

Ces projets, particulièrement innovants, seront réalisés en partenariat avec la Société Française de lutte contre les Cancers et leucémies de l’Enfant et de l’adolescent (SFCE), l’Institut Curie, Gustave Roussy et le réseau européen Innovative Therapies for Children with Cancer (ITCC).

(Cliquez sur la vidéo)

 

2015: financement 1 022 000 euros  + 400K à affecter.

L’essai eSMART : Unique au monde dans les cancers des enfants  

Objectif :  En deux ans, doubler le nombre de nouveaux médicaments proposés aux enfants.

European Proof-of-concept Therapeutic Stratification Trial of Molecular Anomalies in Relapsed of Refractory Tumors in children.

5bf0a938-17d4-4e38-a8c0-c0eadf67ad96Promoteur : Gustave Roussy
Investigateur principal : Dr Birgit Goeger
Premier patient dans l’étude: 1er trimestre 2016
Recrutement prévu: 260 patients
Durée: 3 ans + suivi

Financement Imagine for Margo: 1 022 000 euros

eSMART s’inscrit dans le programme « Precision Cancer Medicine » d’ITTCC : analyser la tumeur des enfants pour trouver son talon d’Achille et proposer un traitement ciblé.

Il s’agit d’un essai thérapeutique particulièrement innovant qui va accélérer l’accès à un traitement ciblé pour tous les enfants et les adolescents en rechute ou en échec thérapeutique, quelle que soit leur maladie (tumeur solide ou leucémie).
ESMART démarre en France dans les 6 centres labellisés par l’INCA (assurant l’excellence et la sécurité des traitements) – Gustave Roussy, Institut Curie, et les centres de Lille, Lyon, Marseille et Nantes, et sera proposé dans 6 pays européens.

BMS, Novartis et Astrazeneca ont accepté de donner leurs molécules et des discussions sont en cours avec d’autres laboratoires. L’objectif est de tester 10 molécules pour un total de 260 patients en 3 ans.

Ce programme de grande envergure est réalisé en partenariat avec Gustave Roussy et l’Institut National du Cancer.

 

DOSSIER DE PRESSE ESMART : Voir les articles parus sur ESMART

 2014: financement 665 000 euros

L’essai BIOMEDE, gliomes du Tronc Cérébral

Biological Medicine for Diffuse Intrinsic Pontine Glioma (DIPG) Eradication.

GRILL-99x150

Promoteur et sponsor : Gustave Roussy
Investigateur  principal : Dr Jacques Grill
Recrutement prévu: 150 patients
Durée: 2 ans + 5 ans de suivi

Financement Imagine for Margo: 665 000 euros.

L’essai thérapeutique BIOMEDE (BIOlogical MEDicine for diffuse intrinsic pontine glioma Erradication) représente une avancée significative il permet de tester 3 nouveaux médicaments en association avec la radiothérapie et ce, dès le diagnostic initial, sans attendre de rechute.

Chacun des 3 médicaments sera proposé en fonction de l’analyse moléculaire de la tumeur des enfants au diagnostic (présence d’un des trois biomarqueurs). Il s’agit donc d’une étude de médecine personnalisée.
Son principe ests de rendre systématique la biopsie cérébrale en vue d’établir un lien immédiat entre les mutations décelées dans la tumeur et le traitement.
A terme, si un lien est crée entre les mutations et le traitement choisi, il sera possible, dès les jours qui suivront le diagnostic, d’utiliser les résultats du séquençage afin de choisir le traitement

50 patients sont inclus dans Biomède en France, 31 séquençages ont été réalisés. L’essai sera proposé à 250 patients vs les 150 initialement prévus. BIOMEDE va ouvrir dans tous les pays d’Europe sauf l’Allemagne.
Notre financement prends en charge une partie des coûts de l’essai et les portraits moléculaires tumoraux « Whole exome sequencing et RNA sequencing » sur la biopsie cérébrale des enfants qui participeront en France à l’essai ainsi que le salaire d’un bio-informaticien à mi-temps sur 4 ans afin d’exploiter les résultats du séquençage.

L’essai offre la possibilité d’être élargi au fur et à mesure de l’identification de nouveaux médicaments potentiellement disponibles.

 2013: financement 400 000 euros

BEACON Imagerie Fonctionnelle

Le financement d’un réseau d’imagerie fonctionnelle permettra une meilleure analyse des résultats de BEACON et sera une infrastructure internationale unique pour d’autres projets ITCC.
Aujourd’hui, 7 patients ont pu bénéficier de ce réseau.
Tous les centres en Angleterre ont été lancés, les centres français démarreront en décembre 2015.
Deux posters scientifiques sur l’utilisation de l’imagerie fonctionnelle ont également été présentés lors de la conférence « International Society for Magnetic Resonance in Medicine » à Toronto en Juin 2015.

 

Programme d’Imagerie Fonctionnelle

Le financement d’un réseau d’imagerie fonctionnelle permettra une meilleure analyse des résultats de BEACON et sera une infrastructure internationale unique pour d’autres projets ITCC.

L’essai BEACON, Neuroblastome, tumeur de la petite enfance.

