Depuis la création de l’association en 2011, nous avons affecté PLUS DE 30 MILLIONS D’EUROS à 100 programmes de recherche translationnelle et clinique français et européens afin d’accélérer la recherche contre le cancer des enfants. Les projets cliniques ont bénéficié à plus de 9 200 enfants et ont permis de tester 129 nouvelles thérapies, dont certaines se sont révélées très efficaces (Biomede, Tag-N-Track, BEACON, AcSé-ESMART, etc.)
Notre stratégie consiste à financer des programmes de recherche fondamentale et translationnelle pour mieux comprendre les causes des cancers des enfants et la résistance aux traitements, ainsi que des essais cliniques de phase précoce qui permettent aux enfants en rechute ou en échec thérapeutique de bénéficier de traitements innovants et personnalisés, grâce à la médecine de précision.
Depuis 2012, les programmes que nous avons co-financés sont issus de recommandations d’experts en cancérologie pédiatrique : le consortium européen ITCC*, la SFCE** et, depuis 2020, le comité scientifique de Fight Kids Cancer.
Accélérer la médecine de précision. À la création d’Imagine for Margo, lorsque malheureusement les traitements de première ligne échouaient, peu de solutions thérapeutiques innovantes étaient proposées aux enfants. Depuis 2016, Imagine for Margo soutient de grands programmes de séquençage de chaque enfant ayant un cancer en rechute (MAPPYACTS) ou à haut-risque (MICCHADO). Ce sont plus de 3 600 enfants qui ont bénéficié des vertus de ce programme, aujourd’hui repris dans le cadre de France Médecine Génomique 2025. Ces programmes ont permis d’identifier de nombreuses cibles moléculaires, dont pour 2 tiers d’entre elles, aucun médicament n’existe malheureusement. Le comité de spécialistes, chargé d’analyser le profil moléculaire des enfants, peut orienter les patients vers le programme AcSé-ESMART, une plate-forme clinique accélérant le développement de la médecine de précision et qui a inclu 254 enfants avec des cancers à haut-risque et en rechute.
Tag-N-TRACK : le premier grand succès de la médecine de précision. Grâce au projet MAPPYACTS, il a été possible d’identifier tous les enfants ayant l’anomalie NTRK au sein de leur tumeur et de leur donner un nouveau médicament : le larotrectinib, dont le taux de réponse est de 94%, est sans effet secondaire et se prend sous la forme d’un sirop matin et soir.
Nos premières victoires contre le Gliome Infiltrant du Tronc Cérébral. Le programme BIOMEDE est le plus grand essai clinique mené sur cette maladie qui ne laisse que quelques mois d’espérance de vie après le diagnostic. Cet essai a pu permettre de mieux comprendre et de mieux soigner cette maladie. Pour la première fois au monde, 8 enfants sont des longs-survivants de cette maladie. Ce projet continue via BIOMEDE 2, l’essai clinique PATOI et un programme du Dr. David Castel.
L’espérance de vie des enfants avec un Neuroblastome s’améliore ! Grâce à l’étude BEACON, puis BEACON Immuno, il est désormais possible de mieux soigner les enfants avec un neuroblastome récidivant ou réfractaire aux traitements. Ces nouveaux protocoles de traitement, dont l’un est devenu le standard au Royaume-Uni, ont permis d’améliorer la survie à long-terme des enfants. Cependant, il nous faut aller encore plus loin, notamment via une meilleure compréhension de la maladie (DigiTwins), une prévention des rechutes (Prevention of Neuroblastoma Relapse) et des traitements plus efficaces et plus ciblés (RESTRAIN).
Nous accélérons l’Immunothérapie. Même si ces projets sont récents, certains ont commencé à faire leur preuve. Le projet NIVO-ALCL améliore la survie des enfants à des formes résistantes de lymphomes en utilisant un médicament d’Immunothérapie, le Nivolumab (taux de réponse : 50%). Nous finançons également des projets qui améliorent l’efficacité de Cellules T-CAR, notamment vis à vis de tumeurs solides (Imagine, Université de Nantes, GLO-BNHL, CARBEMED).
L’accès aux thérapies innovantes est à présent sécurisé grâce à SACHA. Cette étude, unique en Europe, permet de collecter toutes les données d’efficacité et de toxicité de nouveaux médicaments prescrits dans le cadre d’un accès précoce ou compassionnel. Plus de 779 patients qui ont reçu 79 thérapies ont été inclus dans cette étude, reconnue par la HAS et l’ANSM et déployée depuis 2023 à l’international.
Patricia Blanc, Présidente d'Imagine for Margo, a été co-auteur de plusieurs publications de référence sur le cancer des enfants.
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