A randomised phase lob trial of BEvACizumab added to temozolomide IrinOtecan for children with refractory/relapsed Neuroblastoma.

49bce9e1-1d90-4477-a4ba-276e9b200838Promoteur: Royal Marsden Hospital
Investigateur français: Hôpital de Toulouse
Dr Hervé Rubie

Sponsor : CRUK Clinical Trials Unit, University of Birmingham, UK
Premier patient dans l’étude : Juillet 2013 en Grande-Bretagne
Recrutement prévu : 120 patients
Durée : 2 ans + 5 ans de suivi

Financement Imagine for Margo250 000 euros sur 3 ans et 123 250 euros pour l’imagerie fonctionnelle de Beacon.

Le Neuroblastome est la deuxième tumeur solide de l’enfant en termes de fréquence ; c’est une affection grave car plus de 60% des enfants présentant une forme de neuroblastome à haut risque rechutent ; de plus certains enfants sont réfractaires aux traitements habituels. Aussi il est primordial de trouver de nouveaux traitements.

Chaque année, un neuroblastome est diagnostiqué chez de très jeunes enfants puisque l’âge moyen au diagnostic est entre 1 et 2 ans.
400 enfants meurent chaque année d’un neuroblastome en Europe.
Ainsi, 26 centres ont été ouverts dans 8 pays. L’Allemagne et la Suisse ouvriront prochainement.

61 patients recrutés au 30 novembre 2015, conformément aux prévisions, dont 26 en Angleterre, 24 en France, 4 en Irlande, 4 en Espagne et 3 en Italie.   En France, les enfants qui ont pu avoir accès à cet essai sont soignés dans plusieurs régions : 5 à Villejuif, 4 à Nancy, 3 à Bordeaux, 2 à Lyon, Strasbourg, Trousseau et Curie, 1 à Lille, à Marseille, à Nantes et à Toulouse.

Suite aux résultats encourageants, BEACON va devenir la stratégie globale pour traiter les enfants en rechute de Neuroblastome en Europe.

 

 2012: financement 203 000 euros

L’essai Vinilo, gliomes de bas de grade, tumeurs cérébrales les plus fréquentes chez les enfants.

Phase I-II Study of Vinblastine in combination with Nilotinib in Children and Adolescents with Refractory or Recurrent Low-Grade Glioma: a SIOPE-Brain Tumor and ITCC protocol. 

GRILL-99x150

Promoteur : Gustave Roussy
Investigateur principal : Dr Jacques Grill

Premier patient dans l’étude: 10 Juillet 2013
Recrutement prévu: 10 à 50 patients dans la partie phase 1 et 120 patients dans la phase 2.
Durée: 4 ans de recrutement plus 2 ans de suivi

Financement Imagine for Margo : 203 000 euros permettant de démarrer l’essai clinique en Europe.

L’essai VINILO porte sur les gliomes de bas grade, tumeurs cérébrales les plus fréquentes chez l’enfant. Ces gliomes sont sensibles à la chimiothérapie mais 50% des enfants voient leur tumeur progresser dans les 5 ans suivant le diagnostic.

Le réseau Européen ITCC souhaitait donc explorer l’efficacité d’un nouveau traitement dans ces tumeurs en combinant deux médicaments qui agissent sur les vaisseaux sanguins donc la tumeur a besoin pour progresser.

L’un des médicament de chimiothérapie : la Vinblastine, bien connue des oncologues pédiatres.
L’autre est un médicament nouveau, jamais utilisé chez l’enfant : le Nilotinib, qui inhibe le récepteur PDGF impliqué dans la croissance des vaisseaux sanguins.

La phase 1 de cet essai clinique est terminée depuis juillet 2015.
16 sites sont actuellement ouverts : 12 centres en France, 2 aux Pays-Bas, 1 au Danemark et 1 en Suisse. Conformément aux prévisions, 35 enfants ont été inclus, dont 10 étaient porteurs d’une neurofibromatose de type 1 (maladie génétique prédisposant aux gliomes de bas grade).
Compte tenu des résultats observés chez les enfants porteurs d’une neurofibromatose de type 1, le protocole sera amendé pour inclure des patients avec un gliome de bas grade avec une neurofibromatose de type 1 dès le diagnostic initial.

La phase I de l’essai a consisté à identifier la dose recommandée. Les effets secondaires, surtout cutanés, sont minimes ou modérés.
75% des patients ont une réponse totale ou partielle au traitement (dont 37% sont stables).
Toutefois, il faudra surtout regarder les résultats un an après la fin du traitement. À ce stade, sept enfants ont terminé leur année de traitement sans que la maladie n’ait progressé.

120 enfants seront traités dans la phase II de l’essai – démarrage au 1er trimestre 2016.
L’ouverture à l’Europe se fera surtout lors de cette phase : l’Espagne et l’Italie sont en cours d’ouverture, et l’Allemagne et le Royaume-Uni en attente d’ouverture.

 

 

Mise à jour décembre 2015
ESMART : juin 2016
X En poursuivant votre navigation sur ce site, vous acceptez l’utilisation de cookies pour vous proposer des contenus et services adaptés à vos centres d'intérêts. En savoir plus...Fermer